Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση σχετικά με την κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙΙ στις ΗΠΑ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Το AMT-130 συνεχίζει να είναι γενικά καλά ανεκτό και στις δύο δοσολογικές ομάδες ~

~ Οι ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με AMT-130 παρουσιάζουν διατηρημένη λειτουργία σε σύγκριση με την αρχική κατάσταση και κλινικά οφέλη σε σχέση με τη φυσική ιστορία της νόσου ~

~ Η ελαφριά αλυσίδα νευροϊνιδίου (NfL) στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) ήταν κάτω από την αρχική τιμή στους 24 μήνες στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη χαμηλή δόση του AMT-130 και μειώθηκε προς την αρχική τιμή στους 12 μήνες στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με την υψηλή δόση του AMT-130 ~

~ Η καταστολή του mHTT του CSF στην ομάδα χαμηλής δόσης υποστηρίζει την εμπλοκή του στόχου AMT-130; Μεγαλύτερη μεταβλητότητα παρατηρήθηκε στην ομάδα υψηλής δόσης ~

~ Τα υποσχόμενα δεδομένα υποστηρίζουν τη συνέχιση της κλινικής ανάπτυξης του AMT-130 και την επιδίωξη ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων για να συζητηθεί η ανάπτυξη σε προχωρημένο στάδιο ~

~ Τηλεδιάσκεψη για επενδυτές και διαδικτυακή μετάδοση σήμερα στις 8:30 π.μ. ET ~

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 21 Ιουνίου 2023 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα πολλά υποσχόμενα ενδιάμεσα δεδομένα, συμπεριλαμβανομένων έως και 24 μηνών παρακολούθησης, από 26 ασθενείς που έχουν εγγραφεί στη συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙΙ στις ΗΠΑ του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington.

"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με τα δεδομένα από την ενδιάμεση ανάλυση της κλινικής δοκιμής Φάσης Ι/ΙΙΙ στις ΗΠΑ του AMT-130, μιας ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας που χορηγείται μία φορά για τη νόσο του Huntington", δήλωσε η Ricardo Dolmetsch, Ph.D., πρόεδρος έρευνας και ανάπτυξης της uniQure. "Το AMT-130 συνεχίζει να είναι γενικά καλά ανεκτό με διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και στις δύο δόσεις. Είναι σημαντικό ότι και οι δύο δόσεις παρουσιάζουν προκαταρκτικές ενδείξεις κλινικών και λειτουργικών οφελών, συμπεριλαμβανομένων ευνοϊκών τάσεων στη συνολική κινητική βαθμολογία, στη συνολική λειτουργική ικανότητα και στη σύνθετη ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington σε σύγκριση με τη φυσική ιστορία. Σκοπεύουμε να συνεργαστούμε με τις ρυθμιστικές αρχές για την προώθηση αυτού του πολλά υποσχόμενου κλινικού προγράμματος καθώς συλλέγουμε περισσότερα δεδομένα από αυτούς τους ασθενείς και από την ευρωπαϊκή μας μελέτη".   

"Η σημερινή ενθαρρυντική ενδιάμεση ενημέρωση δείχνει πρώιμα σημάδια ενός πιθανού κλινικού οφέλους του AMT-130 και υποστηρικτικές τάσεις στην ελαφριά αλυσίδα νευροϊνιδίου, έναν βασικό δείκτη νευρωνικής βλάβης που έχει αποδειχθεί χρήσιμος σε πολλαπλές νευροεκφυλιστικές διαταραχές", δήλωσε η Sarah Tabrizi, M.D., FRCP, Ph.D., καθηγήτρια κλινικής νευρολογίας, διευθύντρια του University College London (UCL) για τη νόσο του Huntington και κοινή επικεφαλής του τμήματος νευροεκφυλιστικών ασθενειών στο UCL. "Παρά τον μικρό αριθμό ασθενών, είμαι ενθαρρυμένος να βλέπω ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με οποιαδήποτε δόση του AMT-130 φαίνεται να έχουν σε μεγάλο βαθμό διατηρήσει τη λειτουργία τους και έχουν ευνοϊκή τάση προς τη φυσική πορεία της νόσου έως και 24 μήνες. Αυτά τα ενδιάμεσα αποτελέσματα παρέχουν πρώιμη ελπίδα για τους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την καταστροφική ασθένεια και προσβλέπω σε πρόσθετες κλινικές ενημερώσεις και στην περαιτέρω διερεύνηση του AMT-130 ως δυνητικά σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με νόσο του Huntington".

Σύνοψη δεδομένων από τη δοκιμή φάσης Ι/ΙΙΙ στις ΗΠΑ του AMT-130 στη νόσο του Huntington

Συνολικά 26 ασθενείς με πρώιμη εκδήλωση της νόσου του Huntington έχουν εγγραφεί στην πολυκεντρική κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙΙ των ΗΠΑ για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένης μιας ομάδας 10 ασθενών με χαμηλή δόση (6 θεραπευόμενοι, 4 μάρτυρες) και μιας ομάδας 16 ασθενών με υψηλή δόση (10 θεραπευόμενοι, 6 μάρτυρες). Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία με AMT-130 ή σε χειρουργική επέμβαση απομίμησης (εικονική). Η μελέτη αποτελείται από μια τυφλή 12μηνη περίοδο βασικής μελέτης, ακολουθούμενη από μη τυφλή μακροπρόθεσμη παρακολούθηση πέντε ετών για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία. Μέχρι σήμερα, τέσσερις από τους έξι ασθενείς ελέγχου στην ομάδα υψηλής δόσης έχουν περάσει στη θεραπεία. Τα δεδομένα αποτελεσματικότητας και βιοδεικτών από τους διασταυρωμένους ασθενείς δεν περιλαμβάνονται στην παρακάτω περίληψη.

