Kategorie: Forschung

uniQure gibt Update zu den klinischen Phase I/II-Studien der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen weiterhin Anzeichen für eine erhaltene neurologische Funktion mit potenziellen dosisabhängigen klinischen Vorteilen im Vergleich zu einem an die Einschlusskriterien angepassten natürlichen Krankheitsverlauf.

PTC Therapeutics gibt positive Zwischenergebnisse der klinischen Studie PIVOT-HD bei Patienten mit Chorea Huntington bekannt

21. Juni 2023 PDF-Version - Dosisabhängige Senkung der Huntingtin (HTT)-Proteinspiegel im Blut nach 12 Wochen - Günstiges Verträglichkeitsprofil ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spitzen - - Konferenz [...]

uniQure gibt den aktuellen Stand der klinischen Phase I/II-Studie mit der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit in den USA bekannt

~ AMT-130 ist in beiden Dosis-Kohorten allgemein gut verträglich ~ ~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen eine erhaltene Funktion im Vergleich zum Ausgangswert und klinische Vorteile im Vergleich zum natürlichen Verlauf [...]

PRILENIA GIBT ERGEBNISSE DER PROOF-HD-STUDIE BEKANNT: VIELVERSPRECHENDE, ABER GEMISCHTE ERGEBNISSE!

Heute, am 25. April, gab Prilenia die Ergebnisse der klinischen Studie PROOF-HD zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt. Bei einigen Teilnehmern zeigte sich ein deutlicher Nutzen des Medikaments Pridopidin, während andere überhaupt nicht davon profitierten. Diese [...]

Prilenia erreicht letzten Patientenbesuch in klinischer Phase-3-Studie PROOF-HD zur Huntington-Krankheit

PROOF-HD ist die einzige Studie im Spätstadium der Huntington-Krankheit, die auf die klinische Progression abzielt; erste Ergebnisse werden für Anfang Q2 2023 erwartet NAARDEN, Niederlande und WALTHAM, Massachusetts, 28. März 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., ein [...]

Neues von Roche/Genentech zur GENERATION HD2-Studie

Roche/Genentech geben bekannt, dass die Phase-II-Studie GENERATION HD2 nun eröffnet ist. Dies ist eine gute Nachricht für die internationale Gemeinschaft, da die Studie in 15 Ländern durchgeführt werden soll (Argentinien, [...]

Novartis beendet die VIBRANT-HD-Studie

Novartis teilte heute die schwierige Nachricht mit, dass die VIBRANT-HD-Studie zu Branaplam abgebrochen wird, nachdem einige Teilnehmer Nebenwirkungen entwickelt hatten. Lesen Sie den vollständigen Brief von Novartis Auch wenn diese Nachricht [...]

uniQure kündigt Wiederaufnahme der Patientenrekrutierung für die höhere Dosierung in der AMT-130-Studie an

Eine Nachricht an die Huntington-Gemeinschaft von uniQure Sehr geehrte Mitglieder der Huntington-Gemeinschaft, heute Morgen hat uniQure eine Pressemitteilung herausgegeben, die ein Update zu unserer klinischen Studie mitAMT-130 enthält [...]

Wave Life Sciences gibt positives Update der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit ersten Ergebnissen bekannt, die auf einen allelselektiven Target-Einsatz von WVE-003 bei der Huntington-Krankheit hinweisen

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen allgemein sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 [...]

uniQure gibt Update zur niedrig dosierten Kohorte in der klinischen Phase I/II-Studie der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es gab keine signifikanten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 bei den behandelten Patienten während der einjährigen Nachbeobachtungszeit ~ ~ Eine durchschnittliche Reduktion von 53,8% der mutierten HTT [...]