Wave Life Sciences gibt positives Update der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit ersten Ergebnissen bekannt, die auf einen allelselektiven Target-Einsatz von WVE-003 bei der Huntington-Krankheit hinweisen

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF-Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen im Allgemeinen sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 oder 60 mg reduziert; die mittlere mHTT-Reduktion in beiden Kohorten betrug 22% (mediane Reduktion 30%) gegenüber dem Ausgangswert 85 Tage nach der Einzeldosis Weiterlesen...

uniQure gibt Update zur niedrig dosierten Kohorte in der klinischen Phase I/II-Studie der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei den behandelten Patienten traten bis zum Ende der einjährigen Nachbeobachtungszeit keine nennenswerten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 auf ~ ~ Bei den auswertbaren Patienten, die mit AMT-130 behandelt wurden, wurde in der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit (CSF) nach 12 Monaten eine durchschnittliche Verringerung von 53,8% des mutierten HTT (mHTT) beobachtet ~ ~ Neurofilament Light Weiterlesen...

Annexon Biosciences aktualisiert Studienergebnisse

ANNEXON BIOSCIENCES MELDET ERGEBNISSE DER KLINISCHEN PRÜFUNG DER PHASE 2, DIE BEWEISEN, DASS DIE INHIBITION DES KLASSISCHEN KOMPLIMENTS MIT KLINISCHEM VORTEIL BEI DER HUNTINGTON-KRANKHEIT VERBUNDEN IST Am 7. Juni gab Annexon, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das eine neue Klasse von Medikamenten für Patienten mit klassischen komplementvermittelten Autoimmun-, neurodegenerativen und Augenerkrankungen entwickelt, heute vielversprechende, endgültige Ergebnisse bekannt. Weiterlesen...

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