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HDYO-Kongress

FDA erteilt Fast-Track-Zulassung für PTC518-Programm zur Behandlung der Huntington-Krankheit

PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühzeitigen Interaktion mit der FDA profitieren und können [...]

Pridopidin von Prilenia zur Behandlung der Huntington-Krankheit zur Überprüfung der europäischen Marktzulassung angenommen

Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen [...]

Chronik einer unerbittlichen Suche: Die Entstehung einer Stiftung

Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst 2024, dank des unermüdlichen Einsatzes meines zweiten Vaters, F. Cook, [...]

IROS, Prilenia und International Huntington's Disease Association arbeiten gemeinsam an der ersten Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in der MENA-Region

Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsunternehmen (Teil der M42-Gruppe), ist eine Partnerschaft mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International [...]

uniQure gibt positive Zwischenergebnisse bekannt, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in den Phase I/II-Studien mit AMT-130 zur Behandlung von Huntington zeigen

"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung der NfL-Werte im Liquor nach 24 Monaten zeigen", [...].

Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt [...]

PTC gab heute vielversprechende 12-Monats-Ergebnisse der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit dem oral verabreichten PTC518  

Im zwölften Monat wurde die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo [...]

Phase-2-Studie von Sage Therapeutics untermauert kognitive Auswirkungen der Huntington-Krankheit

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse ihrer SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit quantifiziert wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen den [...]

Aktuelles aus dem Nahen Osten und Nordafrika

Der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen, war Hauptredner auf dem MENA-Kongress für Seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat zum Thema Chorea Huntington. Er sprach über die dringende Notwendigkeit, [...]