Sarepta Therapeutics gibt die Genehmigung des Antrags auf klinische Prüfung von SRP-1005, dem Prüfpräparat zur Behandlung der Huntington-Krankheit, bekannt

Die erste klinische Studie von SRP-1005 am Menschen, bekannt als INSIGHTT, soll im zweiten Quartal 2026 beginnen.

CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) - 4. Februar 2026 - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), das führende Unternehmen im Bereich der genetischen Präzisionsmedizin für seltene Krankheiten, gab heute bekannt, dass Medsafe, die neuseeländische Behörde für die Sicherheit von Arzneimitteln und Medizinprodukten, die Genehmigung für den Antrag auf klinische Prüfung (CTA) für die Studie SRP-1005-101, auch bekannt als INSIGHTT, erteilt hat. Sarepta geht davon aus, dass diese erste klinische Studie mit SRP-1005 (ehemals ARO-HTT) am Menschen im zweiten Quartal 2026 beginnen wird. SRP-1005 ist ein Prüfpräparat mit kleiner interferierender RNA (siRNA) zur Behandlung der Huntington-Krankheit.

INSIGHTT ist eine multizentrische Dosis-Eskalationsstudie der Phase 1, in der die Sicherheit und Verträglichkeit der subkutanen Verabreichung von SRP-1005 bei etwa 24 Teilnehmern untersucht werden soll. SRP-1005 nutzt einen fortschrittlichen TfR1-Ansatz (Transferrin-Rezeptorprotein 1), bei dem monovalente Fragment-Antigenbindungen (fAb) verwendet werden, die für eine effiziente Verabreichung an das zentrale Nervensystem konzipiert sind. Die subkutane Verabreichung soll eine Sättigung des Transferrinrezeptors vermeiden und eine konstante und robuste Penetration durch die Blut-Hirn-Schranke erreichen. Präklinische Daten mit SRP-1005 haben gezeigt, dass das Potenzial für eine signifikante Unterdrückung des Proteins in Schlüsselregionen des Tiefenhirns besteht, darunter das Putamen und das Caudat sowie der temporale und der frontale Kortex.

Über die Huntington-Krankheit Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine seltene und letztlich tödlich verlaufende neurodegenerative Erbkrankheit, die in den betroffenen Familien von Generation zu Generation weitergegeben wird. Die Huntington-Krankheit wird durch eine Mutation im Gen für ein Protein namens Huntingtin (HTT) verursacht, das zu einem fortschreitenden Verfall von Nervenzellen im Gehirn führt, was sich auf Wahrnehmung, Bewegung und Verhalten auswirkt. In den USA leben etwa 40.000 Menschen mit symptomatischer Huntington-Krankheit, und weitere 200.000 Menschen tragen die Genmutation in sich und haben ein Risiko, Symptome zu entwickeln. Die Symptome treten in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf und verschlimmern sich im Laufe der Zeit. Jedes Kind eines betroffenen Elternteils hat eine 50%-Chance, die Krankheit zu erben. Derzeit gibt es weder eine bekannte Heilung noch zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlungen, die die zugrunde liegende Ursache angehen.

Über die siRNA-Plattform von Sarepta

Die siRNA-Plattform der nächsten Generation von Sarepta konzentriert sich auf chronisch verabreichte Therapien für neurodegenerative und pulmonale Erkrankungen und umfasst Prüfpräparate zur Behandlung von:

• Facioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)
• Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1)
• Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 (SCA2)
• Idiopathische pulmonale Fibrose (IPF)
• Huntingtonsche Krankheit (HD)

Sarepta verfolgt auch präklinische Programme für die spinozerebellare Ataxie Typ 1 (SCA1) und die spinozerebellare Ataxie Typ 3 (SCA3) und hat eine exklusive Zusammenarbeit mit Arrowhead Pharmaceuticals zur Entwicklung von Therapien für Skelettmuskelkrankheiten, mit Plänen, bis zu sechs Zielmoleküle für Muskel- oder Zentralnervensystemerkrankungen zu erforschen.

