Kategorie: Forschung

Skyhawk berichtet über Daten zu Kohorte C

Skyhawk hat heute den folgenden aktuellen Stand zu Teil C der Phase-1-Studie SKY-0515 bekannt gegeben. --Gemeindebrief-- Liebe Freunde und Kollegen von Skyhawk, wir freuen uns, Ihnen heute den [...]

Prilenia und Ferrer informieren über den Stand des europäischen Zulassungsverfahrens für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit

25. Juli 2025 NAARDEN, Niederlande & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. und Ferrer gaben heute bekannt, dass der Ausschuss für Arzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für [...]

PTC518 PIVOT-HD-Studie erreicht primären Endpunkt

5. Mai 2025 PDF-Version - Studie erreichte primären Endpunkt mit dosisabhängiger Senkung des HTT-Proteins im Blut in Woche 12 - - Günstige dosisabhängige Trends in allen klinischen Skalen in Phase 2 [...]

UniQure gibt bekannt, dass die FDA AMT-130 den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung der Huntington-Krankheit zuerkannt hat

~ Ausweisung als "Breakthrough Therapy" auf der Grundlage klinischer Nachweise aus Phase-I/II-Studien, die eine deutliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufs zeigen ~ ~ Zusätzliche regulatorische Aktualisierungen und Anleitungen für den Biologics License Application [...]

Aktuelles zur Phase-II-Studie GENERATION HD2

Roche hat die Fortsetzung der klinischen Phase-II-Studie GENERATION HD2 zur Untersuchung von Tominersen bei Personen mit frühen Anzeichen der Huntington-Krankheit bekannt gegeben. Nach einer Zwischenanalyse durch ein unabhängiges Komitee wurden keine [...]

SOM Biotech gibt Ergebnisse der Phase-2b-Studie bekannt

SOM Biotech präsentiert die Ergebnisse der Phase-2b-Studie mit SOM3355, die ein einzigartiges Profil mit deutlichen Verbesserungen der Chorea bei Patienten mit Chorea Huntington und ein sicheres Profil ohne Somnolenz, [...]

PTC Therapeutics schließt mit Novartis eine globale Lizenz- und Kooperationsvereinbarung für das PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit ab

2. Dezember 2024 - PTC erhält bei Abschluss $1,0B in bar -- PTC hat Anspruch auf bis zu $1,9B an Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteinen -- PTC erhält Gewinnbeteiligung in den USA und [...]

Sage Therapeutics stellt Entwicklung von Dalzanemdor bei HD ein

Die Phase-2-DIMENSION-Studie hat ihren primären Endpunkt nicht erreicht Dalzanemdor wurde im Allgemeinen gut vertragen; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet Auf der Grundlage dieser Daten plant das Unternehmen nicht, [...]

LoQus23 Therapeutics gibt eine Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, um ein neues Medikament zur Hemmung der somatischen Expansion bei der Huntington-Krankheit voranzutreiben

Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, erforscht niedermolekulare Medikamente, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie [...]

Pridopidin von Prilenia zur Behandlung der Huntington-Krankheit zur Überprüfung der europäischen Marktzulassung angenommen

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen [...]