Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst im Jahr 2024 konnten wir dank der unermüdlichen Bemühungen meines zweiten Vaters, F. Cook, feststellen, wie die Krankheit in die Familie kam. Mein Urgroßvater mütterlicherseits, ein Franzose namens Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in den VAE und der MENA-Region zu planen,
"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten zeigen", erklärte Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer von uniQure. "Wir glauben, dass dies die erste klinische Studie mit einem Prüfpräparat ist.
Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei Menschen mit Chorea Huntington erhält. Ergebnisse der StudieIn der Analyse wurde verglichen
Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer
Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse seiner SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit untersucht wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen 29 gesunden Freiwilligen und 40 Teilnehmern mit Huntington-Krankheit gemessen. Als sekundäres Ergebnis wurde in der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit
IHA-Präsident Svein Olaf Olsen war Hauptredner zum Thema Huntington-Krankheit auf dem MENA-Kongress für seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat. Er sprach von der dringenden Notwendigkeit, in der Region ein Kompetenzzentrum für neurodegenerative Erkrankungen einzurichten und die klinische Forschung zu fördern. Dies deckt sich perfekt mit der Absicht der Region
Heute sind wir in der Huntington-Gemeinschaft sehr glücklich. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease erhalten hat, ist mehr als vielversprechend", sagt der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen. Die RMAT-'Lizenz' basiert auf
In ihren Memoiren "We Exist" erzählt Tanita Allen, wie schwierig es für sie war, dass ihre Symptome korrekt als Huntington-Krankheit diagnostiziert wurden. Immer wieder wurde sie fehldiagnostiziert, weil die Ärzte sich weigerten, in Betracht zu ziehen, dass auch Afroamerikaner das mutierte Gen vererben könnten. In ihren Memoiren begibt sie sich auf eine eindringliche Erkundung der
Ärzte der Universität Reading (Vereinigtes Königreich) haben ein kostenloses Online-Psychotherapieprogramm für Menschen mit der Huntington-Krankheit entwickelt. Es ist Teil eines Forschungsprojekts, das untersucht, wie Menschen mit Huntington (symptomatisch oder präsymptomatisch) ihren Alltag bewältigen. Weitere Einzelheiten finden Sie hier. Wenn Sie jemanden kennen, der gerne
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst im Jahr 2024 konnten wir dank der unermüdlichen Bemühungen meines zweiten Vaters, F. Cook, feststellen, wie die Krankheit in die Familie kam. Mein Urgroßvater mütterlicherseits, ein Franzose namens Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsinstitut (Teil der M42-Gruppe), hat sich mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und der International Huntington's Disease Association (IHA) zusammengetan, um die allererste klinische Studie zur Huntington-Krankheit (HD) in den VAE und der MENA-Region zu planen,
"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung des NfL-Wertes im Liquor nach 24 Monaten zeigen", erklärte Walid Abi-Saab, M.D., Chief Medical Officer von uniQure. "Wir glauben, dass dies die erste klinische Studie mit einem Prüfpräparat ist.
Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie, in der das Prüfpräparat WVE-003 untersucht wird. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT)-Protein senkt und das gesunde Wildtyp-Huntingtin (wtHTT)-Protein bei Menschen mit Chorea Huntington erhält. Ergebnisse der StudieIn der Analyse wurde verglichen
Im zwölften Monat war der Gehalt an mutiertem Huntingtin (mHTT) im Blut bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg um 22% bzw. 43% gesunken. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo mHTT um 21% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5mg bzw. 10mg gesenkt wurde. Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTC518 zu einer
Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse seiner SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit untersucht wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied zwischen 29 gesunden Freiwilligen und 40 Teilnehmern mit Huntington-Krankheit gemessen. Als sekundäres Ergebnis wurde in der Studie die Sicherheit und Verträglichkeit
IHA-Präsident Svein Olaf Olsen war Hauptredner zum Thema Huntington-Krankheit auf dem MENA-Kongress für seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat. Er sprach von der dringenden Notwendigkeit, in der Region ein Kompetenzzentrum für neurodegenerative Erkrankungen einzurichten und die klinische Forschung zu fördern. Dies deckt sich perfekt mit der Absicht der Region
Heute sind wir in der Huntington-Gemeinschaft sehr glücklich. Die Ankündigung von Uniqure, dass das Unternehmen die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease erhalten hat, ist mehr als vielversprechend", sagt der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen. Die RMAT-'Lizenz' basiert auf
In ihren Memoiren "We Exist" erzählt Tanita Allen, wie schwierig es für sie war, dass ihre Symptome korrekt als Huntington-Krankheit diagnostiziert wurden. Immer wieder wurde sie fehldiagnostiziert, weil die Ärzte sich weigerten, in Betracht zu ziehen, dass auch Afroamerikaner das mutierte Gen vererben könnten. In ihren Memoiren begibt sie sich auf eine eindringliche Erkundung der
Ärzte der Universität Reading (Vereinigtes Königreich) haben ein kostenloses Online-Psychotherapieprogramm für Menschen mit der Huntington-Krankheit entwickelt. Es ist Teil eines Forschungsprojekts, das untersucht, wie Menschen mit Huntington (symptomatisch oder präsymptomatisch) ihren Alltag bewältigen. Weitere Einzelheiten finden Sie hier. Wenn Sie jemanden kennen, der gerne
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