Über Sarepta Therapeutics

Sarepta hat eine dringende Aufgabe: die Entwicklung einer genetischen Präzisionsmedizin für seltene Krankheiten, die das Leben zerstören und die Zukunft verkürzen. Wir sind führend auf dem Gebiet der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) und bauen ein robustes Portfolio von Programmen für Muskel-, Zentralnerven- und Herzerkrankungen auf. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.sarepta.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, X, Instagram und Facebook.

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen, können als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Wörter wie “glauben”, “antizipieren”, “planen”, “erwarten”, “werden”, “beabsichtigen”, “potenziell”, “möglich” und ähnliche Ausdrücke sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören Aussagen zu unseren Prioritäten, Technologien und Forschungs- und Entwicklungsprogrammen, zu den potenziellen Vorteilen von SRP-1005 sowie zu erwarteten Plänen und Meilensteinen, einschließlich unserer Erwartung, SRP-1005 im zweiten Quartal 2026 auf den Markt zu bringen.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Ungewissheiten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von Sarepta liegen. Zu den bekannten Risikofaktoren gehören unter anderem: Der Erfolg in präklinischen und klinischen Studien, insbesondere wenn sie auf einer kleinen Patientenstichprobe basieren, stellt nicht sicher, dass spätere klinische Studien erfolgreich sein werden, und die Ergebnisse zukünftiger Forschung könnten nicht mit den positiven Ergebnissen der Vergangenheit übereinstimmen oder die behördlichen Zulassungsanforderungen für die Sicherheit und Wirksamkeit von Produktkandidaten nicht erfüllen; Bestimmte Programme werden möglicherweise nie in die klinische Entwicklung eintreten oder können aus verschiedenen Gründen eingestellt werden, z. B. wenn die Aufsichtsbehörden einen klinischen Stopp verhängen oder wenn wir die klinische Forschung oder die klinischen Studien aussetzen oder beenden; wenn die tatsächliche Zahl der Patienten, die an den Krankheiten leiden, die wir behandeln wollen, geringer ist als die geschätzte Zahl, können unsere Einnahmen und unsere Fähigkeit, Rentabilität zu erzielen, negativ beeinflusst werden; Wir könnten nicht in der Lage sein, unsere Geschäftspläne umzusetzen, einschließlich der Einhaltung erwarteter oder geplanter Meilensteine und Zeitpläne für die Zulassung, klinischer Entwicklungspläne und der Markteinführung von Produkten aus verschiedenen Gründen, einschließlich möglicher Beschränkungen finanzieller und anderer Ressourcen, Beschränkungen bei der Herstellung, die nicht rechtzeitig vorhergesehen oder gelöst werden können, und Entscheidungen von Behörden, Gerichten oder Ämtern, wie z. B. Entscheidungen des US-Patentamts in Bezug auf Patente, die unsere Produktkandidaten abdecken; und jene Risiken, die unter der Überschrift “Risikofaktoren” in Sareptas jüngstem Quartalsbericht auf Formular 10-Q, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, sowie in anderen von der Gesellschaft bei der SEC eingereichten Unterlagen aufgeführt sind, die Sie unbedingt lesen sollten.

Jedes der vorgenannten Risiken könnte sich erheblich und nachteilig auf das Geschäft, die Betriebsergebnisse und den Kurs der Sarepta-Stammaktien auswirken. Für eine detaillierte Beschreibung der Risiken und Ungewissheiten, denen Sarepta ausgesetzt ist, empfehlen wir Ihnen, die von Sarepta bei der SEC eingereichten Unterlagen zu lesen. Wir warnen Investoren davor, sich in erheblichem Maße auf die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Sarepta übernimmt keine Verpflichtung, seine zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund von Ereignissen oder Umständen nach dem Datum dieser Pressemitteilung zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

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Quelle: Sarepta Therapeutics, Inc.