Kategorie: Nachrichten

UniQure gibt bekannt, dass die FDA AMT-130 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der Huntington-Krankheit zuerkannt hat

~ Ausweisung als "Breakthrough Therapy" auf der Grundlage klinischer Nachweise aus Phase-I/II-Studien, die eine deutliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufs zeigen ~ ~ Zusätzliche regulatorische Aktualisierungen und Anleitungen für den Biologics License Application [...]

Aktuelles zur Phase-II-Studie GENERATION HD2

Roche hat die Fortsetzung der klinischen Phase-II-Studie GENERATION HD2 zur Untersuchung von Tominersen bei Personen mit frühen Anzeichen der Huntington-Krankheit bekannt gegeben. Nach einer Zwischenanalyse durch ein unabhängiges Komitee wurden keine [...]

Ein Rückblick auf den HDYO-Kongress 2025

Der HDYO-Kongress 2025 brachte junge Menschen, Familien, Forscher und Fachleute aus der ganzen Welt zu einem unvergesslichen Ereignis zusammen, das der Gemeinschaft der Huntington-Kranken gewidmet war. An drei inspirierenden Tagen, [...]

23. März: Tag der Dankbarkeit in der Gemeinschaft der Huntington-Kranken

"Der Gratitude Day ist eine Möglichkeit, die Zusammenarbeit von Familien mit Huntington-Familien mit Klinikern und Wissenschaftlern zu würdigen, die mit der Identifizierung des Huntington-Gens in den 1980er Jahren begann, [...]

Be Empowered by Tanita Allen, die neue Rubrik auf der IHA-Website

Tanita Allen, eine engagierte Befürworterin der Huntington-Krankheit und Autorin ihrer langwierigen Memoiren "We Exist", startet eine neue Kolumne für die IHA-Website mit dem Titel Be Empowered by [...]

SOM Biotech gibt Ergebnisse der Phase-2b-Studie bekannt

SOM Biotech präsentiert die Ergebnisse der Phase-2b-Studie mit SOM3355, die ein einzigartiges Profil mit deutlichen Verbesserungen der Chorea bei Patienten mit Chorea Huntington und ein sicheres Profil ohne Somnolenz, [...]

Kampagne zum Tag der Seltenen Krankheit 2025

Die Internationale Huntington-Vereinigung organisiert in Zusammenarbeit mit der Europäischen Huntington-Vereinigung eine Kampagne zum Tag der Seltenen Krankheit 2025, der am 28. Februar stattfindet. Der Slogan für den diesjährigen RDD [...]

FEI startet Programm für junge Führungskräfte

Rare Diseases International (RDI) gab den Start des RDI Youth Leadership Programme bekannt, einer Initiative, die junge Menschen in der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten engagieren und stärken soll. Dieses Programm zielt darauf ab, [...]

Zwölfjähriger veröffentlicht Kinderbuch über die Huntington-Krankheit

Studentin aus Toronto schreibt Buch, damit andere ihren Großvater freundlich behandeln 11. Dezember 2024 - Toronto, Ontario, Kanada Die meisten Menschen haben noch nie von der Huntington-Krankheit gehört. Dieser Mangel an Bewusstsein [...]

UniQure gibt Abstimmung mit FDA über Schlüsselelemente des beschleunigten Zulassungsverfahrens für AMT-130 bekannt

Gestern gab uniQure in einer Pressemitteilung bekannt, dass man sich mit der US Food and Drug Administration (FDA) auf Schlüsselelemente eines beschleunigten Zulassungsverfahrens für das AMT-130-Programm von uniQure zur Behandlung der Huntington-Krankheit [...]