Haben Sie sich jemals gefragt, was der wahre Wert einer Partnerschaft zwischen Industrie, Patientengruppen und der Patientengemeinschaft in der Arzneimittelentwicklung ist? Als jemand, der zu verschiedenen Zeitpunkten seines Lebens in jedem Bereich tätig war, kann ich Ihnen aus erster Hand sagen, dass dies eine sehr große Sache ist. Patientengruppen und die Gemeinschaft müssen in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung einbezogen werden, wenn wir die klinische Forschung wirklich voranbringen wollen.

Meine eigene Reise als Patientenfürsprecherin begann im Alter von 15 Jahren, als ich zum ersten Mal von der Diagnose Chorea Huntington (HD) bei meiner Mutter erfuhr, nachdem sie in den ersten fünf bis sieben Jahren fehldiagnostiziert worden war. Ursprünglich diagnostizierten die Ärzte bei ihr schwere Depressionen und Stimmungsschwankungen, während die Nachbarn dachten, dass sie aufgrund ihres schlechten Gleichgewichts und ihrer schwankenden Bewegungen tagsüber trinkt. All diese Anzeichen erwiesen sich schließlich als Symptome von HD.

Nachdem ich ein paar Jahre gebraucht hatte, um diese neue Normalität zu verarbeiten, beschloss ich, mich in der Gemeinschaft zu engagieren, indem ich Spendenaktionen organisierte und das Bewusstsein für HD schärfte. Schließlich übernahm ich verschiedene Führungsrollen in Patientengruppen, um die unerfüllten Bedürfnisse der HD-Gemeinschaft zu unterstützen. Irgendwann gründete ich sogar eine Patientenorganisation, die sich der Unterstützung junger Erwachsener mit seltenen und chronischen Krankheiten widmet.

Heute habe ich das Privileg, für ein kleines Biotech-Unternehmen, das auf dem Gebiet der Hämophilie tätig ist, die Interessenvertretung und das Engagement für Patienten zu leiten. Ich habe Folgendes gelernt:

1. Patientengruppen und Mitglieder der Patientengemeinschaft spielen eine entscheidende Rolle bei der Arzneimittelentwicklung. Sie sind diejenigen, die über eigene Erfahrungen verfügen und die Krankheit auf eine Art und Weise verstehen, die nicht in Lehrbüchern oder in einem Labor zu finden ist.

2. Indem sie über ihre Erfahrungen mit Biotechnologie- und Pharmaunternehmen berichten, können die Patienten dazu beitragen, die Forschung zu gestalten, z. B. welche Krankheiten untersucht werden, welche Endpunkte in Studien untersucht werden und wie der Erfolg aus Sicht der Patienten aussieht. Das Feedback kann in Form von Gastvorträgen vor Mitarbeitern eines Unternehmens, bei der Gestaltung klinischer Studien, in Form von Lehrmaterial, bei der Verbreitung von Informationen über die Teilnahme an klinischen Studien und bei vielen anderen Gelegenheiten erfolgen!

3. Der Beitrag der Patienten ist in jeder Phase der Arzneimittelentwicklung von der Entdeckung bis zur Zulassung wichtig: Sie helfen den Forschern, die Krankheit zu verstehen, tragen zur Gestaltung und zu den Rekrutierungsstrategien für klinische Studien bei, setzen sich für den Zugang zu Therapien ein, wenn diese zugelassen sind, und teilen ihre Erfahrungen mit zugelassenen Therapien.

Damit eine Partnerschaft erfolgreich ist, müssen sich die Patientengruppe und die Mitglieder der Gemeinschaft einbringen, indem sie Fragen stellen oder ihre Hand erheben, um die Forschung voranzutreiben. Fragen Sie die Unternehmen, was sie über Krankheiten und den Stand ihrer Arbeit wissen. Man braucht ein ganzes Dorf, um Innovationen voranzutreiben, besonders bei seltenen Krankheiten. Noch mehr für Krankheiten, für die es keine Behandlung gibt. Denjenigen unter Ihnen, die bereits an einigen dieser Möglichkeiten beteiligt sind, danke ich, dass Sie sich weiterhin dafür einsetzen, die Arzneimittelentwicklung zu verbessern!

Seth Rotberg ist ein landesweit anerkannter Patientenführer, Fachmann im Gesundheitswesen und TEDx-Redner. Nachdem seine Mutter 17 Jahre lang mit der Huntington-Krankheit (HD) kämpfte, machte Seth es sich zur Aufgabe, die Patientenerfahrung im Gesundheitswesen zu verbessern. Derzeit leitet er die Patientenvertretung und das Engagement bei Prilenia. Die in diesem Artikel geäußerten Ansichten sind die eines Prilenia-Mitarbeiters.

Bitte beachten Sie, dass dieser Gast Der Blogbeitrag wird von Prilenia gesponsert.