Kategorie: Forschung

Ein Update von LoQus23

LoQus23 Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das niedermolekulare Arzneimittel erforscht, die die pathogene Triplett-Expansion stoppen könnten, die die Ursache und Triebkraft der Huntington-Krankheit (HD) und der myotonen Dystrophie vom Typ [...]

Neue Phase-1-Studie POINT-HD

Neue Phase-1-Studie POINT-HD zu selektivem Huntingtin-senkendem Ansatz gestartet Sehr geehrte Vertreter der Huntington-Gemeinschaft, aufgrund Ihrer Anfrage, über unsere Forschungsbemühungen auf dem Laufenden gehalten zu werden, freuen wir uns, Ihnen mitteilen zu können, dass […]

Zusammenfassung des “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Unpacking the outcomes so far”

Warschau, 19. November 2025. Liebe Mitglieder, wie Sie vielleicht wissen, hat das European Huntington's Disease Network (EHDN) gestern ein Seminar über die Topline-Ergebnisse von uniQure, einem Pharmaunternehmen, das [...]

uniQure gibt Zulassungs-Update für AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit

3. November 2025 Sehr geehrte Huntington-Gemeinde, wir haben heute eine Pressemitteilung veröffentlicht, in der wir bekannt geben, dass uniQure während einer kürzlich stattgefundenen Pre-Biologics-Veranstaltung Feedback von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) erhalten hat [...]

ADORE-DH - Potenzielle Stammzelltherapie

Bei ADORE-DH handelte es sich um eine Phase-II-Studie über eine potenzielle Stammzellentherapie für Huntington. Diese randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die von AZIDUS Brasil (einem Unternehmen für klinische Forschung) gesponsert wurde, hatte zum Ziel, [...]

uniQure gibt positive Topline-Ergebnisse der pivotalen Phase I/II-Studie von AMT-130 bei Patienten mit Huntington-Krankheit bekannt

24. September 2025 PDF-Version ~ Pivotale Studie erreicht primären Endpunkt; hochdosiertes AMT-130 zeigte statistisch signifikante 75% Krankheitsverlangsamung nach 36 Monaten, gemessen durch cUHDRS im Vergleich zu einer [...]

Skyhawk berichtet über Daten zu Kohorte C

Skyhawk hat heute den folgenden aktuellen Stand zu Teil C der Phase-1-Studie SKY-0515 bekannt gegeben. --Gemeindebrief-- Liebe Freunde und Kollegen von Skyhawk, wir freuen uns, Ihnen heute den [...]

Prilenia und Ferrer informieren über den Stand des europäischen Zulassungsverfahrens für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit

25. Juli 2025 NAARDEN, Niederlande & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. und Ferrer gaben heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für [...]

PTC518 PIVOT-HD-Studie erreicht primären Endpunkt

5. Mai 2025 PDF-Version - Studie erreichte primären Endpunkt mit dosisabhängiger Senkung des HTT-Proteins im Blut in Woche 12 - - Günstige dosisabhängige Trends in allen klinischen Skalen in Phase 2 [...]

UniQure gibt bekannt, dass die FDA AMT-130 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der Huntington-Krankheit zuerkannt hat

~ Ausweisung als "Breakthrough Therapy" auf der Grundlage klinischer Nachweise aus Phase-I/II-Studien, die eine deutliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufs zeigen ~ ~ Zusätzliche regulatorische Aktualisierungen und Anleitungen für den Biologics License Application [...]