uniQure gibt Update zu den klinischen Phase I/II-Studien der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen weiterhin Anzeichen für eine erhaltene neurologische Funktion mit potenziellen dosisabhängigen klinischen Vorteilen im Vergleich zu einem an die Einschlusskriterien angepassten natürlichen Krankheitsverlauf.
Gemeinschaften befähigen: Ein Überblick über die jüngsten Initiativen der Brasilianischen Huntington-Vereinigung (ABH)

Die Brasilianische Huntington-Vereinigung (ABH - Associação Brasil Huntington) ist unglaublich aktiv und hat zahlreiche Initiativen für die Gemeinschaft durchgeführt. Dieses Engagement ist von entscheidender Bedeutung, weil es nicht [...]
Ashley Clarke, HD Advocate, berichtet über ihre Erfahrungen in der uniQure-Zentrale

Ashley Clarke ist nicht nur Botschafterin der Huntington's Disease Youth Organisation (HDYO), sondern setzt sich auch für das HD-Community Advisory Board (HD-CAB) ein, eine Gruppe, die die Patienten [...]
Rise Against Huntington's: Wie zwei junge Gymnasiasten $2000 für die Huntington-Krankheit sammelten

Jasmine und Sai sind Highschool-Schülerinnen aus den USA. Sie sind zwei junge Menschen, die entschlossen sind, etwas zu verändern und andere zu inspirieren, es ihnen gleichzutun. Eine Fundraising-Initiative [...]
Der nationale Tag der Huntington-Krankheit wird in Brasilien offiziell eingeführt

Nach der Verabschiedung durch die Abgeordnetenkammer im vergangenen Jahr wurde der Gesetzentwurf 5060/13 schließlich am 21. Juni im Amtsblatt der Union veröffentlicht, der die [...]
Dimitri Poffé (Explore for Huntington) stellt sein Abenteuer in einem neuen Dokumentarfilm vor

Die HD-Gemeinde kennt die Abenteuer von Dimitri Poffé bereits zu gut, und nun wird auch die Welt davon erfahren. Der französische Reisende, der eine Fahrradtour durch ganz Südamerika unternimmt, um [...]
Jahrestagung und Ausstellung der MENA-Organisation für seltene Krankheiten 2024

Die MENA-Organisation für Seltene Krankheiten kündigt die dritte Jahrestagung, die MENA Organization for Rare Diseases Annual Meeting & Exhibition 2024 an, die im Movenpick Grand Al Bustan Dubai stattfinden wird [...]
PTC Therapeutics gibt positive Zwischenergebnisse der klinischen Studie PIVOT-HD bei Patienten mit Chorea Huntington bekannt

21. Juni 2023 PDF-Version - Dosisabhängige Senkung der Huntingtin (HTT)-Proteinspiegel im Blut nach 12 Wochen - Günstiges Verträglichkeitsprofil ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spitzen - - Konferenz [...]
uniQure gibt den aktuellen Stand der klinischen Phase I/II-Studie mit der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit in den USA bekannt

~ AMT-130 ist in beiden Dosis-Kohorten allgemein gut verträglich ~ ~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen eine erhaltene Funktion im Vergleich zum Ausgangswert und klinische Vorteile im Vergleich zum natürlichen Verlauf [...]
Nationaler Tag der Huntington-Krankheit in Portugal

Heute, am 15. Juni, ist in Portugal der nationale Tag der Huntington-Krankheit. Zu Ehren dieses besonderen Datums haben wir eine Botschaft der portugiesischen Vereinigung Associação Portuguesa de Doentes de Huntington (APDH) [...]