Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei Menschen mit Chorea Huntington erhält. Ergebnisse der StudieIn der Analyse wurde verglichen

Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer

Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse seiner SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit untersucht wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen 29 gesunden Freiwilligen und 40 Teilnehmern mit Huntington-Krankheit gemessen. Als sekundäres Ergebnis wurde in der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit

Heute sind wir in der Huntington-Gemeinschaft sehr glücklich. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease erhalten hat, ist mehr als vielversprechend", sagt der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen. Die RMAT-'Lizenz' basiert auf