Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces Weiterlesen...
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status profitieren von einer frühen Interaktion mit der FDA und können für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen. Dies folgt auf die Freigabe von Weiterlesen...
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens von neurodegenerativen Erkrankungen und neurologischen Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Weiterlesen...
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst im Jahr 2024 konnten wir dank des unermüdlichen Einsatzes meines zweiten Vaters, F. Cook, feststellen, wie die Krankheit in den Weiterlesen...
Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zu planen Weiterlesen...
"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten zeigen", erklärte Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer von uniQure. "Wir glauben Weiterlesen...
Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung der Prüftherapie WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei den Betroffenen bewahrt. Weiterlesen...
Im zwölften Monat wurde das mutierte Huntingtin (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo der mHTT-Wert bei einer Dosierung von 5 mg um 21% bzw. 43% gesenkt wurde. Weiterlesen...
German 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian