Forschung

~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen weiterhin Anzeichen für eine erhaltene neurologische Funktion mit potenziellen dosisabhängigen klinischen Vorteilen im Vergleich zu einem den Einschlusskriterien entsprechenden natürlichen Krankheitsverlauf ~ ~ Der mittlere NfL-Wert im Liquor zeigt weiterhin günstige Trends, wobei Patienten mit niedriger Dosis nach 30 Monaten unter dem Ausgangswert und Patienten mit hoher Dosis nahe dem Ausgangswert liegen Weiterlesen...

21. Juni 2023 PDF-Version - Dosisabhängige Senkung der Huntingtin (HTT)-Proteinwerte im Blut bei 12 Wochen - Günstiges Verträglichkeitsprofil ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spitzen - - Telefonkonferenz und Webcast finden am 21. Juni um 8:00 Uhr EDT statt - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21. Juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) teilte heute Weiterlesen...

~ AMT-130 ist in beiden Dosis-Kohorten weiterhin allgemein gut verträglich ~ ~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen eine erhaltene Funktion im Vergleich zum Ausgangswert und klinische Vorteile im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf ~ ~ Die Neurofilament-Leichtkette (NfL) in der zerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) lag nach 24 Monaten unter dem Ausgangswert bei Weiterlesen...

Heute, am 25. April, gab Prilenia die Ergebnisse der klinischen Studie PROOF-HD zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt. Bei einigen Teilnehmern zeigte sich ein signifikanter Nutzen des Medikaments Pridopidin, während andere überhaupt nicht davon profitierten. Dies ist vielversprechend, denn zum ersten Mal haben wir ein Medikament, das eine Wirkung auf das Fortschreiten der Krankheit sowie auf die kognitiven und motorischen Fähigkeiten zeigt. Weiterlesen...

PROOF-HD ist die einzige Studie im Spätstadium der Huntington-Krankheit, die auf die klinische Progression abzielt; erste Ergebnisse werden Anfang des zweiten Quartals 2023 erwartet NAARDEN, Niederlande und WALTHAM, Massachusetts, 28. März 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, konzentriert sich auf die dringende Aufgabe, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen zu entwickeln Weiterlesen...

Roche/Genentech geben bekannt, dass die Phase-II-Studie GENERATION HD2 jetzt eröffnet ist. Dies ist eine gute Nachricht für die internationale Gemeinschaft, da die Studie in 15 Ländern durchgeführt werden soll (Argentinien, Österreich, Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Polen, Portugal, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich und USA). Der Startschuss fällt am Weiterlesen...

Novartis teilte heute die schwierige Nachricht mit, dass die VIBRANT-HD-Studie zu Branaplam abgebrochen wird, nachdem einige Teilnehmer Nebenwirkungen entwickelt hatten. Lesen Sie den vollständigen Brief von Novartis Auch wenn diese Nachricht enttäuschend ist, wird die HD-Gemeinschaft positiv bleiben und hoffen, dass die verbleibenden Studien und Tests etwas Gutes bringen können Weiterlesen...

Eine Nachricht von uniQure an die Huntington-Gemeinschaft Liebe Mitglieder der Huntington-Gemeinschaft, heute Morgen hat uniQure eine Pressemitteilung herausgegeben, die ein Update zu unserer klinischen Studie zuAMT-130 (Name des Studienmedikaments) für die Huntington-Krankheit (HD) enthält. Weiterlesen...

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF-Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen im Allgemeinen sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 oder 60 mg reduziert; die mittlere mHTT-Reduktion in beiden Kohorten betrug 22% (mediane Reduktion 30%) gegenüber dem Ausgangswert 85 Tage nach der Einzeldosis Weiterlesen...

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei den behandelten Patienten traten bis zum Ende der einjährigen Nachbeobachtungszeit keine nennenswerten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 auf ~ ~ Bei den auswertbaren Patienten, die mit AMT-130 behandelt wurden, wurde in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit (CSF) nach 12 Monaten eine durchschnittliche Verringerung von 53,8% des mutierten HTT (mHTT) beobachtet ~ ~ Neurofilament Light Weiterlesen...