PTC Therapeutics schließt mit Novartis eine globale Lizenz- und Kooperationsvereinbarung für das PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit ab

2. Dezember 2024 - PTC erhält bei Abschluss $1,0B in bar -- PTC hat Anspruch auf bis zu $1,9B an Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteinen -- PTC erhält Gewinnbeteiligung in den USA und [...]
Sage Therapeutics stellt Entwicklung von Dalzanemdor bei HD ein

Die Phase-2-DIMENSION-Studie hat ihren primären Endpunkt nicht erreicht Dalzanemdor wurde im Allgemeinen gut vertragen; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet Auf der Grundlage dieser Daten plant das Unternehmen nicht, [...]
Die Macht der Partnerschaft. Die Schweiz und China geben ein Beispiel.

In diesem Video sprechen Professor Jean-Marc Burgunder, Leiter des Zentrums für Huntington-Krankheit (HD) in Bern (Schweiz), und Xi Cao, Präsident der chinesischen HD-Vereinigung, über die Vorteile von [...]
Livable Lives - ein neues Buch mit Geschichten von Menschen, die weltweit von Huntington betroffen sind

PRESSEMITTEILUNG - 25. Oktober 2024, Moskau, Idaho, USAWir freuen uns, die Veröffentlichung eines neuen Buches über die Huntington-Krankheit (HD) mit dem Titel Livable Lives: Gespräche mit Huntington-Patienten [...]
LoQus23 Therapeutics gibt eine Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, um ein neues Medikament zur Hemmung der somatischen Expansion bei der Huntington-Krankheit voranzutreiben

Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, erforscht niedermolekulare Medikamente, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie [...]
FDA erteilt Fast-Track-Zulassung für PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit

PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühzeitigen Interaktion mit der FDA profitieren und können [...]
Pridopidin von Prilenia zur Behandlung der Huntington-Krankheit zur Überprüfung der europäischen Marktzulassung angenommen

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen [...]
IROS, Prilenia und International Huntington's Disease Association arbeiten gemeinsam an der ersten Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in der MENA-Region

Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsunternehmen (Teil der M42-Gruppe), ist eine Partnerschaft mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International [...]
uniQure gibt positive Zwischenergebnisse bekannt, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in den Phase I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung von Huntington zeigen

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung der NfL-Werte im Liquor nach 24 Monaten zeigen", [...].
Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt [...]