uniQure gibt Update zur Regulierung

Liebe Huntington-Gemeinde,

Wir möchten Sie über den aktuellen Stand unseres jüngsten Typ-A-Treffens mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) informieren. Am 2. März 2026 gab uniQure eine Pressemitteilung heraus, in der über den Erhalt des endgültigen Sitzungsprotokolls von der FDA berichtet wurde. Zweck des Treffens war die Erörterung des Datenpakets für die Biologics License Application (BLA) zur Unterstützung der beschleunigten Zulassung von AMT-130, der Gentherapie von uniQure zur Behandlung der Huntington-Krankheit.

Die FDA erklärte, dass sie nicht damit einverstanden ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrolle ausreichen, um den primären Wirksamkeitsnachweis zu erbringen, der für die Unterstützung eines Zulassungsantrags für AMT-130 erforderlich ist. Die FDA empfahl uniQure nachdrücklich die Durchführung einer prospektiven, randomisierten, doppelblinden, scheinchirurgisch kontrollierten Phase-III-Studie. uniQure beabsichtigt, den Dialog mit der FDA hinsichtlich der Überlegungen zur Phase-III-Entwicklung fortzusetzen und plant, im zweiten Quartal 2026 ein Treffen des Typs B zu beantragen, um mögliche Ansätze für das Studiendesign weiter zu diskutieren.

Darüber hinaus haben wir die FDA über unsere Absicht informiert, den statistischen Analyseplan der Phase I/II zu aktualisieren, um eine Vierjahresanalyse einzubeziehen, die wir voraussichtlich im dritten Quartal 2026 abschließen werden. Wir glauben, dass die erweiterte Nachbeobachtung zusätzliche Erkenntnisse über die Dauerhaftigkeit und das Ausmaß der bisher beobachteten Wirkungen von AMT-130 liefern wird. Das Protokoll der FDA erkennt den erheblichen ungedeckten Bedarf an krankheitsmodifizierenden Therapien für die Huntington-Krankheit an und bekräftigt das Engagement der Behörde, eine angemessene regulatorische Flexibilität anzuwenden, um sichere und wirksame Behandlungsoptionen voranzutreiben. Wir sind der Meinung, dass unsere neuen Phase-I/II-Daten die Notwendigkeit der Anwendung dieser Flexibilität weiter untermauern. Wir sind uns auch darüber im Klaren, wie wichtig es ist, dass die Stimmen der Patienten weiterhin gehört werden, wenn es um die regulatorische Flexibilität geht, und wir setzen uns weiterhin dafür ein, dass Ihre Sichtweise bei der weiteren Vorgehensweise im Mittelpunkt steht.

Wir fühlen uns der Gemeinschaft der Huntington-Patienten nach wie vor verpflichtet und sind zutiefst dankbar für die unerschütterliche Unterstützung, die Sie in den vergangenen Monaten und Jahren gezeigt haben. Die Dringlichkeit, die die Gemeinschaft verspürt, ist sowohl real als auch verständlich, und wir teilen Ihre Entschlossenheit, sinnvolle Therapien voranzutreiben. Wir glauben, dass AMT-130 das Potenzial hat, einen krankheitsmodifizierenden Nutzen zu bieten. Unser Team konzentriert sich voll und ganz darauf, den direktesten und verantwortungsvollsten regulatorischen Weg zu finden, damit wir diese Therapie den Patienten so schnell wie möglich zur Verfügung stellen können. Wir freuen uns darauf, Ihnen weitere Informationen zukommen zu lassen, sobald unsere Gespräche mit den Behörden weiter fortgeschritten sind. Wenn Sie Fragen haben, senden Sie bitte eine E-Mail an medinfo@uniqure.com oder rufen Sie 1-866-520-1257 an.

Mit freundlichen Grüßen, Daniel Leonard Geschäftsführender Direktor von Global Patient Advocacy

-PRESSEMITTEILUNG-

uniQure gibt Zulassungs-Update für AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit

LEXINGTON, Massachusetts und AMSTERDAM, 02. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapieunternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schwerwiegenden medizinischen Bedürfnissen entwickelt, gab heute bekannt, dass das Unternehmen das endgültige Sitzungsprotokoll der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) über eine Sitzung des Typs A erhalten hat, die am 30. Januar 2026 stattfand, um AMT-130 zu erörtern, eine Gentherapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD).

Die FDA erklärte, dass sie nicht damit einverstanden ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien im Vergleich zu einer externen Kontrolle ausreichen, um den primären Wirksamkeitsnachweis zu erbringen, der für die Unterstützung eines Zulassungsantrags für AMT-130 erforderlich ist. Die FDA empfahl uniQure nachdrücklich die Durchführung einer prospektiven, randomisierten, doppelblinden, scheinchirurgisch kontrollierten Studie. uniQure beabsichtigt, den Dialog mit der FDA hinsichtlich der Überlegungen zur Phase-III-Entwicklung fortzusetzen und plant, im zweiten Quartal 2026 ein Treffen des Typs B zu beantragen, um mögliche Ansätze für das Studiendesign weiter zu diskutieren.

