Kategorie: Forschung

Sage Therapeutics stellt Entwicklung von Dalzanemdor bei HD ein

Die Phase-2-DIMENSION-Studie hat ihren primären Endpunkt nicht erreicht Dalzanemdor wurde im Allgemeinen gut vertragen; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet Auf der Grundlage dieser Daten plant das Unternehmen nicht, [...]

LoQus23 Therapeutics gibt eine Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, um ein neues Medikament zur Hemmung der somatischen Expansion bei der Huntington-Krankheit voranzutreiben

Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, erforscht niedermolekulare Medikamente, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie [...]

Pridopidin von Prilenia zur Behandlung der Huntington-Krankheit zur Überprüfung der europäischen Marktzulassung angenommen

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen [...]

uniQure gibt positive Zwischenergebnisse bekannt, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in den Phase I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung von Huntington zeigen

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung der NfL-Werte im Liquor nach 24 Monaten zeigen", [...].

Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt [...]

PTC gab heute vielversprechende 12-Monats-Ergebnisse der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit dem oral verabreichten PTC518  

Im zwölften Monat wurde die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo [...]

Phase-2-Studie von Sage Therapeutics untermauert kognitive Auswirkungen der Huntington-Krankheit

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse ihrer SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit quantifiziert wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen den [...]

FDA erteilt uniQure die Bezeichnung "Regenerative Medicine Advance Therapy" (RMAT)

Heute gibt es in der Huntington-Gemeinschaft große Freude. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" erhalten hat [...]

SOM Biotech schließt die Rekrutierung für die Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Chorea bei Chorea Huntington ab

SOM Biotech, ein Unternehmen für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln in der klinischen Phase, das auf einer einzigartigen proprietären Plattform für künstliche Intelligenz (SOMAIPRO®) basiert, gibt bekannt, dass die Rekrutierung der klinischen Phase IIb [...]

Prilenia plant Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung in der EU für Pridopidin bei Chorea Huntington

Prilenia gab heute bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf Marktzulassung in der EU für die Verwendung von Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit stellen will. Nach Angaben von Dr. Michael [...]