Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, erforscht niedermolekulare Medikamente, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und können
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens von neurodegenerativen Erkrankungen und neurologischen Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen Zulassungsantrag eingereicht.
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst 2024 wurde dank des unermüdlichen Einsatzes meines zweiten Vaters, F. Cook, die
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsunternehmen (Teil der M42-Gruppe), ist eine Partnerschaft mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und dem International
"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung der NfL-Werte im Liquor nach 24 Monaten belegen.
Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt.
Im zwölften Monat wurde die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo
Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse ihrer SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit quantifiziert wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied
Der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen, war Hauptredner zum Thema Huntington-Krankheit auf dem MENA-Kongress für seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat. Er sprach über die dringende Notwendigkeit, die
Cambridge, UK, 2. Oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ein privates Biotechnologieunternehmen, erforscht niedermolekulare Medikamente, die die DNA-Instabilität stoppen und die Neurodegeneration bei Chorea Huntington, myotoner Dystrophie
PTC518 ist ein oral einzunehmendes Medikament, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins reduziert, das das Fortschreiten der Krankheit verursacht. Programme mit Fast-Track-Status können von einer frühen Interaktion mit der FDA profitieren und können
Prilenia, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die dringende Aufgabe konzentriert, neuartige Therapeutika zur Verlangsamung des Fortschreitens von neurodegenerativen Erkrankungen und neurologischen Entwicklungsstörungen zu entwickeln, hat einen europäischen Zulassungsantrag eingereicht.
Ich gehöre zur dritten Generation einer Familie, die von der Huntington-Krankheit betroffen ist, aber erst 2024 wurde dank des unermüdlichen Einsatzes meines zweiten Vaters, F. Cook, die
Abu Dhabi, VAE; 19. Juni 2024: IROS, ein in Abu Dhabi ansässiges Auftragsforschungsunternehmen (Teil der M42-Gruppe), ist eine Partnerschaft mit Prilenia Therapeutics, einem Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, und dem International
"Wir sind sehr erfreut über diese neuen Daten, die eine statistisch signifikante, dosisabhängige Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit und eine Senkung der NfL-Werte im Liquor nach 24 Monaten belegen.
Wave Life Sciences gab heute die positiven Ergebnisse von SELECT-HD bekannt, unserer placebokontrollierten Phase 1b/2a-Studie zur Untersuchung des Prüfpräparats WVE-003. Diese Ergebnisse zeigen, dass WVE-003 selektiv das toxische, mutierte Huntingtin (mHTT) senkt.
Im zwölften Monat wurde die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Blut um 22% bzw. 43% bei einer Dosierung von 5 mg bzw. 10 mg gesenkt. Ein ähnliches Ergebnis wurde in der Zerebrospinalflüssigkeit beobachtet, wo
Anfang dieser Woche gab Sage Therapeutics die Ergebnisse ihrer SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Auswirkungen der Huntington-Krankheit quantifiziert wurden. Mit Hilfe der HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) wurde der Unterschied
Der Präsident der IHA, Svein Olaf Olsen, war Hauptredner zum Thema Huntington-Krankheit auf dem MENA-Kongress für seltene Krankheiten in Abu Dhabi im vergangenen Monat. Er sprach über die dringende Notwendigkeit, die
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