“Auch wenn wir uns nicht auf einen Einreichungspfad auf der Grundlage der Phase I/II-Daten einigen konnten, sind wir der Meinung, dass die Gesamtheit und die Dauerhaftigkeit unserer Daten einen fortgesetzten substanziellen Dialog darüber rechtfertigen, wie die erklärte Verpflichtung der FDA zur regulatorischen Flexibilität in diesem Umfeld angemessen angewendet werden kann”, sagte Matt Kapusta, Chief Executive Officer bei uniQure. “Wir sind weiterhin entschlossen, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um einen klaren, wissenschaftlich fundierten und effizienten Weg für AMT-130 zu finden. Wir sind sehr dankbar für die Widerstandsfähigkeit und Unterstützung der Huntington-Gemeinschaft und werden den Patienten und ihren Familien weiterhin zur Seite stehen, wenn wir diese potenziell transformative Therapie für eine bedürftige Gemeinschaft vorantreiben.”

Über uniQure

uniQure löst das Versprechen der Gentherapie ein - einzelne Behandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen. Die Zulassung von uniQures Gentherapie für Hämophilie B - ein historischer Erfolg, der auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert - stellt einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und läutet einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie ein. uniQure treibt nun eine Pipeline proprietärer Gentherapien für die Behandlung von Patienten mit Chorea Huntington, refraktärer Temporallappenepilepsie, ALS, Morbus Fabry und anderen schweren Krankheiten voran. www.uniQure.com

uniQure Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Alle Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die häufig durch Begriffe wie “antizipieren”, “glauben”, “könnten”, “feststellen”, “schätzen”, “erwarten”, “Ziel”, “beabsichtigen”, “sich freuen auf”, “können”, “planen”, “potenziell”, “vorhersagen”, “projizieren”, “anstreben”, “sollten”, “werden”, “würden” und ähnliche Ausdrücke sowie die Verneinung dieser Begriffe gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Einschätzungen und Annahmen des Managements und auf Informationen, die dem Management zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Beispiele für solche zukunftsgerichteten Aussagen sind u.a. Aussagen über: Pläne, die Gespräche mit der FDA hinsichtlich der Überlegungen zur Phase-III-Entwicklung von AMT-130 fortzusetzen; Pläne, ein Typ-B-Treffen mit der FDA zu beantragen, das im zweiten Quartal 2026 stattfinden soll; und den potenziellen Nutzen von AMT-130. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens könnten aus vielen Gründen erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Studien der Phase I/ll des Unternehmens zu AMT-130, einschließlich des Risikos, dass diese Studien nicht in der Lage sind, Daten zu liefern, die für die weitere klinische Entwicklung oder die behördliche Zulassung ausreichen; das Risiko, dass weitere Patientendaten verfügbar werden, die zu einer anderen Interpretation führen als die, die aus den Topline-Daten abgeleitet wurde; Risiken im Zusammenhang mit den Interaktionen des Unternehmens mit den Zulassungsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt der klinischen Studien und die Zulassungswege auswirken können; das Risiko, dass wir nicht in der Lage sind, uns mit der FDA oder anderen Zulassungsbehörden auf einen Zulassungspfad für unsere Gentherapiekandidaten, einschließlich AMT-130, zu einigen; ob die Messungen, die das Unternehmen evaluiert, als robuste und empfindliche Messungen des Krankheitsverlaufs angesehen werden; die Fähigkeit des Unternehmens, eine Phase-III- oder Bestätigungsstudie für AMT-130 durchzuführen und zu finanzieren; die Fähigkeit des Unternehmens, weiterhin die Infrastruktur und das Personal aufzubauen und aufrechtzuerhalten, die für die Erreichung seiner Ziele erforderlich sind; die Effektivität des Unternehmens bei der Durchführung aktueller und zukünftiger klinischer Studien und regulatorischer Prozesse; die Fähigkeit des Unternehmens, den therapeutischen Nutzen seiner Gentherapiekandidaten in klinischen Studien nachzuweisen; die fortgesetzte Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, sein geistiges Eigentum zu erhalten, zu pflegen und zu schützen; und die Fähigkeit des Unternehmens, seinen Betrieb zu finanzieren und bei Bedarf zusätzliches Kapital zu akzeptablen Bedingungen aufzunehmen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden unter der Überschrift “Risikofaktoren” in den regelmäßigen Berichten des Unternehmens an die U.S. Securities & Exchange Commission (SEC) ausführlicher beschrieben, einschließlich der Jahresberichte auf Formular 10-K , der Quartalsberichte auf Formular 10-Q und in anderen Berichten, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der SEC einreicht. In Anbetracht dieser Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden.

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