Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Weiterlesen...
Studentin aus Toronto schreibt Buch, damit andere ihren Großvater freundlich behandeln 11. Dezember 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Die meisten Menschen haben noch nie von der Huntington-Krankheit gehört. Dieser Mangel an Wissen bedeutet, dass Menschen, die mit dieser seltenen Krankheit leben, oft missverstanden und falsch behandelt werden, insbesondere im medizinischen System. Bloopy der Außerirdische Weiterlesen...
Gestern gab uniQure in einer Pressemitteilung bekannt, dass man sich mit der US Food and Drug Administration (FDA) auf Schlüsselelemente eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für das AMT-130-Programm von uniQure zur Behandlung der Huntington-Krankheit geeinigt hat. Die wichtigsten Punkte sind wie folgt: - Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) stimmt zu, dass Daten aus laufenden Weiterlesen...
Dimitri Poffé ist ein bereits bekanntes Mitglied der HD-Community. Nachdem er positiv auf die Huntington-Krankheit getestet wurde, begab sich Dimitri auf eine Fahrradreise durch Südamerika. Im Rahmen dieses Projekts mit dem Namen Explore for Huntington besuchte Dimitri mehrere Huntington-Vereinigungen und -Familien und versuchte, das Bewusstsein für die Huntington-Krankheit zu schärfen. The Present" wird geleitet von Weiterlesen...
2. Dezember 2024 - PTC erhält $1,0 Mrd. in bar bei Vertragsabschluss -- PTC hat Anspruch auf bis zu $1,9 Mrd. in Form von Entwicklungs-, Zulassungs- und Umsatzmeilensteinen -- PTC erhält eine Gewinnbeteiligung in den USA und gestaffelte zweistellige Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz außerhalb der USA -- Novartis wird nach Abschluss der Placebo-kontrollierten Phase der Studie die globale Verantwortung für Entwicklung, Herstellung und Vertrieb übernehmen Weiterlesen...
Die Phase-2-DIMENSION-Studie hat ihren primären Endpunkt nicht erreicht Dalzanemdor wurde im Allgemeinen gut vertragen; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet Auf der Grundlage dieser Daten plant das Unternehmen keine weitere Entwicklung von Dalzanemdor CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) - 20. November 2024 - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) gab heute die Ergebnisse der Phase-2-Studie bekannt. Weiterlesen...
PRESSEMITTEILUNG - 25. Oktober 2024, Moskau, Idaho, USAWir freuen uns, die Veröffentlichung eines neuen Buches über die Huntington-Krankheit (HD) mit dem Titel Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community" von Christy Dearien mit einem Vorwort von Jimmy Pollard. In Livable Lives erzählt Christy von der Huntington-Krankheit in ihrer Familie. Weiterlesen...
Cambridge, Großbritannien, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Medikamente erforscht, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie Typ 1 und ähnlichen Erkrankungen mit Triplet-Repeat-Expansion verlangsamen könnten, gibt heute den erfolgreichen Abschluss seiner 35 Millionen Pfund (ca. $43 Millionen Euro) umfassenden Serie Weiterlesen...
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und kommen möglicherweise für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage. Dies folgt auf die Veröffentlichung von 12-Monats-Zwischendaten aus der Phase-2-Studie von PTC, die Weiterlesen...
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) eingereicht. Ein MAA Weiterlesen...
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