Neue Bestätigungsstudie “PRECISE-HD” zu Pridopidin bei Huntington-Krankheit: Die Rekrutierung soll im Juni beginnen

Veröffentlichungsdatum: 07.07.2026

Liebe HD-Community,

Wir möchten Sie über den aktuellen Stand der Bestätigungsuntersuchung informieren PRECISE-HD Studie (Pridopidin-Phase-3-Studie zur Ermittlung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit bei der Huntington-Krankheit (HD)), eine weltweite klinische Studie zur Bewertung des Prüfpräparats Pridopidin bei Menschen, die mit der Huntington-Krankheit leben. Die Studie wurde nun auf www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Unter Einbeziehung der Erkenntnisse aus früheren Studien, umfangreicher Rückmeldungen von Patienten und der Forschungsgemeinschaft sowie der Empfehlungen der Zulassungsbehörden soll die PRECISE-HD-Studie wichtige Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin erheben und ist darauf ausgelegt, fundierte Daten zu generieren, die die behördliche Bewertung weiter untermauern. Die Einrichtung der Studienzentren ist im Gange, und Die Rekrutierung der Teilnehmer soll an den ersten Standorten in den USA im Juni 2026 beginnen, Im Laufe des Jahres werden nach und nach Standorte in anderen Ländern folgen.

Was ist die PRECISE-HD-Studie?

Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen oder aufzuhalten.

PRECISE-HD ist eine bestätigende klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats Pridopidin (zweimal täglich als Kapsel zum Einnehmen) bei Menschen mit Huntington-Krankheit. Das Studiendesign basiert auf früheren Forschungsergebnissen, Anregungen aus der Huntington-Gemeinschaft und Gesprächen mit den Zulassungsbehörden.

Im Rahmen der Studie sollen 400 Personen die mit Huntington leben und sich im frühen bis mittleren Krankheitsstadium befinden (definiert als „Total Functional Capacity“ (TFC)-Wert von 7–13) sowie einen „Total Motor Score“ (TMS) von ≥ 20 aufweisen, d. h. Personen, bei denen motorische Veränderungen oder Beeinträchtigungen der selbstständigen Lebensführung aufgetreten sind. Diese Population soll eine angemessene Beurteilung möglicher Auswirkungen der Therapie auf den Krankheitsverlauf im Vergleich zu Placebo ermöglichen.

PRECISE-HD wird aus zwei aufeinanderfolgenden Phasen bestehen:

Phase 1 – Placebo-kontrolliert (52 Wochen): Die Teilnehmer erhalten entweder Pridopidin oder ein Placebo (die Hälfte erhält Pridopidin, die andere Hälfte ein Placebo). Weder die Teilnehmer noch ihre Ärzte wissen, welches Präparat sie erhalten.

Phase 2 – Offene Verlängerungsphase (104 Wochen): Alle (teilnahmeberechtigten) Teilnehmer werden – unabhängig von der in Phase 1 erhaltenen Behandlung – so eingeteilt, dass sie zwei Jahre lang Pridopidin erhalten, wodurch die Forscher die längerfristigen Auswirkungen über einen Zeitraum von insgesamt bis zu drei Jahren bewerten können.

Die Studie wird eine Reihe von HD-bezogenen Endpunkten untersuchen, wobei der primäre Endpunkt die Veränderung des cUHDRS-Werts (Combined Unified Huntington’s Disease Rating Scale) vom Ausgangswert bis zur 52. Woche ist. Darüber hinaus werden mehrere weitere Endpunkte, darunter funktionelle Fähigkeiten, Motorik, kognitive Funktionen, Sprache und Lebensqualität, sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von Pridopidin gemessen.

Die Studie soll an bis zu 75 Studienzentren weltweit durchgeführt werden, darunter in den USA, der EU, Großbritannien und Kanada. Die Rekrutierung der Teilnehmer soll voraussichtlich im Juni 2026 an den ersten Standorten in den USA beginnen; im weiteren Verlauf des Jahres sollen dann schrittweise Standorte in anderen Ländern folgen.

Personen, die weitere Informationen zu PRECISE-HD wünschen, können sich an ihren Neurologen oder ihren Huntington-Spezialisten wenden. Sie können sich auch an ihre lokale Huntington-Patientenorganisation wenden, um weitere Beratung und Unterstützung zu erhalten. Die Teilnahmebedingungen, der Studienablauf sowie mögliche Risiken und Vorteile werden vom Studienteam an den Studienzentren im Rahmen des Einwilligungsverfahrens erläutert.

Was ist Pridopidin?

Pridopidin ist ein Prüfpräparat, dessen Sicherheit und Wirksamkeit noch nicht nachgewiesen sind. Die Teilnehmer können von der Teilnahme an dieser Studie profitieren oder auch nicht.

Es entfaltet seine Wirkung durch die Aktivierung eines Proteins im Gehirn, das als Sigma-1-Rezeptor (S1R) bezeichnet wird, und wird häufig als S1R-Agonist bezeichnet. Es wurde nachgewiesen, dass der S1R eine Rolle bei der Stimulierung verschiedener neuroprotektiver Signalwege spielt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit beeinträchtigt sind. In dieser Studie werden die klinischen Auswirkungen von Pridopidin auf den Verlauf der Huntington-Krankheit untersucht.

Bislang haben mehr als 1.600 Personen im Rahmen klinischer Studien Pridopidin erhalten – die meisten davon im Rahmen von Huntington-Studien –, wobei einige Teilnehmer bis zu sieben Jahre lang aktiv behandelt wurden. In diesen Studien hat Pridopidin insgesamt ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gezeigt.ⁱ.

Wer finanziert die PRECISE-HD-Studie?

PRECISE-HD wird durchgeführt von Prilenia und Ferrer, die Pridopidin gemeinsam in Zusammenarbeit entwickeln. Prilenia ist ein privates biopharmazeutisches Unternehmen, das sich durch sein unerschütterliches Engagement für wissenschaftliche Exzellenz und die Beschleunigung des Fortschritts für Menschen auszeichnet, die von der Huntington-Krankheit (HD), der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) und anderen neurodegenerativen Erkrankungen betroffen sind. Ferrer ist ein B Corp-zertifiziertes internationales Pharmaunternehmen, das sich mit seinen geschäftlichen Aktivitäten für soziale Gerechtigkeit einsetzt und in mehr als hundert Ländern bahnbrechende Lösungen für lebensbedrohliche Krankheiten anbietet, wobei der Schwerpunkt zunehmend auf seltenen neurologischen Erkrankungen liegt.

Prilenia und Ferrer untersuchen Pridopidin zudem im Rahmen einer Phase-3-Studie zur Behandlung von ALS.

Weitere Informationen zu den Unternehmen finden Sie unter www.prilenia.com oder www.ferrer.com.

Weitere Informationen zu PRECISE-HD finden Sie unter www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) sowie eine Website zur PRECISE-HD-Studie (www.precisehdtrial.com) wird in Kürze eingeführt.

⚠ Wichtiger Hinweis
Pridopidin ist ein Prüfpräparat und von keiner Zulassungsbehörde zugelassen. Seine Sicherheit und Wirksamkeit sind noch nicht nachgewiesen. Diese Informationen dienen ausschließlich zu Informationszwecken und stellen keine medizinische Beratung dar. Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie Entscheidungen über eine Behandlung oder die Teilnahme an einer klinischen Studie treffen.

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