Forschung

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Weiterlesen...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Weiterlesen...

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei Menschen mit Chorea Huntington erhält. Ergebnisse der StudieIn der Analyse wurde verglichen Weiterlesen...

Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer Weiterlesen...

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse seiner SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit untersucht wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen 29 gesunden Freiwilligen und 40 Teilnehmern mit Huntington-Krankheit gemessen. Als sekundäres Ergebnis wurde in der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit Weiterlesen...

Heute sind wir in der Huntington-Gemeinschaft sehr glücklich. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease erhalten hat, ist mehr als vielversprechend", sagt der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen. Die RMAT-'Lizenz' basiert auf Weiterlesen...

Wissenschaftler des Weizmann-Instituts in Israel haben die Ergebnisse einer Tierstudie veröffentlicht, die sehr vielversprechend für die Behandlung der Huntington-Krankheit ist. Sie haben entdeckt, dass zwei kleine Moleküle mit den Namen SPI-24 und SPI-77 die Expression des mutierten Huntingtins im Gehirn wirksam reduzieren können, während das normale Gen erhalten bleibt. Weiterlesen...

~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen weiterhin Anzeichen für eine erhaltene neurologische Funktion mit potenziellen dosisabhängigen klinischen Vorteilen im Vergleich zu einem den Einschlusskriterien entsprechenden natürlichen Krankheitsverlauf ~ ~ Der mittlere NfL-Wert im Liquor zeigt weiterhin günstige Trends, wobei Patienten mit niedriger Dosis nach 30 Monaten unter dem Ausgangswert und Patienten mit hoher Dosis nahe dem Ausgangswert liegen Weiterlesen...