Η PRILENIA ΑΝΑΚΟΙΝΏΝΕΙ ΤΑ ΑΠΟΤΕΛΈΣΜΑΤΑ ΤΗΣ ΜΕΛΈΤΗΣ PROOF-HD: ΕΛΠΙΔΟΦΌΡΑ, ΑΛΛΆ ΜΙΚΤΆ ΑΠΟΤΕΛΈΣΜΑΤΑ!

Σήμερα, 25 Απριλίου, η Prilenia ανακοίνωσε τα αποτελέσματα από το PROOF-HD κλινική δοκιμή για τη νόσο του Huntington. Ορισμένοι από τους συμμετέχοντες παρουσίασαν σημαντικά οφέλη από το φάρμακο Pridopidine, ενώ άλλοι δεν ωφελήθηκαν καθόλου. 

Αυτό είναι πολλά υποσχόμενο, διότι για πρώτη φορά έχουμε ένα φάρμακο που επιδρά στην εξέλιξη της νόσου, στα γνωστικά και κινητικά συμπτώματα. - Πρόκειται για ένα θαυμάσιο βήμα προς τα εμπρός, λέει η Astri Arnesen, πρόεδρος της EHA. -Παρά ταύτα, το γεγονός ότι δεν είχαν όλοι οι συμμετέχοντες που έλαβαν τη θεραπεία το θετικό αποτέλεσμα, είναι επίσης κάπως απογοητευτικό.

Ποια είναι τα βασικά μηνύματα από τα αποτελέσματα της μελέτης Prilenia;

"Κινούμαστε προς τη σωστή κατεύθυνση", δηλώνει ο πρόεδρος της The Διεθνής Ένωση Huntington, Svein Olaf Olsen. Τα αποτελέσματα της μελέτης Prilenia υποδηλώνουν ότι η θεραπευτική τους προσέγγιση είναι ασφαλής και ότι έχει οφέλη σε σημαντικές κλινικές μετρήσεις, όπως τα κινητικά και γνωστικά συμπτώματα της HD.

Παρ' όλα αυτά, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η μελέτη έδειξε ότι δεν επιτυγχάνεται η επιθυμητή βελτίωση/επιρροή της πριδοπιδίνης στα συμπτώματα της ΧΝΝ εάν την αναμείξετε με άλλα φάρμακα, όπως τα νευροληπτικά. "Αλλά πρέπει επίσης να συνειδητοποιήσετε ότι η πριδοπιδίνη δεν είναι ένα φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει όλες τις συνέπειες που φέρνει μαζί της η νόσος του Huntington", λέει ο Svein Olaf Olsen.

Επιπλέον, η δοκιμή Prilenia δεν πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο της, το οποίο ήταν η βελτίωση της λειτουργικής ικανότητας, όπως μετρήθηκε με την Ενιαία Κλίμακα Αξιολόγησης της Νόσου Huntington-Συνολική Λειτουργική Ικανότητα, και επίσης δεν πέτυχε ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο, το οποίο ήταν η βελτίωση της σύνθετης Ενιαίας Κλίμακας Αξιολόγησης της Νόσου Huntington. Η εταιρεία υποδηλώνει ότι η έλλειψη σημαντικής επίδρασης σε αυτά τα τελικά σημεία μπορεί να σχετίζεται με τα άλλα φάρμακα που έλαβαν οι συμμετέχοντες στη δοκιμή.

Σε δελτίο τύπου της 25ης Απριλίου, η Prilenia ενημερώνει:

• Οι προκαθορισμένες αναλύσεις στο PROOF-HD, εξαιρουμένων των ασθενών που λάμβαναν νευροληπτικά και φάρμακα για τη χορεία, έδειξαν κλινικά σημαντικά και ονομαστικά σημαντικά οφέλη και βελτιώσεις από την αρχική τιμή της πριδοπιδίνης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο όσον αφορά την εξέλιξη της νόσου, τις κινητικές και γνωστικές μετρήσεις έκβασης.
• Το Q-Motor, μια αντικειμενική μέτρηση της κινητικής λειτουργίας, έδειξε ισχυρά ευεργετικά αποτελέσματα για τους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με πριδοπιδίνη στο PROOF-HD σε διάφορα χρονικά σημεία.
• Τόσο στη δοκιμή PROOF-HD όσο και στη δοκιμή HEALEY ALS Platform, η πριδοπιδίνη ήταν καλά ανεκτή χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα σχετιζόμενα με τη θεραπεία.
• Ωστόσο, το πρωτεύον τελικό σημείο του PROOF-HD (Ενιαία κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington - Συνολική λειτουργική ικανότητα) και το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο (Σύνθετη Ενιαία κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington) δεν έφτασαν σε στατιστική σημαντικότητα, με την επίδραση να καλύπτεται από τα συνοδά φάρμακα.
• Η εταιρεία έχει δεσμευτεί να προωθήσει την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington και την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS).

Τι σημαίνει αυτό για την κοινότητα HD; Θα κυκλοφορήσει ένα φάρμακο στην αγορά;

"Είναι πολύ νωρίς για να βγάλουμε τελικό συμπέρασμα", λέει ο Svein Olaf Olsen. "Η HD είναι μια πολύπλοκη ασθένεια, με πολλαπλά και επιδραστικά χαρακτηριστικά. Το γεγονός ότι η Pridopidine δεν παρουσίασε βελτιώσεις σε όλα τα μέτωπα, σημαίνει ότι η εταιρεία δεν είναι σίγουρα απόλυτα ικανοποιημένη από το αποτέλεσμα. Αλλά ίσως οι προσδοκίες ήταν λίγο υψηλές. Έτσι, δεν θα πάρουμε ένα φάρμακο που θα λύσει όλα τα συμπτώματα της HD ή θα είναι σε θέση να σταματήσει τη νόσο, αλλά μπορεί να πάρουμε ένα φάρμακο που μπορεί να βοηθήσει, για παράδειγμα, να ανακουφίσει ορισμένες από τις γνωστικές ή κινητικές αλλαγές που σχετίζονται με τη νόσο. Και αυτά είναι καλά νέα", λέει ο Olsen.

"Αυτό είναι παρόμοιο με την αναζήτηση της θεραπείας του καρκίνου, καθώς δεν υπάρχει ακόμη ένα χάπι που να βοηθάει σε όλους τους τύπους καρκίνου. Αλλά βρισκόμαστε στη διαδικασία ανάπτυξης νέων θεραπευτικών φαρμάκων για την HD. Βρισκόμαστε στο δρόμο μας", προσθέτει ο Olsen.

Απογοητευτήκατε; 

"Καθόλου. Ήλπιζα για κάτι περισσότερο. Εγώ, όπως όλοι οι φίλοι μου, ήλπιζα στο "The final cut!". "Την τελική λύση". Είμαι πεπεισμένος ότι μια μέρα θα πάρετε ένα χάπι ή μια ένεση για να θεραπεύσετε την HD, αλλά ίσως στην αρχή η θεραπεία της HD να μοιάζει περισσότερο με ένα μείγμα διαφορετικών φαρμάκων και θα πάρουμε φάρμακα που δεν θα είναι κατάλληλα για όλους. Το πιο σημαντικό σημείο στο δελτίο τύπου της Prilenia είναι ότι έχουμε ένα φάρμακο που μπορεί να είναι χρήσιμο. Και σίγουρα η εταιρεία θα συνεχίσει τη σκληρή δουλειά της για να κυκλοφορήσει το φάρμακο στην αγορά", καταλήγει ο Svein Olaf Olsen.