uniQure gibt Plan für die Einreichung eines BLA-Antrags für AMT-130 bei der Huntington-Krankheit bekannt

Die 3-Jahres-Analyse aus der Phase-I/II-Studie kann als primäre Grundlage für einen Antrag auf Zulassung eines Biologikums im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens bei der FDA dienen ~

Das Unternehmen beabsichtigt, den BLA-Antrag im dritten Quartal 2026 einzureichen

LEXINGTON, Massachusetts, und AMSTERDAM, 17. Juni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapieunternehmen, das bahnbrechende Therapien für Patienten mit hohem medizinischem Bedarf entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) mitgeteilt habe, dass die 3-Jahres-Analyse aus der Phase-I/II-Studie als primäre Grundlage für einen Antrag auf Zulassung eines Biologikums (Biologics License Application, BLA) im Hinblick auf die beschleunigte Zulassung von AMT-130 bei der Huntington-Krankheit akzeptabel sei. Darüber hinaus strebt die FDA an, sich vor Einreichung des BLA auf das Design der Bestätigungsstudie abzustimmen, einschließlich der Erwägung einer gleichzeitigen Kontrollgruppe mit Standardtherapie anstelle eines Scheinverfahrens. Die FDA teilte mit, dass sie bei diesen Bemühungen so zügig wie möglich mit uniQure zusammenarbeiten werde. Das Unternehmen ist bestrebt, die Bestätigungsstudie unverzüglich durchzuführen, und geht davon aus, sich vor Einreichung des BLA mit der FDA hinsichtlich der Einzelheiten dieser Studie weiter abzustimmen. Das Unternehmen beabsichtigt, den BLA im dritten Quartal 2026 einzureichen.

“Die heutige Ankündigung spiegelt das Ergebnis wider, auf das wir im Rahmen unseres kontinuierlichen Dialogs mit der FDA hingearbeitet haben, und wir sind der FDA zutiefst dankbar für ihr aufrichtiges Engagement, den ungedeckten Bedarf der Amerikaner, die mit der Huntington-Krankheit leben, zu decken”, sagte Matt Kapusta, Chief Executive Officer bei uniQure. “Die FDA hat bestätigt, dass unsere aktuellen klinischen Daten einen baldigen BLA-Antrag stützen können, und sich verpflichtet, zügig mit uns zusammenzuarbeiten, um uns hinsichtlich der Ausgestaltung der erforderlichen Bestätigungsstudie abzustimmen. Die Konsistenz und Aussagekraft der bisher gewonnenen klinischen Daten geben uns großes Vertrauen in das Potenzial des Produkts, für Patienten einen bedeutenden Unterschied zu bewirken. Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, AMT-130 den Patienten und ihren Familien in den USA und weltweit so schnell und verantwortungsbewusst wie möglich zur Verfügung zu stellen.”

Das Unternehmen rechnet damit, das endgültige Protokoll innerhalb von 30 Tagen nach der jüngsten Sitzung der Gruppe B zu erhalten.

AMT-130 wurde von der FDA die Einstufung als „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT) – die erste RMAT-Einstufung für die Huntington-Krankheit – sowie die Einstufung als „Breakthrough Therapy“ und die „Fast-Track“-Einstufung gewährt.

Über das klinische Phase-I/II-Programm von AMT-130

uniQure führt zwei multizentrische, dosiseskalierende klinische Studien der Phase I/II durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit und explorative Wirksamkeitssignale von AMT-130 für die Behandlung der Huntington-Krankheit zu untersuchen. Auf der Grundlage von Gesprächen mit der FDA wurde vereinbart, dass die Daten der Kohorten 1 und 2 in den Phase-I/II-Studien im Rahmen eines vordefinierten statistischen Analyseplans mit einer externen Kontrollgruppe verglichen werden können, die aus dem Enroll-HD-Datensatz zum natürlichen Krankheitsverlauf abgeleitet wurde und als primäre Grundlage für einen BLA-Antrag dienen könnte.

