Ein Update von LoQus23

LoQus23 Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Arzneimittel erforscht, die die pathogene Triplett-Expansion stoppen könnten, die die Ursache und Triebkraft der Huntington-Krankheit (HD), der myotonen Dystrophie Typ 1 und anderer Krankheiten mit Triplett-Repeat-Expansion ist. Heute gab das Unternehmen bekannt, dass es mit LQT-23 einen Arzneimittelkandidaten nominiert hat, der das bahnbrechende Potenzial hat, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen oder zu stoppen.

Zuvor, im Jahr 2024, gab LoQus23 die Finanzierung und die Konzentration auf die Entwicklung einer Reihe von MutSβ-Inhibitoren bekannt, mit Plänen, bis 2026 in die Klinik zu kommen. Jetzt haben sie offiziell LQT-23 als ihren Hauptkandidaten benannt - den bisher fortschrittlichsten und stärksten Inhibitor -, dessen präklinische Daten zeigen, dass er die somatische Expansion in HD-Modellen blockiert. Das Unternehmen plant außerdem, noch in diesem Jahr einen IND/CTA-Antrag zu stellen und damit die Bereitschaft für erste Versuche am Menschen zu signalisieren.

Die Nominierung von LQT-23 als Entwicklungskandidat ist ein bedeutender Moment für LoQus23 und bekräftigt unsere Strategie, unsere Pipeline von MSH3/MutSβ-Inhibitoren voranzutreiben, um das Leben von Patienten zu verändern.

Dr. David Reynolds, Vorstandsvorsitzender von LoQus23

-PRESSEMITTEILUNG--

LoQus23 Therapeutics nominiert LQT-23 als ersten oralen Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der Huntington-Krankheit

• LQT-23 ist ein potenter, hoch differenzierter, erster allosterischer niedermolekularer Inhibitor von MSH3/MutSβ
• Einzigartiger Wirkmechanismus mit dem Potenzial, das Fortschreiten von HD zu verlangsamen oder zu stoppen

CAMBRIDGE, England, Jan. 6, 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), ein Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Medikamente erforscht, die die pathogene Triplett-Expansion stoppen könnten, die Ursache und Triebkraft der Huntington-Krankheit (HD), der myotonen Dystrophie Typ 1 und anderer Krankheiten mit Triplett-Repeat-Expansion ist, gibt heute bekannt, dass es mit LQT-23 einen Medikamentenkandidaten nominiert hat, der das bahnbrechende Potenzial hat, das Fortschreiten von HD zu verlangsamen oder zu stoppen.

Die DNA-Fehlanpassungsreparatur ist nachweislich ein entscheidender Faktor für die Entstehung von Huntington und anderen Triplett-Repeat-Krankheiten. Konvergente Beweise aus der Humangenetik, Post-mortem-Studien und mechanistischer Forschung identifizieren MSH3/MutSβ als das vielversprechendste Ziel des DNA-Mismatch-Reparatur-Stoffwechsels. Das Protein ist jedoch ein äußerst schwieriges Ziel für therapeutische Interventionen mit kleinen Molekülen.

Durch die Nutzung seines umfassenden Fachwissens über den Signalweg und die Krankheit hat LoQus23 eine Plattform von Assays und mehrere Serien von niedermolekularen MutSβ-Inhibitoren entwickelt. LQT-23 stellt einen bahnbrechenden Fortschritt in der MutSβ-Modulation für die Behandlung von Huntington dar und nutzt einen neuartigen Wirkmechanismus zur Hemmung dieses komplexen Ziels. LQT-23 ist der bisher fortschrittlichste und wirksamste allosterische niedermolekulare Hemmstoff von MutSβ.

Dr. David Reynolds, Vorstandsvorsitzender von LoQus23 Therapeutics, kommentierte: “Die Ernennung von LQT-23 zu unserem Entwicklungskandidaten ist ein bedeutender Moment für LoQus23 und bekräftigt unsere Strategie, unsere Pipeline von MSH3/MutSβ-Inhibitoren voranzutreiben, um das Leben von Patienten zu verändern. Ich möchte das Engagement unseres Teams würdigen, das über viele Jahre hinweg unermüdlich daran gearbeitet hat, diesen Kandidaten für ein so schwieriges Ziel zu identifizieren, und wir freuen uns darauf, ihn bis zum IND/CTA-Antrag im Laufe dieses Jahres voranzubringen.”

Dr. Cyrus Mozayeni, Vorsitzender des Verwaltungsrats von LoQus23, fügte hinzu: “MSH3/MutSβ ist das vielversprechendste und am besten validierte Zielmolekül für die Huntington-Krankheit, aber es war bisher schwierig, es medikamentös zu behandeln. Das Team hat seit der Finanzierung im Jahr 2024 außergewöhnliche Fortschritte gemacht, und die Ernennung von LQT-23 zu unserem führenden Entwicklungskandidaten unterstreicht unser tiefes Fachwissen und positioniert LoQus23 an der Spitze der neu entstehenden Therapien für die Behandlung von HD.”

Präklinische Studien zu LQT-23 haben eine wirksame und selektive Modulation von MSH3/MutSβ gezeigt, die zu einer robusten Blockade der somatischen Expansion in HD-Zellsystemen und Tiermodellen führt. Die präklinische Entwicklung wird bis 2026 fortgesetzt.

Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal dominante neurodegenerative Störung, für die es derzeit keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt und an der allein in den USA 30 000 Patienten leiden. Durch gezielte somatische Expansion hofft LoQus23, den Ausbruch und das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen oder sogar aufzuhalten. Im Jahr 2024 gab LoQus23 den erfolgreichen Abschluss seiner Serie-A-Finanzierungsrunde in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, die von Forbion zusammen mit den bestehenden Investoren SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund und Novartis Venture Fund durchgeführt wurde.

Hinweise für Redakteure

Über LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 ist ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in Cambridge, UK, das niedermolekulare somatische Expansionshemmer für die Behandlung der Huntington-Krankheit und anderer Krankheiten mit Triplett-Repeat-Expansion entwickelt. Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal-dominante neurodegenerative Erkrankung, für die es derzeit keine zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlung gibt und an der allein in den USA 30.000 Patienten leiden.

Der Ansatz von LoQus23 hat das Potenzial, die DNA-Instabilität zu stoppen und damit die Neurodegeneration bei diesen Krankheiten zu verlangsamen. LoQus23 konzentriert sich auf die Verwendung eines strukturbasierten Ansatzes zur Entwicklung von niedermolekularen Arzneimitteln, die eine bequemere Verabreichung als andere Ansätze bieten können. Orale niedermolekulare Medikamente haben sich bei der Behandlung komplexer Hirnerkrankungen bewährt und sind für die Patienten im Vergleich zu anderen fortschrittlichen Behandlungsmethoden einfacher zu verabreichen. Das führende Programm von LoQus23, ein potenter allosterischer niedermolekularer MSH3-Inhibitor, der Teil des MutSβ-Komplexes ist, befindet sich derzeit in der präklinischen Entwicklung.

LoQus23 verfügt über ein sehr erfahrenes Führungsteam, das sich auf Wissenschaft von Weltrang stützt. Das Unternehmen wurde 2019 von Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn und Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence des SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, gegründet, der auch als Startkapitalgeber fungierte. Im Oktober 2024 schloss das Unternehmen eine erfolgreiche Serie-A-Finanzierungsrunde in Höhe von 35 Millionen Pfund unter der Leitung von Forbion ab, neben den bestehenden Investoren SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund und Novartis Venture Fund.

Weitere Informationen finden Sie im Internet: www.loqus23.com