Η uniQure ανακοίνωσε ότι συνεχίζει την εγγραφή ασθενών στο επίπεδο υψηλότερης δόσης στη δοκιμή AMT-130

Ένα μήνυμα προς την κοινότητα της νόσου του Huntington από την uniQure

Αγαπητά μέλη της κοινότητας για τη νόσο του Huntington,

Σήμερα το πρωί, η uniQure εξέδωσε ένα δελτίο τύπου το οποίο περιλάμβανε μια ενημέρωση σχετικά με την κλινική δοκιμή της
AMT-130 (το όνομα του φαρμάκου της μελέτης) για τη νόσο του Huntington (HD).
ανακοίνωσε τον περασμένο Αύγουστο την εγγραφή ασθενών στο επίπεδο της υψηλότερης δόσης στην ευρωπαϊκή φάση
I/II της κλινικής δοκιμής του AMT-130, το Συμβούλιο Παρακολούθησης Ασφάλειας Δεδομένων (DSMB) της δοκιμής έχει
συνιστάται η συνέχιση της εγγραφής των ασθενών σε αυτή την υψηλότερη δόση. Αυτό σημαίνει ότι η
ανεξάρτητη ομάδα ειδικών γιατρών HD εξέτασε όλες τις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της
και έκρινε ότι η σχέση οφέλους-κινδύνου του AMT-130 αξίζει να προχωρήσει.

Το ευρωπαϊκό και το αμερικανικό τμήμα αυτού του κλινικού προγράμματος έχουν σχεδιαστεί για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της
ανεκτικότητα του AMT-130, εκτός από το να βοηθήσει στον προσδιορισμό της βέλτιστης δόσης (πόση από την
φάρμακο απαιτείται) για να προχωρήσει σε κλινική δοκιμή προχωρημένου σταδίου. Η μελέτη θα χρησιμεύσει επίσης ως πρώιμη
αξιολόγηση της ικανότητας του AMT-130 να μειώνει την πρωτεΐνη huntingtin και κάθε σχετική επίδραση που μπορεί να έχει αυτό
στην ασθένεια.

Το περασμένο καλοκαίρι, η uniQure ενημερώθηκε για ορισμένες απροσδόκητες σοβαρές αντιδράσεις λίγο μετά την
η χορήγηση του AMT-130 στην ομάδα υψηλότερης δόσης στη δοκιμή. Εκείνη τη στιγμή, το DSMB συνεδρίασε
και αποφάσισε να διακόψει την εγγραφή στην ομάδα υψηλότερης δόσης για να διερευνήσει τα συμβάντα ασφάλειας και τις
να καθορίσει τυχόν μέτρα μετριασμού. Μετά από ενδελεχή έρευνα, το DSMB αίρει την παύση ως
σημειώνεται παραπάνω. Περισσότερες λεπτομέρειες μπορείτε να βρείτε στο δελτίο τύπου της uniQure που εκδόθηκε σήμερα το πρωί. Είναι
είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι όλα τα απροσδόκητα συμβάντα ασφαλείας στους τρεις ασθενείς έχουν πλήρως επιλυθεί.

Θα θέλαμε να εκφράσουμε τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μας στους ασθενείς, τις οικογένειες και τους κλινικούς χώρους που έχουν
συμμετείχε στο ταξίδι μας για τη διερεύνηση του AMT-130 ως πιθανή θεραπεία για την HD. Χωρίς τη δική σας
συμμετοχή, η αποστολή μας να παρέχουμε μετασχηματιστικές θεραπείες δεν θα ήταν δυνατή. Προσβλέπουμε
ανυπομονούμε να συνεχίσουμε το έργο με την κοινότητα HD και θα συνεχίσουμε να μοιραζόμαστε ενημερώσεις σχετικά με
το κλινικό πρόγραμμα AMT-130.

Ειλικρινά,

Daniel Leonard
Ανώτερος Διευθυντής Παγκόσμιας Προάσπισης Ασθενών, uniQure

Προβολή του εγγράφου εδώ.