In der US-Studie wurden insgesamt 26 Patienten mit frühmanifester Huntington-Krankheit randomisiert entweder der Behandlung (n = 6 niedrige Dosis; n = 10 hohe Dosis) oder einem Scheinverfahren (n = 10) zugewiesen. Die behandelten Patienten erhielten eine einmalige Verabreichung von AMT-130 mittels MRT-gesteuerter, konvektionsunterstützter stereotaktischer neurochirurgischer Verabreichung direkt in das Striatum (Caudatus und Putamen). Die Studie besteht aus einer verblindeten 12-monatigen Kernstudienphase, gefolgt von einer unverblindeten Langzeitnachbeobachtung der behandelten Patienten über fünf Jahre. Weitere vier Kontrollpatienten wechselten in die Behandlungsgruppe. An der europäischen offenen Phase-1b/2-Studie zu AMT-130 nahmen 13 Patienten mit frühmanifester Huntington-Krankheit teil (n = 6 niedrige Dosis; n = 7 hohe Dosis).

In einer dritten Kohorte wurden weitere 12 Patienten an verschiedenen Standorten in den USA und der EU aufgenommen. Diese Kohorte wurde randomisiert, um beide Dosierungen von AMT-130 in Kombination mit einer Immunsuppression unter Anwendung des derzeit etablierten stereotaktischen Verabreichungsverfahrens zu untersuchen.

In einer vierten, in den USA durchgeführten Kohortenstudie wurden sechs Patienten aufgenommen; dort wird die hochdosierte Gabe von AMT-130 bei Patienten untersucht, deren Striatumvolumen im Vergleich zu den Patienten aus früheren Kohorten geringer ist.

Weitere Einzelheiten finden Sie unter www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Über die Huntington-Krankheit

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbte neurodegenerative Erkrankung, die zu motorischen Symptomen wie Chorea, Verhaltensauffälligkeiten und kognitivem Verfall führt, was eine fortschreitende körperliche und geistige Verschlechterung zur Folge hat. Die Krankheit ist autosomal-dominant vererbt und wird durch eine krankheitsverursachende CAG-Repeat-Expansion im ersten Exon des Huntingtin-Gens verursacht, die zur Bildung und Aggregation von abnormalem Protein im Gehirn führt. In den USA¹, der EU² und Großbritannien³ leiden etwa 75.000 Menschen an der Huntington-Krankheit, wobei Hunderttausende weitere dem Risiko ausgesetzt sind, die Krankheit zu erben. Trotz der eindeutigen Ätiologie der Huntington-Krankheit gibt es derzeit keine zugelassenen Therapien, um den Ausbruch der Krankheit zu verzögern oder ihr Fortschreiten zu verlangsamen.

Über uniQure

uniQure löst das Versprechen der Gentherapie ein – einmalige Behandlungen mit potenziell heilenden Ergebnissen. Die Zulassungen der uniQure-Gentherapie für Hämophilie B – eine historische Errungenschaft, die auf mehr als einem Jahrzehnt Forschung und klinischer Entwicklung basiert – stellen einen wichtigen Meilenstein auf dem Gebiet der Genommedizin dar und läuten einen neuen Behandlungsansatz für Patienten mit Hämophilie ein. uniQure treibt derzeit eine Pipeline proprietärer Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit der Huntington-Krankheit, refraktärer Temporallappenepilepsie, Morbus Fabry und anderen schweren Erkrankungen voran. www.uniQure.com

