Forschung
Die Zukunft war noch nie so hoffnungsvoll
Es ist eine besonders spannende Zeit für die Huntington-Forschung. Unzählige Ärzte und Wissenschaftler auf der ganzen Welt sind aktiv an Forschungsprojekten und klinischen Studien auf dem Gebiet der Neurologie im Allgemeinen und der Huntington-Krankheit im Besonderen beteiligt.
Die neuesten Forschungsnachrichten finden Sie in den folgenden Quellen:
Klinische Studien
DIMENSION
Status: Aktiv und rekrutierend
Zielsetzung und Zweck: Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Leistung und Funktionsfähigkeit von Teilnehmern mit Huntington zu untersuchen.
Standort: Vereinigte Staaten von Amerika, Australien, Kanada und Vereinigtes Königreich
KINECT-HD2
Status: Immatrikulation geschlossen
Zielsetzung und Zweck: KINECT-HD2 ist eine offene Rollover-Studie zur fortgesetzten Verabreichung von Valbenazin für die Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit.
Standort: Vereinigte Staaten von Amerika und Kanada
Klinische Phase I/II-Studie mit AMT-130
Status: Rekrutierung
Zielsetzung und Zweck: Dies ist die erste Studie, in der AMT-130 am Menschen getestet wird. Hauptziel ist es, eine sichere Dosis von AMT-130 bei Erwachsenen zu finden, die positiv auf das HD-Gen getestet wurden und an HD im Frühstadium leiden. In der Studie wird auch untersucht, wie der Körper AMT-130 verarbeitet und wie es den Verlauf der Krankheit beeinflussen könnte.
Standort: Deutschland, Polen und Vereinigtes Königreich
GENERATION HD2
Status: Rekrutierung
Zielsetzung und Zweck: In dieser Studie werden die Sicherheit, die Biomarker und die Wirksamkeit von Tominersen im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit Prodromal- und Frühmanifestationen Huntington-Krankheit
Standort: Argentinien, Australien, Österreich, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Polen, Portugal, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten von Amerika
SOM3355 zur Behandlung der Huntington-Krankheit
Status: Abgeschlossen
Zielsetzung und Zweck: SOM3355 hat eine Phase-2a-Studie bei Huntington erfolgreich abgeschlossen und ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neurologische oder neuropsychiatrische Nebenwirkungen gezeigt. Das Phase-2b-Studienprogramm zur Ermittlung des Dosisbereichs wurde durch Pre-IND-Gespräche mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und wissenschaftliche Beratung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) unterstützt.
Standort: Frankreich, Deutschland, Italien, Polen, Spanien, Schweiz, Vereinigtes Königreich
PIVOT-HD
Status: Aktiv
Zielsetzung und Zweck: Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und der pharmakodynamischen Wirkungen von PTC518 im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit HD.
Standort: Australien, Österreich, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Neuseeland, Spanien, Vereinigtes Königreich
SELECT-HD
Status: Abgeschlossen
Zielsetzung und Zweck: Die SELECT-HD-Studie war eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ein- und mehrfach aufsteigenden intrathekalen Dosen von WVE-003 bei Menschen mit einer bestätigten Diagnose von Huntington, die sich im Frühstadium der Krankheit befinden und Träger von SNP3 in Verbindung mit ihrer Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Expansion sind. Weitere Ziele sind die Bewertung der Pharmakokinetik sowie explorative pharmakodynamische und klinische Endpunkte.
Standort: Australien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Polen, Spanien, Vereinigtes Königreich
PROOF-HD
Status: Abgeschlossen - Warten auf die Zulassung von Pridopidin
Zielsetzung und Zweck: PROOF-HD ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit.
Updates zur Forschung
Aktuelle Informationen zu klinischen Studien von EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg
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