Yesterday, uniQure issued a press release announcing alignment with the US Food and Drug Administration (FDA) on key elements of an accelerated approval pathway for uniQure‘s AMT-130 program in Huntington’s disease. The key takeaways are as follows: · The U.S. Food and Drug Administration (FDA) agrees that data from ongoing
Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying to raise awareness for Huntington’s. “The Present is directed by
December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of
The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und kommen möglicherweise für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage. Dies folgt auf die Veröffentlichung von 12-Monats-Zwischendaten aus der Phase-2-Studie von PTC, die
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) eingereicht. Ein MAA
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst im Jahr 2024 konnten wir dank der unermüdlichen Bemühungen meines zweiten Vaters, F. Cook, feststellen, wie die Krankheit in die Familie kam. Mein Urgroßvater mütterlicherseits, ein Franzose namens Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in den VAE und der MENA-Region zu planen,
Yesterday, uniQure issued a press release announcing alignment with the US Food and Drug Administration (FDA) on key elements of an accelerated approval pathway for uniQure‘s AMT-130 program in Huntington’s disease. The key takeaways are as follows: · The U.S. Food and Drug Administration (FDA) agrees that data from ongoing
Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying to raise awareness for Huntington’s. “The Present is directed by
December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of
The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und kommen möglicherweise für eine vorrangige Prüfung und eine beschleunigte Zulassung in Frage. Dies folgt auf die Veröffentlichung von 12-Monats-Zwischendaten aus der Phase-2-Studie von PTC, die
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen und neurologischer Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen europäischen Zulassungsantrag (MAA) für Pridopidin zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) eingereicht. Ein MAA
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst im Jahr 2024 konnten wir dank der unermüdlichen Bemühungen meines zweiten Vaters, F. Cook, feststellen, wie die Krankheit in die Familie kam. Mein Urgroßvater mütterlicherseits, ein Franzose namens Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in den VAE und der MENA-Region zu planen,
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