uniQure Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act und Abschnitt 21E des Exchange Act. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, sind zukunftsgerichtete Aussagen, die häufig durch Begriffe wie “voraussehen”, “glauben”, “könnte”, “feststellen”, “schätzen”, “erwarten”, “Ziel”, “beabsichtigen”, “freuen sich auf”, “könnte”, “planen”, “potenziell”, “vorhersagen”, “prognostizieren”, “anstreben”, “sollte”, “wird”, “würde” und ähnliche Ausdrücke sowie deren Verneinungen gekennzeichnet sind. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den Einschätzungen und Annahmen der Unternehmensleitung sowie auf Informationen, die der Unternehmensleitung zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieses Berichts zur Verfügung standen. Beispiele für solche zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen bezüglich: der Pläne des Unternehmens zur Durchführung einer Bestätigungsstudie, einschließlich des Designs, Zeitplan, Endpunkte und Kontrollgruppe einer solchen Studie sowie die Abstimmung mit der FDA bezüglich dieser Studie vor Einreichung des BLA-Antrags, die mögliche Verwendung einer parallelen Standard-of-Care-Kontrollgruppe anstelle eines Scheinverfahrens sowie Erwartungen hinsichtlich des Zeitpunkts der Einreichung des BLA-Antrags und des Erhalts einer beschleunigten Zulassung für AMT-130. Die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens könnten aus vielen Gründen wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten zählen unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit den klinischen Phase-I/II-Studien des Unternehmens zu AMT-130, einschließlich des Risikos, dass diese Studien nicht in der Lage sein werden, weiterhin Daten zu liefern, die für die weitere klinische Entwicklung oder die behördliche Zulassung ausreichen; das Risiko, dass die FDA letztendlich zu dem Schluss kommt, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien nicht ausreichen, um einen BLA-Antrag oder eine beschleunigte Zulassung zu stützen; das Risiko, dass weitere Patientendaten verfügbar werden, die zu einer anderen Interpretation führen als die aus den Datenanalysen des dritten Jahres abgeleitete; Risiken im Zusammenhang mit den Interaktionen des Unternehmens mit den Zulassungsbehörden, die den Beginn, den Zeitplan und den Fortschritt klinischer Studien sowie die Wege zur behördlichen Zulassung beeinflussen können; die Frage, ob die vom Unternehmen evaluierten Messgrößen als robuste und sensitive Messgrößen für den Krankheitsverlauf angesehen werden; die Frage, ob die RMAT-Auszeichnung, die “Breakthrough Therapy”-Auszeichnung oder ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, sofern gewährt, zu einer behördlichen Zulassung führen werden; die Fähigkeit des Unternehmens, erforderliche Bestätigungsstudien für AMT-130 durchzuführen und zu finanzieren; die Fähigkeit des Unternehmens, erforderliche Bestätigungsstudien für AMT-130 erfolgreich abzuschließen; das Risiko, dass eine beschleunigte Zulassung, sofern gewährt, mit Anforderungen nach der Zulassung verbunden sein könnte, deren Erfüllung schwierig oder kostspielig ist; die Fähigkeit des Unternehmens, die zur Erreichung seiner Ziele erforderliche Infrastruktur und das erforderliche Personal weiterhin aufzubauen und aufrechtzuerhalten; die Effektivität des Unternehmens bei der Steuerung aktueller und zukünftiger klinischer Studien und Zulassungsverfahren; die Fähigkeit des Unternehmens, den therapeutischen Nutzen seiner Gentherapie-Kandidaten in klinischen Studien nachzuweisen; die weitere Entwicklung und Akzeptanz von Gentherapien; die Fähigkeit des Unternehmens, seine geistigen Eigentumsrechte zu erwerben, aufrechtzuerhalten und zu schützen; sowie die Fähigkeit des Unternehmens, seinen Geschäftsbetrieb zu finanzieren und bei Bedarf zusätzliches Kapital zu akzeptablen Bedingungen zu beschaffen. Diese Risiken und Ungewissheiten werden ausführlicher unter der Überschrift “Risikofaktoren” in den regelmäßigen Einreichungen des Unternehmens bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities & Exchange Commission, „SEC“) beschrieben, darunter im Jahresbericht auf Formular 10-K, der am 2. März 2026 bei der SEC eingereicht wurde, seinen am 5. Mai 2026 bei der SEC eingereichten Quartalsbericht auf Formular 10-Q sowie in anderen Unterlagen, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der SEC einreicht. Angesichts dieser Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren sollten Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen, und – sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben – übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, selbst wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden sollten.

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