ADORE-DH - Potenzielle Stammzelltherapie

Bei ADORE-DH handelte es sich um eine Phase-II-Studie über eine potenzielle Stammzellentherapie bei Huntington.

Diese von AZIDUS Brasil (einer Full-Service-Organisation für klinische Forschung) gesponserte randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie hatte zum Ziel, die Sicherheit und Wirksamkeit von NestaCell® bei Patienten mit Huntington zu untersuchen. NestaCell® ist eine auf humanen Zahnmarkstammzellen (hDPSC) basierende Therapie, die Stammzellen aus dem Zahnmark von Milchzähnen gesunder Kinder enthält. Das Zahnmark ist die innerste Schicht eines Zahns und enthält Stammzellen, die zu verschiedenen Zelltypen, einschließlich Nervenzellen, heranreifen können. ADORE-DH wurde von NestaCell®s Entwickler Cellavita finanziert.

35 Teilnehmer wurden in dieser Studie, die an einem einzigen Standort in Brasilien durchgeführt wurde, randomisiert. Die Teilnehmer wurden im Verhältnis 2:2:1 entweder hDPSCs in einer niedrigeren Dosis (1 Million Zellen/kg), hDPSCs in einer höheren Dosis (2 Millionen Zellen/kg) oder Placebo zugeteilt. Neun Infusionen des Studienprodukts wurden über einen Zeitraum von 11 Monaten intravenös verabreicht. 32 Teilnehmer schlossen die Studie ab.

Der primäre Endpunkt der Studie war die Veränderung der Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS). Zu den sekundären Endpunkten gehörten die UHDRS-Gesamtfunktionsfähigkeit (TFC), der Gesamtchorea-Score (TCS), die Funktionscheckliste (FC) und die Quantifizierung der weißen Substanz mittels Magnetresonanztomographie (MRT). Die Sicherheit wurde durch die Überwachung von unerwünschten Ereignissen und Laborparametern bewertet.

Beide Dosierungen wiesen ein günstiges Sicherheitsprofil auf, wobei die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Vergleich zu Placebo nicht zunahm. Es wurde kein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis mit der Behandlung in Verbindung gebracht.

Beide Dosen zeigten Verbesserungen bei UHDRS-TMS im Vergleich zu Placebo, und die Gruppe mit der höheren Dosis zeigte auch Verbesserungen bei UHDRS-TFC. Weitere Verbesserungen wurden bei TCS und FC festgestellt. Die MRT-Analyse zeigte einen Trend zu einem langsameren Rückgang der weißen und grauen Substanz im zentralen Nervensystem bei den behandelten Teilnehmern.

Insgesamt wurde NestaCell® gut vertragen und zeigte Verbesserungen bei den motorischen und funktionellen Ergebnissen bei Patienten mit schwerer Behinderung. Eine Phase-III-Studie ist geplant, um die Wirksamkeit und langfristige Sicherheit in einer größeren Teilnehmergruppe zu untersuchen.