uniQure gibt Zulassungs-Update für AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit

November 3, 2025

Liebe Huntington-Gemeinde,

Wir haben heute eine Pressemitteilung herausgegeben, in der wir bekannt geben, dass uniQure während eines kürzlich stattgefundenen Treffens vor der Einreichung des Zulassungsantrags für biologische Präparate (BLA) eine Rückmeldung von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zu AMT-130, einer Gentherapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD), erhalten hat. Die FDA definiert eine BLA als “eine umfassende Einreichung bei der FDA, mit der die Genehmigung für den kommerziellen Vertrieb eines biologischen Produkts beantragt wird”. Ein Treffen im Vorfeld der BLA dient dazu, dass sich das Unternehmen und die FDA über die Anforderungen und Erwartungen an den Antrag abstimmen.

Obwohl das endgültige Sitzungsprotokoll noch nicht vorliegt, geht uniQure davon aus, dass die FDA angedeutet hat, dass die Daten aus der laufenden Phase-I/II-Studie von AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrolle nicht mehr als primäre Grundlage für einen BLA-Antrag dienen können. Obwohl der Zeitpunkt der BLA-Einreichung für AMT-130 jetzt unklar ist, uniQure ist weiterhin entschlossen, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um den besten Weg zu finden, AMT-130 den Patienten und ihren Familien zugänglich zu machen.

“Wir sind überrascht von der vorläufigen Rückmeldung der FDA bei der Pre-BLA-Sitzung, die eine drastische Änderung gegenüber den Leitlinien der FDA vom November 2024 darstellt, in denen sie zustimmte, dass die Daten aus den laufenden Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrolle mit natürlichem Verlauf als primäre Grundlage für einen BLA-Antrag im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens dienen können”, sagte Matt Kapusta, Chief Executive Officer bei uniQure. “Diese Nachricht kommt unerwartet, und wir sind sehr enttäuscht für die Menschen, die mit Huntington leben und keine Behandlungsmöglichkeiten für diese verheerende Krankheit haben. Wir sind der festen Überzeugung, dass AMT-130 den Patienten einen erheblichen Nutzen bringen kann, und wir werden weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, um den besten Weg zu finden, AMT-130 den Patienten und ihren Familien in den USA rasch zur Verfügung zu stellen.”

Wir verstehen, wie schwer es für Patienten und Familien sein wird, diese unerwartete Nachricht zu hören. Wir versichern Ihnen, dass wir unermüdlich daran arbeiten werden, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um einen Weg für AMT-130 zu finden. Wir haben während der gesamten Dauer dieses klinischen Entwicklungsprogramms mit der HD-Gemeinschaft zusammengearbeitet, und wir sind für diese Zusammenarbeit sehr dankbar. Wir werden weiterhin transparent kommunizieren und mit der Gemeinschaft zusammenarbeiten, um diese schwierige Situation zu meistern.

Wenn Sie weitere Fragen haben, können Sie uns gerne eine E-Mail schicken medinfo@uniqure.com oder rufen Sie 1-866-520-1257 an.

Mit freundlichen Grüßen, Daniel Leonard Geschäftsführender Direktor von Global Patient Advocacy

-Pressemitteilung-

November 3, 2025

LEXINGTON, Massachusetts und AMSTERDAM, 03. November 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapie-Unternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegenden medizinischen Bedürfnissen entwickelt, gab heute bekannt, dass es von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) während eines kürzlich stattgefundenen Treffens vor der Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) eine Rückmeldung zu AMT-130 erhalten hat, einer Gentherapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD).

Obwohl das endgültige Sitzungsprotokoll noch nicht vorliegt, geht uniQure aufgrund der Diskussionen auf der Sitzung davon aus, dass die FDA derzeit nicht mehr damit einverstanden ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien von AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrolle gemäß den vorgegebenen Protokollen und statistischen Analyseplänen, die der FDA im Vorfeld der Analysen mitgeteilt wurden, ausreichen, um den primären Nachweis zur Unterstützung einer BLA-Einreichung zu erbringen. Dies ist ein entscheidender Unterschied zur früheren Kommunikation mit der FDA in mehreren Typ-B-Sitzungen im vergangenen Jahr. Folglich ist der Zeitpunkt der Einreichung der BLA für AMT-130 jetzt unklar.

uniQure erwartet, das endgültige Protokoll innerhalb von 30 Tagen nach der Sitzung zu erhalten und plant, dringend mit der FDA zu interagieren, um einen Weg für die rechtzeitige beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu finden.

Die FDA hat AMT-130 auf der Grundlage der Daten aus den Phase-I/II-Studien im Vergleich zu externen Kontrollen im April 2025 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) und im Mai 2024 den Status einer fortgeschrittenen regenerativen Therapie (Regenerative Medicines Advanced Therapy, RMAT) verliehen.

“Wir sind überrascht von der Rückmeldung der FDA auf dem jüngsten Pre-BLA-Meeting, die eine drastische Änderung gegenüber der FDA-Anleitung vom November 2024 darstellt, wonach die Daten aus den laufenden Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe mit natürlichem Verlauf als primäre Grundlage für einen BLA-Antrag im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens dienen können”, sagte Matt Kapusta, Chief Executive Officer bei uniQure. “Diese Nachricht kommt unerwartet, und wir sind sehr enttäuscht für die Menschen, die mit Huntington leben und keine krankheitsmodifizierenden Behandlungsmöglichkeiten für diese verheerende Krankheit haben. Wir sind der festen Überzeugung, dass AMT-130 das Potenzial hat, den Patienten einen erheblichen Nutzen zu bringen, und wir werden weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten, um den besten Weg zu finden, um AMT-130 den Patienten und ihren Familien in den USA rasch zur Verfügung zu stellen.”

