Skyhawk berichtet über Daten zu Kohorte C

Heute hat Skyhawk das folgende Update zu Teil C der Phase-1-Studie SKY-0515 veröffentlicht.

--Gemeinschaftsbrief--

Liebe Skyhawk-Freunde und Kollegen,

Wir freuen uns, heute die ersten Zwischenergebnisse der Patientenkohorte Teil C unserer klinischen Phase-1-Studie SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt geben zu können. Unten und hier verlinkt finden Sie die Presseerklärung.

Wie in der obigen Abbildung zu sehen ist, zeigen Patienten, die SKY-0515 erhalten, an Tag 84 eine dosisabhängige Verringerung des mHTT-Proteins im Blut, einschließlich 62% bei einer täglichen oralen Dosis von 9 mg, wobei die Behandlung fortgesetzt wird.

Die Behandlung mit SKY-0515 führt auch zu einer starken dosisabhängigen Reduktion der PMS1-mRNA und zeigt eine hervorragende Penetration in das zentrale Nervensystem. Das Medikament wurde in beiden getesteten Dosierungen im Allgemeinen gut vertragen, was die Fortsetzung der klinischen Entwicklung unterstützt, und unsere Phase-2/3-Studie FALCON-HD mit Patienten wird derzeit in Australien und Neuseeland durchgeführt.

"SKY-0515 reduziert das mHTT-Protein in dem beeindruckendsten Ausmaß, das wir bisher bei Patienten gesehen haben, und - was entscheidend ist - die klinischen und Biomarker-Daten zeigen bisher bei keiner der getesteten Dosen Sicherheitsbedenken", sagte Ed Wild, Professor für Neurologie am University College London. "Es ist großartig, dass wir auch eine beträchtliche Verringerung von PMS1 feststellen, was eine wirksame Kombination zur Behandlung der Huntington-Krankheit über zwei ihrer wichtigsten pathogenen Mechanismen sein dürfte. So sieht der Erfolg nach drei Monaten aus und schafft die Voraussetzungen für eine bedeutsame Wirkung für Menschen mit Huntington auf der ganzen Welt, für die eine oral verabreichte Huntingtin-senkende Behandlung wie SKY-0515 eine echte Veränderung bedeuten würde."

"Die Stärke der Biomarker-Antwort von SKY-0515 nach nur 84 Tagen Behandlung unterstreicht sein Potenzial als transformative Therapie für Huntington", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschung und Entwicklung bei Skyhawk Therapeutics. "Diese vorläufigen Daten stellen einen wichtigen Meilenstein für SKY-0515 dar und unterstreichen die Stärke der Skyhawk-Plattform, erstklassige kleine Moleküle für verheerende Krankheiten zu liefern, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien gibt."

Skyhawk plant, bis Ende 2027 eine Reihe weiterer neuartiger Medikamente für seltene neurologische Erkrankungen, für die es keine krankheitsmodifizierenden Therapien gibt, in die Klinik zu bringen. Das erste Medikament wird voraussichtlich Mitte 2026 in die klinische Erprobung gehen.

Wir freuen uns über die Fortschritte bei der Hilfe für Patienten und sind dankbar für Ihre Unterstützung!

Mit all unseren besten Wünschen,

Maura & das Skyhawk-Team~