Die MENA-Organisation für seltene Krankheiten und die Internationale Huntington-Vereinigung schließen sich zu einer einzigartigen Zusammenarbeit zusammen!

Die MENA-Organisation für Seltene Krankheiten und die Internationale Huntington-Vereinigung haben während der Jahrestagung 2023 der MENA-Organisation für Seltene Krankheiten, die vom 3. bis 5. März in Dubai stattfindet, eine Absichtserklärung unterzeichnet. "Die Internationale Huntington-Vereinigung freut sich auf die Partnerschaft mit der MENA-Organisation für Seltene Krankheiten, die Weiterlesen...

Die Gemeinschaft der Seltenen Krankheiten veröffentlicht gemeinsam ein Buch zum Tag der Seltenen Krankheit am 28. Februar

Die Huntington-Krankheit ist seit Generationen von Geheimniskrämerei und Angst durchdrungen, so dass die Menschen in der Gemeinschaft keine Stimme haben. Dieses Buch ändert das. Huntington's Disease Heroes stellt sechsundzwanzig Menschen aus neun Ländern vor, die mutig ihre persönlichen Geschichten über das Leben im Schatten dieser Krankheit erzählen. Auf diese Weise haben sie Weiterlesen...

Kampagne zum Tag der Seltenen Krankheit 2023

Beteiligen Sie sich an unserer Kampagne zum Tag der Seltenen Krankheit! Am 28. Februar ist der Tag der Seltenen Krankheit, an dem die Gemeinschaft der Seltenen zusammenkommt, Unterstützung findet und das Bewusstsein für seltene Krankheiten auf der ganzen Welt schärft. In diesem Jahr möchten wir Sie bitten, an der Kampagne #LightUpForRare teilzunehmen. Um teilzunehmen, brauchen Sie uns nur ein Foto zu schicken Weiterlesen...

Neues von Roche/Genentech zur GENERATION HD2-Studie

Roche/Genentech geben bekannt, dass die Phase-II-Studie GENERATION HD2 jetzt eröffnet ist. Dies ist eine gute Nachricht für die internationale Gemeinschaft, da die Studie in 15 Ländern durchgeführt werden soll (Argentinien, Österreich, Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Polen, Portugal, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich und USA). Der Startschuss fällt am Weiterlesen...

Novartis beendet die VIBRANT-HD-Studie

Novartis teilte heute die schwierige Nachricht mit, dass die VIBRANT-HD-Studie zu Branaplam abgebrochen wird, nachdem einige Teilnehmer Nebenwirkungen entwickelt hatten. Lesen Sie den vollständigen Brief von Novartis Auch wenn diese Nachricht enttäuschend ist, wird die HD-Gemeinschaft positiv bleiben und hoffen, dass die verbleibenden Studien und Tests etwas Gutes bringen können Weiterlesen...

Wave Life Sciences gibt positives Update der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit ersten Ergebnissen bekannt, die auf einen allelselektiven Target-Einsatz von WVE-003 bei der Huntington-Krankheit hinweisen

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF-Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen im Allgemeinen sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 oder 60 mg reduziert; die mittlere mHTT-Reduktion in beiden Kohorten betrug 22% (mediane Reduktion 30%) gegenüber dem Ausgangswert 85 Tage nach der Einzeldosis Weiterlesen...

uniQure gibt Update zur niedrig dosierten Kohorte in der klinischen Phase I/II-Studie der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei den behandelten Patienten traten bis zum Ende der einjährigen Nachbeobachtungszeit keine nennenswerten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 auf ~ ~ Bei den auswertbaren Patienten, die mit AMT-130 behandelt wurden, wurde in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit (CSF) nach 12 Monaten eine durchschnittliche Verringerung von 53,8% des mutierten HTT (mHTT) beobachtet ~ ~ Neurofilament Light Weiterlesen...

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