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Nachrichten

LoQus23 Therapeutics gibt eine Finanzierung in Höhe von 35 Millionen Pfund bekannt, um ein neues Medikament zur Hemmung der somatischen Expansion bei der Huntington-Krankheit voranzutreiben

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

FDA erteilt Fast-Track-Zulassung für PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit

PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status profitieren von einer frühen Interaktion mit der FDA und können für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen. Dies folgt auf die Freigabe von Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

Pridopidin von Prilenia zur Behandlung der Huntington-Krankheit zur Überprüfung der europäischen Marktzulassung angenommen

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens von neurodegenerativen Erkrankungen und neurologischen Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

IROS, Prilenia und International Huntington's Disease Association arbeiten gemeinsam an der ersten Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in der MENA-Region

Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zu planen Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

uniQure gibt positive Zwischenergebnisse bekannt, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in den Phase I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung von Huntington zeigen

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten zeigen", erklärte Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer von uniQure. "Wir glauben Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung der Prüftherapie WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei den Betroffenen bewahrt. Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor
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