Η Prilenia επιτυγχάνει την τελευταία επίσκεψη του τελευταίου ασθενούς στην κλινική μελέτη φάσης 3 PROOF-HD για τη νόσο του Huntington

Η PROOF-HD είναι η μόνη μελέτη προχωρημένου σταδίου στη νόσο του Huntington που στοχεύει στην κλινική εξέλιξη- τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται στις αρχές του 2ου τριμήνου του 2023

NAARDEN, Κάτω Χώρες και WALTHAM, Mass., 28 Μαρτίου 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επείγουσα αποστολή της ανάπτυξης νέων θεραπευτικών ουσιών για την επιβράδυνση της εξέλιξης των νευροεκφυλιστικών ασθενειών και των νευροαναπτυξιακών διαταραχών, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο τελευταίος συμμετέχων στην PROOF-HD, μια παγκόσμια μελέτη φάσης 3 για τη νόσο του Huntington (HD), ολοκλήρωσε την τελευταία προγραμματισμένη επίσκεψη της περιόδου τυφλής θεραπείας, σηματοδοτώντας την ολοκλήρωση της κύριας μελέτης. Σχεδόν όλοι οι ασθενείς (98%) που ήταν επιλέξιμοι επέλεξαν να συνεχίσουν στη συνεχιζόμενη ανοικτή επέκταση της PROOF-HD. Τα βασικά αποτελέσματα της μελέτης PROOF-HD αναμένονται στις αρχές του δεύτερου τριμήνου του 2023.

Η μελέτη PROOF-HD διεξήχθη με το Ομάδα μελέτης Huntington (HSG), παγκόσμιος ηγέτης στην κλινική έρευνα για HD και πολύτιμος συνεργάτης της Prilenia.

"Υπάρχει επείγουσα ανάγκη για θεραπείες που μπορούν να αλλάξουν την πορεία της HD και να δώσουν ελπίδα στα άτομα και τις οικογένειες που πλήττονται από τη νόσο", δήλωσε ο Dr. Michael R. Hayden, CEO και ιδρυτής της Prilenia. "Η ομάδα μας εργάζεται επιμελώς για να φέρει το συντομότερο δυνατό αποτελέσματα στην κοινότητα. Ευχαριστούμε την Ομάδα Μελέτης Huntington και τους συνεργάτες της, τους ερευνητές της μελέτης και κυρίως τους συμμετέχοντες στη μελέτη και τις οικογένειές τους για τη συμβολή τους σε αυτή τη σημαντική έρευνα". 

Η PROOF-HD είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της πριδοπιδίνης (45 mg δύο φορές ημερησίως για 65 έως 78 εβδομάδες), ενός από του στόματος, εξαιρετικά εκλεκτικού και ισχυρού ερευνητικού αγωνιστή του υποδοχέα σίγμα-1 (S1R), σε άτομα με HD. Σκοπός της μελέτης είναι να αξιολογηθεί η ικανότητα της πριδοπιδίνης να διατηρεί τη λειτουργική ικανότητα των ατόμων που ζουν με HD, με πρωταρχικό καταληκτικό σημείο τη μεταβολή από την αρχική τιμή της βαθμολογίας της Ενιαίας Κλίμακας Αξιολόγησης της Νόσου Huntington - Συνολική Λειτουργική Ικανότητα (UHDRS-TFC) σε 65 εβδομάδες. Στη δοκιμή συμμετείχαν 499 άτομα και διεξήχθη στις ΗΠΑ, τον Καναδά, την Αυστρία, την Τσεχική Δημοκρατία, τη Γαλλία, τη Γερμανία, την Ιταλία, τις Κάτω Χώρες, την Πολωνία, την Ισπανία, την Τσεχική Δημοκρατία και το Ηνωμένο Βασίλειο. Η μελέτη ολοκληρώθηκε εγκαίρως και σύμφωνα με τον προγραμματισμό.

Σχετικά με την Pridopidine

Η πριδοπιδίνη (45 mg δύο φορές ημερησίως) είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, εξαιρετικά εκλεκτικός και ισχυρός ερευνητικός αγωνιστής του S1R που έχει παρουσιάσει προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας παρόμοιο με το εικονικό φάρμακο σε κλινικές μελέτες μέχρι σήμερα. Η πρωτεΐνη S1R εκφράζεται σε μεγάλο βαθμό στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, όπου ρυθμίζει διάφορες βασικές διεργασίες που συνήθως διαταράσσονται σε διάφορες νευροεκφυλιστικές νόσους. Η ενεργοποίηση του S1R από την πριδοπιδίνη διεγείρει πολλαπλές κυτταρικές οδούς, συμπεριλαμβανομένων της αυτοφαγίας, της αξονικής μεταφοράς, της μιτοχονδριακής παραγωγής ενέργειας και της ομοιόστασης του ασβεστίου, οι οποίες είναι απαραίτητες για τη νευρωνική λειτουργία και επιβίωση και μπορεί να οδηγήσουν σε νευροπροστατευτικά αποτελέσματα.

Η Prilenia κατέχει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου για την πριδοπιδίνη στην HD και την ALS στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Επιπλέον, η πριδοπιδίνη έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της HD.

Σχετικά με το Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Η Ομάδα Μελέτης Huntington Study Group (HSG) ιδρύθηκε το 1993 στο Ρότσεστερ της Νέας Υόρκης και είναι ένας μη κερδοσκοπικός οργανισμός που αποτελείται από το πρώτο και μεγαλύτερο παγκοσμίως δίκτυο συνεργασίας πάνω από 800 εμπειρογνωμόνων στη νόσο του Huntington σε περισσότερες από 130 πιστοποιημένες ερευνητικές τοποθεσίες της HSG σε όλο τον κόσμο. Η HSG Clinical Research, Inc., μια εξ ολοκλήρου θυγατρική της HSG, είναι ένας οργανισμός κλινικών ερευνών πλήρους εξυπηρέτησης που ειδικεύεται στη διεξαγωγή δοκιμών για την HD. Η HSG προσφέρει επίσης εκπαιδευτικές υπηρεσίες για επαγγελματίες υγείας και παρόχους περίθαλψης σχετικά με τη θεραπεία ασθενών με HD. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Επικοινωνία
Kristina Coppola
Επικεφαλής Εταιρικών Επικοινωνιών
info@prilenia.com