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Wave Life Sciences gibt positives Update der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit ersten Ergebnissen bekannt, die auf einen allelselektiven Target-Einsatz von WVE-003 bei der Huntington-Krankheit hinweisen

20. September 2022 um 7:30 AM EDT PDF-Version Einzeldosen von WVE-003 scheinen allgemein sicher und gut verträglich zu sein Das Protein der Huntingtin-Mutante (mHTT) im Liquor wurde nach Einzeldosen von 30 oder 60 mg reduziert; die durchschnittliche mHTT-Reduktion in beiden Kohorten betrug Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor

uniQure gibt Update zur niedrig dosierten Kohorte in der klinischen Phase I/II-Studie der Gentherapie AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit bekannt

~ Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen, und bei den behandelten Patienten traten bis zum Ende der einjährigen Nachbeobachtungszeit keine nennenswerten Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit AMT-130 auf ~ ~ In der zerebralen Rückenmarksflüssigkeit (CSF) wurde nach 12 Monaten eine durchschnittliche Verringerung der mutierten HTT (mHTT) um 53,8% beobachtet Weiterlesen...

Von Daniela Carvalho, vor
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