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Forschung

Die Zukunft war noch nie so hoffnungsvoll

Es ist eine besonders spannende Zeit für die Huntington-Forschung. Unzählige Ärzte und Wissenschaftler auf der ganzen Welt sind aktiv an Forschungsprojekten und klinischen Studien auf dem Gebiet der Neurologie im Allgemeinen und der Huntington-Krankheit im Besonderen beteiligt.

Die neuesten Forschungsnachrichten finden Sie in den folgenden Quellen:

Klinische Studien

DIMENSION

Status: Aktiv und rekrutierend

Zielsetzung und Zweck: Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Leistung und Funktionsfähigkeit von Teilnehmern mit Huntington zu untersuchen.

Standort: Vereinigte Staaten von Amerika, Australien, Kanada und Vereinigtes Königreich

KINECT-HD2

Status: Immatrikulation geschlossen

Zielsetzung und Zweck: KINECT-HD2 ist eine offene Rollover-Studie zur fortgesetzten Verabreichung von Valbenazin für die Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit.

Standort: Vereinigte Staaten von Amerika und Kanada

Klinische Phase I/II-Studie mit AMT-130

Status: Rekrutierung

Zielsetzung und Zweck: Dies ist die erste Studie, in der AMT-130 am Menschen getestet wird. Hauptziel ist es, eine sichere Dosis von AMT-130 bei Erwachsenen zu finden, die positiv auf das HD-Gen getestet wurden und an HD im Frühstadium leiden. In der Studie wird auch untersucht, wie der Körper AMT-130 verarbeitet und wie es den Verlauf der Krankheit beeinflussen könnte.

Standort: Deutschland, Polen und Vereinigtes Königreich

GENERATION HD2

Status: Rekrutierung

Zielsetzung und Zweck: In dieser Studie werden die Sicherheit, die Biomarker und die Wirksamkeit von Tominersen im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit Prodromal- und Frühmanifestationen Huntington-Krankheit

Standort: Argentinien, Australien, Österreich, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Polen, Portugal, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten von Amerika

SOM3355 zur Behandlung der Huntington-Krankheit

Status: Abgeschlossen

Zielsetzung und Zweck: SOM3355 hat eine Phase-2a-Studie bei Huntington erfolgreich abgeschlossen und ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neurologische oder neuropsychiatrische Nebenwirkungen gezeigt. Das Phase-2b-Studienprogramm zur Ermittlung des Dosisbereichs wurde durch Pre-IND-Gespräche mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und wissenschaftliche Beratung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) unterstützt. 

Standort: Frankreich, Deutschland, Italien, Polen, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich

PIVOT-HD

Status: Aktiv

Zielsetzung und Zweck: Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und der pharmakodynamischen Wirkungen von PTC518 im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit HD.

Standort: Australien, Österreich, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Neuseeland, Spanien, Vereinigtes Königreich

SELECT-HD

Status: Abgeschlossen

Zielsetzung und Zweck: Die SELECT-HD-Studie war eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ein- und mehrfach aufsteigenden intrathekalen Dosen von WVE-003 bei Menschen mit einer bestätigten Diagnose von Huntington, die sich im Frühstadium der Krankheit befinden und Träger von SNP3 in Verbindung mit ihrer Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Expansion sind. Weitere Ziele sind die Bewertung der Pharmakokinetik sowie explorative pharmakodynamische und klinische Endpunkte. 

Standort: Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Polen, Spanien, Vereinigtes Königreich

PROOF-HD

Status: Abgeschlossen - Warten auf die Zulassung von Pridopidin

Zielsetzung und Zweck: PROOF-HD ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit.

Updates zur Forschung

Aktuelle Informationen zu klinischen Studien von EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg

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