Forschung

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Weiterlesen...

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) eingereicht. Ein MAA Weiterlesen...

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten zeigen", erklärte Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer von uniQure. "Wir glauben, dass dies die erste klinische Studie mit einem Prüfpräparat ist. Weiterlesen...

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei Menschen mit Chorea Huntington erhält. Ergebnisse der StudieIn der Analyse wurde verglichen Weiterlesen...

Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer Weiterlesen...

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse seiner SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit untersucht wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen 29 gesunden Freiwilligen und 40 Teilnehmern mit Huntington-Krankheit gemessen. Als sekundäres Ergebnis wurde in der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit Weiterlesen...

Heute sind wir in der Huntington-Gemeinschaft sehr glücklich. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease erhalten hat, ist mehr als vielversprechend", sagt der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen. Die RMAT-'Lizenz' basiert auf Weiterlesen...

Wissenschaftler des Weizmann-Instituts in Israel haben die Ergebnisse einer Tierstudie veröffentlicht, die sehr vielversprechend für die Behandlung der Huntington-Krankheit ist. Sie haben entdeckt, dass zwei kleine Moleküle mit den Namen SPI-24 und SPI-77 die Expression des mutierten Huntingtins im Gehirn wirksam reduzieren können, während das normale Gen erhalten bleibt. Weiterlesen...