Wave Life Sciences gibt positives Update der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit ersten Ergebnissen bekannt, die auf einen allelselektiven Target-Einsatz von WVE-003 bei der Huntington-Krankheit hinweisen

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF-Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen im Allgemeinen sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 oder 60 mg reduziert; die mittlere mHTT-Reduktion in beiden Kohorten betrug 22% (mediane Reduktion 30%) gegenüber dem Ausgangswert 85 Tage nach der Einzeldosis Weiterlesen...

uniQure gibt Update zur niedrig dosierten Kohorte in der klinischen Phase I/II-Studie der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei den behandelten Patienten traten bis zum Ende der einjährigen Nachbeobachtungszeit keine nennenswerten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 auf ~ ~ Bei den auswertbaren Patienten, die mit AMT-130 behandelt wurden, wurde in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit (CSF) nach 12 Monaten eine durchschnittliche Verringerung von 53,8% des mutierten HTT (mHTT) beobachtet ~ ~ Neurofilament Light Weiterlesen...

Annexon Biosciences aktualisiert Studienergebnisse

ANNEXON BIOSCIENCES MELDET ERGEBNISSE DER KLINISCHEN PRÜFUNG DER PHASE 2, DIE BEWEISEN, DASS DIE INHIBITION DES KLASSISCHEN KOMPLIMENTS MIT KLINISCHEM VORTEIL BEI DER HUNTINGTON-KRANKHEIT VERBUNDEN IST Am 7. Juni gab Annexon, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das eine neue Klasse von Medikamenten für Patienten mit klassischen komplementvermittelten Autoimmun-, neurodegenerativen und Augenerkrankungen entwickelt, heute vielversprechende, endgültige Ergebnisse bekannt. Weiterlesen...

Webinar - Erkunden für Huntington: Das Abenteuer von Dimitri Poffé in Lateinamerika

Zum Abschluss des Sensibilisierungsmonats Mai veranstalteten die Internationale Huntington-Vereinigung und die Europäische Huntington-Vereinigung ein Webinar mit Dimitri Poffé, einem Befürworter der Huntington-Krankheit, der mit dem Fahrrad durch Südamerika reist und dabei die Gemeinschaft bewegt. Dimitri ist Huntington-positiv, aber er hat nicht Weiterlesen...

Licht an für die Huntington-Krankheit 2022

Es ist Mai, der Monat des Bewusstseins für die Huntington-Krankheit, und die HDSI (Huntington's Disease Society of India) feiert ihn mit HD light-up, indem sie prominente Gebäude beleuchtet, um ihre Solidarität mit den von der Huntington-Krankheit betroffenen Familien zum Ausdruck zu bringen und das Bewusstsein zu schärfen. Jeder kann sich auf drei Arten beteiligen: Teilnahme an der Beleuchtungsveranstaltung im Weiterlesen...

Polen und Belgien helfen ukrainischen HD-Familien an vorderster Front 

Als ob die Lage in der Ukraine nicht schon verzweifelt genug wäre, sollten Sie auch an die Menschen denken, die durch die Huntington-Krankheit zusätzlich belastet sind. Danuta Lis, die Vorsitzende der polnischen Huntington-Vereinigung, und Bea De Schepper, die Vizepräsidentin der belgischen Huntington-Liga (Flandern), sind führend in ihren Bemühungen, ihnen zu helfen. Als die Kämpfe ausbrachen Weiterlesen...

HDYO wird JOIN-HD, das globale Register für jugendliche Huntington-Patienten, einführen

HDYO wird JOIN-HD, das globale Register für HD im Jugendalter, einführen, das für die Phase 1 geöffnet sein wird: Offene Registrierung, beginnend am 4. Februar. JOIN-HD ist ein weltweites Register, das die Erfahrungen von jungen Menschen mit juveniler HD und ihren Betreuern sammelt. Alle Informationen, die in das Register eingegeben werden, helfen Weiterlesen...

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