Neben der Fortsetzung der Zusammenarbeit mit der FDA bei der Weiterentwicklung von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit plant uniQure parallel dazu Gespräche mit anderen Zulassungsbehörden, unter anderem in der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich.

Über uniQure

uniQure löst das Versprechen der Gentherapie ein - einzelne Behandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen. Die Zulassung von uniQures Gentherapie für Hämophilie B - ein historischer Erfolg, der auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert - stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und läutet einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie ein. uniQure treibt nun eine Pipeline proprietärer Gentherapien für die Behandlung von Patienten mit Chorea Huntington, refraktärer Temporallappenepilepsie, ALS, Morbus Fabry und anderen schweren Krankheiten voran. www.uniQure.com

uniQure Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die häufig durch Begriffe wie “antizipieren”, “glauben”, “könnten”, “feststellen”, “schätzen”, “erwarten”, “Ziel”, “beabsichtigen”, “sich freuen auf”, “können”, “planen”, “potenziell”, “vorhersagen”, “projizieren”, “anstreben”, “sollten”, “werden”, “würden” und ähnliche Ausdrücke sowie die Verneinung dieser Begriffe gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Einschätzungen und Annahmen des Managements und auf Informationen, die dem Management zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Beispiele für solche zukunftsgerichteten Aussagen sind unter anderem Aussagen über: die Pläne des Unternehmens, AMT-130 in den USA voranzubringen, einschließlich der Pläne des Unternehmens, mit der FDA zu interagieren, um einen Weg für die rechtzeitige beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu finden und AMT-130 den Patienten und ihren Familien in den USA rasch zugänglich zu machen.den Zeitplan und das Ergebnis der behördlichen Interaktionen in Bezug auf das AMT-130-Programm, einschließlich der Pläne des Unternehmens, die Gespräche mit anderen Behörden, einschließlich der Europäischen Union und des Vereinigten Königreichs, parallel zu den behördlichen Gesprächen mit der FDA voranzutreiben; den Erhalt des endgültigen Protokolls des Pre-BLA-Meetings mit der FDA innerhalb von 30 Tagen nach dem Meeting; der Zeitplan für die Einreichung der BLA für AMT-130 durch das Unternehmen; die Überzeugung des Unternehmens, dass die FDA nicht mehr der Meinung ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien von AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrolle ausreichen, um den primären Nachweis zur Unterstützung eines BLA-Antrags zu erbringen; und das Potenzial von AMT-130, einen erheblichen Nutzen für Patienten zu bringen. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens könnten aus vielen Gründen erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Studien der Phase I/ll des Unternehmens zu AMT-130, einschließlich des Risikos, dass diese Studien nicht in der Lage sind, Daten zu liefern, die für die weitere klinische Entwicklung oder die behördliche Zulassung ausreichen; das Risiko, dass weitere Patientendaten verfügbar werden, die zu einer anderen Interpretation führen als die, die aus den Topline-Daten abgeleitet wurde; Risiken im Zusammenhang mit den Interaktionen des Unternehmens mit den Zulassungsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt der klinischen Studien und die Wege zur Zulassung auswirken können; ob die Messungen, die das Unternehmen auswertet, als robuste und empfindliche Messungen des Krankheitsverlaufs angesehen werden; ob der RMAT-Status, der Breakthrough-Therapy-Status oder ein beschleunigter Weg, falls er gewährt wird, zur Zulassung führen wird; die Fähigkeit des Unternehmens, bei Bedarf eine Phase-III- oder Bestätigungsstudie für AMT-130 durchzuführen und zu finanzieren; die Fähigkeit des Unternehmens, weiterhin die Infrastruktur und das Personal aufzubauen und aufrechtzuerhalten, die zur Erreichung seiner Ziele erforderlich sind; die Effektivität des Unternehmens bei der Durchführung laufender und zukünftiger klinischer Studien und behördlicher Verfahren; die Fähigkeit des Unternehmens, den therapeutischen Nutzen seiner Gentherapiekandidaten in klinischen Studien nachzuweisen; die fortgesetzte Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu erwerben, zu erhalten und zu schützen; und die Fähigkeit des Unternehmens, seinen Betrieb zu finanzieren und bei Bedarf zusätzliches Kapital zu akzeptablen Bedingungen aufzunehmen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden unter der Überschrift “Risikofaktoren” in den regelmäßigen Einreichungen des Unternehmens bei der U.S. Securities & Exchange Commission (SEC) ausführlicher beschrieben, einschließlich des Jahresberichts auf Formblatt 10-K, der am 27. Februar 2025 bei der SEC eingereicht wurde, der Quartalsberichte auf Formblatt 10-Q, die am 9. Mai 2025 und am 29. Juli 2025 bei der SEC eingereicht wurden, sowie in anderen Einreichungen, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der SEC macht. In Anbetracht dieser Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren sollten Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn in der Zukunft neue Informationen verfügbar werden, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

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