uniQure kündigt Treffen mit FDA an

Januar 9, 2026 7:05 AM EST

uniQure kündigt Treffen mit der FDA zum Typ A an

LEXINGTON, Massachusetts und AMSTERDAM, 09. Januar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapie-Unternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegenden medizinischen Bedürfnissen entwickelt, gab heute bekannt, dass ein Typ-A-Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) anberaumt wurde. Food and Drug Administration (FDA) anberaumt wurde, um das Datenpaket der Biologics License Application (BLA) zur Unterstützung der beschleunigten Zulassung von AMT-130, der Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit, zu erörtern.

“Wir freuen uns auf eine konstruktive Diskussion mit der FDA, da wir auf eine zeitnahe Lösung für einen beschleunigten Zulassungsweg für AMT-130 hinarbeiten”, sagte Matt Kapusta, Chief Executive Officer bei uniQure. “Die Huntington-Gemeinschaft, einschließlich der Patienten und Kliniker, hat den großen ungedeckten medizinischen Bedarf und die Bedeutung eines rechtzeitigen Zugangs zu potenziell krankheitsmodifizierenden Therapien wie AMT-130 hervorgehoben. Wir setzen uns weiterhin für den Zugang der Patienten ein und arbeiten eng mit der FDA zusammen.”

Das Unternehmen wird voraussichtlich nach Erhalt des offiziellen Sitzungsprotokolls ein Update zu den Vorschriften geben.

Über uniQure

uniQure löst das Versprechen der Gentherapie ein - einzelne Behandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen. Die Zulassung der Gentherapie von uniQure für Hämophilie B - ein historischer Erfolg, der auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert - stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und läutet einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie ein. uniQure treibt nun eine Pipeline proprietärer Gentherapien für die Behandlung von Patienten mit Chorea Huntington, refraktärer Temporallappenepilepsie, ALS, Morbus Fabry und anderen schweren Krankheiten voran. www.uniQure.com

uniQure Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die häufig durch Begriffe wie “antizipieren”, “glauben”, “könnten”, “feststellen”, “schätzen”, “erwarten”, “Ziel”, “beabsichtigen”, “sich freuen auf”, “können”, “planen”, “potenziell”, “vorhersagen”, “projizieren”, “anstreben”, “sollten”, “werden”, “würden” und ähnliche Ausdrücke sowie die Verneinung dieser Begriffe gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf den Einschätzungen und Annahmen des Managements und auf Informationen, die dem Management zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung standen. Beispiele für solche zukunftsgerichteten Aussagen sind u.a. Aussagen über: die Pläne des Unternehmens, ein Typ-A-Treffen mit der FDA abzuhalten und auf eine zeitnahe Lösung hinsichtlich eines beschleunigten Zulassungsprozesses für AMT-130 hinzuarbeiten; AMT-130 als potenziell krankheitsmodifizierende Therapie; und die Pläne des Unternehmens, nach Erhalt des offiziellen Sitzungsprotokolls des geplanten Typ-A-Treffens ein regulatorisches Update zu geben. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens können aus vielen Gründen erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Studien der Phase I/ll des Unternehmens zu AMT-130, einschließlich des Risikos, dass diese Studien nicht in der Lage sind, ausreichende Daten zur Unterstützung der weiteren klinischen Entwicklung oder der behördlichen Zulassung zu liefern; das Risiko, dass die FDA letztendlich zu dem Schluss kommt, dass diese Studien nicht ausreichend und gut kontrolliert sind, um den primären Nachweis zur Unterstützung einer BLA zu liefern; das Risiko, dass weitere Patientendaten verfügbar werden, die zu einer anderen Interpretation führen als die aus den Topline-Daten abgeleiteten; Risiken im Zusammenhang mit den Interaktionen des Unternehmens mit den Zulassungsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt der klinischen Studien und die Wege zur Zulassung auswirken können; ob die Messungen, die das Unternehmen evaluiert, als robuste und empfindliche Messungen des Krankheitsverlaufs angesehen werden; die Fähigkeit des Unternehmens, eine Phase-III- oder Bestätigungsstudie für AMT-130 durchzuführen und zu finanzieren, falls erforderlich; die Fähigkeit des Unternehmens, weiterhin die Infrastruktur und das Personal aufzubauen und aufrechtzuerhalten, die für die Erreichung seiner Ziele erforderlich sind; die Effektivität des Unternehmens bei der Verwaltung laufender und zukünftiger klinischer Studien und regulatorischer Prozesse; die Fähigkeit des Unternehmens, den therapeutischen Nutzen seiner Gentherapiekandidaten in klinischen Studien nachzuweisen; die weitere Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu erhalten, zu pflegen und zu schützen; und die Fähigkeit des Unternehmens, seinen Betrieb zu finanzieren und bei Bedarf zusätzliches Kapital zu akzeptablen Bedingungen aufzunehmen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden unter der Überschrift “Risikofaktoren” in den regelmäßigen Einreichungen des Unternehmens bei der U.S. Securities & Exchange Commission (SEC) ausführlicher beschrieben, einschließlich des Jahresberichts auf Formblatt 10-K, der am 27. Februar 2025 bei der SEC eingereicht wurde, der Quartalsberichte auf Formblatt 10-Q, die am 9. Mai 2025, 29. Juli 2025 und 10. November 2025 bei der SEC eingereicht wurden, sowie in anderen Einreichungen, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der SEC macht. In Anbetracht dieser Risiken, Ungewissheiten und anderen Faktoren sollten Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn in der Zukunft neue Informationen verfügbar werden, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

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