PTC Therapeutics gibt positive Zwischenergebnisse der klinischen Studie PIVOT-HD bei Patienten mit Chorea Huntington bekannt

21. Juni 2023 PDF-Version - Dosisabhängige Senkung des Huntingtin (HTT)-Proteinspiegels im Blut nach 12 Wochen - Günstiges Verträglichkeitsprofil ohne behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder NfL-Spitzen - - Telefonkonferenz und Webcast finden am 21. Juni um 8:00 Uhr EDT statt - SOUTH Weiterlesen...

uniQure gibt den aktuellen Stand der klinischen Phase I/II-Studie mit der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit in den USA bekannt

~ AMT-130 ist in beiden Dosis-Kohorten allgemein gut verträglich ~ ~ Patienten, die mit AMT-130 behandelt werden, zeigen eine erhaltene Funktion im Vergleich zum Ausgangswert und klinische Vorteile im Vergleich zum natürlichen Verlauf der Krankheit ~ ~ Neurofilament Light Chain (NfL) in Weiterlesen...

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