Archive

Wave Life Sciences gibt positive Ergebnisse der Phase 1b/2a SELECT-HD-Studie mit dem ersten klinischen Nachweis einer allelselektiven Senkung der Huntingtin-Mutation bei der Huntington-Krankheit bekannt

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt [...]

PTC gab heute vielversprechende 12-Monats-Ergebnisse der Phase-2-Studie PIVOT-HD mit dem oral verabreichten PTC518  

Im zwölften Monat wurde die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo [...]

Phase-2-Studie von Sage Therapeutics untermauert kognitive Auswirkungen der Huntington-Krankheit

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse ihrer SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit quantifiziert wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen den [...]

Aktuelles aus dem Nahen Osten und Nordafrika

Der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen, war Hauptredner auf dem MENA-Kongress für Seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat zum Thema Chorea Huntington. Er sprach über die dringende Notwendigkeit, [...]

FDA erteilt uniQure die Bezeichnung "Regenerative Medicine Advance Therapy" (RMAT)

Heute gibt es in der Huntington-Gemeinschaft große Freude. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" erhalten hat [...]

Es gibt uns: Tanita Allen berichtet über ihren Kampf um den Zugang zu Gentests in den Vereinigten Staaten

In ihren Memoiren "We Exist" erzählt Tanita Allen, wie schwierig es für sie war, dass ihre Symptome korrekt als Huntington-Krankheit diagnostiziert wurden. Immer wieder wurde sie fehldiagnostiziert, weil die Ärzte sich weigerten [...]

Kostenloses Online-Psychotherapieprogramm für Menschen mit HD

Ärzte der Universität Reading (Vereinigtes Königreich) haben ein kostenloses Online-Psychotherapieprogramm für Menschen mit der Huntington-Krankheit entwickelt. Es ist Teil eines Forschungsprojekts, das untersucht, wie Menschen [...]

In Pakistan wird eine neue Vereinigung für die Huntington-Krankheit gegründet - HDSOP

Gründung der pakistanischen Gesellschaft für die Huntington-Krankheit 24. April 2024 Letzte Woche wurde eine weitere nationale Vereinigung gegründet. Die Huntington Society of Pakistan (HDSOP) reiht sich in die wachsende Liste der [...]

SOM Biotech schließt die Rekrutierung für die Phase-IIb-Studie zur Behandlung von Chorea bei Chorea Huntington ab

SOM Biotech, ein Unternehmen für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln in der klinischen Phase, das auf einer einzigartigen proprietären Plattform für künstliche Intelligenz (SOMAIPRO®) basiert, gibt bekannt, dass die Rekrutierung der klinischen Phase IIb [...]

Prilenia plant Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung in der EU für Pridopidin bei Chorea Huntington

Prilenia gab heute bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf Marktzulassung in der EU für die Verwendung von Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit stellen will. Nach Angaben von Dr. Michael [...]