Ασφάλεια και ανεκτικότητα

Το AMT-130 ήταν γενικά καλά ανεκτό, με διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τη χαμηλότερη δόση 6×10¹² γονιδιωμάτων φορέων και η υψηλότερη δόση των 6×10¹³ γονιδιώματα φορέων. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στις ομάδες θεραπείας σχετίζονταν με τη χειρουργική διαδικασία. Κανένα ανεπιθύμητο συμβάν που προέκυψε από τη θεραπεία (TEAE) δεν οδήγησε στη διακοπή της παρακολούθησης των ασθενών.

Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, υπήρξαν δύο σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΣΑΕ) που δεν σχετίζονταν με το AMT-130 (μετεγχειρητικό παραλήρημα και μείζων κατάθλιψη) στην ομάδα χαμηλής δόσης, ένα ΣΑΕ στην ομάδα υψηλής δόσης (πόνος στην πλάτη) και ένα ΣΑΕ (εν τω βάθει φλεβική θρόμβωση) στην ομάδα ελέγχου. Επιπλέον, υπήρξαν δύο πιθανολογούμενες απροσδόκητες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (σοβαρός πονοκέφαλος, φλεγμονή του κεντρικού νευρικού συστήματος) στην ομάδα υψηλής δόσης. Όλα τα συμβάντα έχουν υποχωρήσει.  

Και οι τέσσερις διασταυρούμενοι ασθενείς (3 υψηλής δόσης, 1 χαμηλής δόσης) έλαβαν μια σύντομη θεραπεία ανοσοκαταστολής ταυτόχρονα με τη χορήγηση του AMT-130. Μετά την επανεξέταση της ενδιάμεσης ανάλυσης δεδομένων, το Συμβούλιο Παρακολούθησης Ασφάλειας Δεδομένων (DSMB) για την κλινική δοκιμή Φάσης I/II στις ΗΠΑ κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν υπάρχουν ανησυχίες για την ασφάλεια με καμία από τις δύο δόσεις και συνέστησε τη συνέχιση της κλινικής ανάπτυξης του AMT-130.

Διερευνητικά δεδομένα αποτελεσματικότητας

Οι κλινικές και λειτουργικές μετρήσεις για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία σε κάθε δοσολογική ομάδα συγκρίθηκαν με τις αρχικές μετρήσεις, τους ασθενείς ελέγχου (έως 12 μήνες) και μια ομάδα φυσικής ιστορίας. Η ομάδα φυσικής ιστορίας αναπτύχθηκε από την uniQure σε συνεργασία με την πρωτοβουλία Cure Huntington's Disease Initiative (CHDI) χρησιμοποιώντας τη μελέτη φυσικής ιστορίας TRACK-HD σε ασθενείς με πρώιμη νόσο του Huntington. Η κοόρτη περιλαμβάνει 31 ασθενείς που πληρούσαν τα κριτήρια ένταξης της κλινικής μελέτης uniQure όσον αφορά το μήκος της CAG, την ηλικία, τη συνολική λειτουργική ικανότητα, το διαγνωστικό επίπεδο ταξινόμησης και τους ελάχιστους όγκους ραβδωτού σώματος.

• Τα πρώιμα κλινικά δεδομένα καταδεικνύουν τάσεις που συνάδουν με ένα πιθανό κλινικό όφελος του AMT-130 και στις δύο δόσεις του AMT-130.  
  
• Σε σύγκριση με τις αρχικές μετρήσεις, η κλινική λειτουργία διατηρήθηκε γενικά στους 24 μήνες για τους ασθενείς της ομάδας χαμηλής δόσης και στους 12 μήνες για τους ασθενείς της ομάδας υψηλής δόσης.
  
• Σε σύγκριση με το φυσικό ιστορικό, οι ασθενείς και στις δύο δοσολογικές ομάδες επέδειξαν οφέλη σε κάθε μία από τις ακόλουθες κατηγορίες: Συνολική κινητική βαθμολογία, Συνολική λειτουργική ικανότητα και σύνθετη Ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington.
  
  • Συνολική κινητική βαθμολογία (TMS): Οι ασθενείς με χαμηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση στην TMS κατά 1,8 μονάδες στους 24 μήνες σε σύγκριση με τη φυσική ιστορία και οι ασθενείς με υψηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 2,7 μονάδες στους 12 μήνες.  
    
  • Συνολική λειτουργική ικανότητα (TFC): Οι ασθενείς με χαμηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,8 μονάδες στην TFC στους 24 μήνες σε σύγκριση με το φυσικό ιστορικό και οι ασθενείς με υψηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,5 μονάδες στους 12 μήνες.  
    
  • Σύνθετη ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS): Οι ασθενείς με χαμηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,9 μονάδες στο cUHDRS στους 24 μήνες σε σύγκριση με το φυσικό ιστορικό και οι ασθενείς με υψηλή δόση παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 1,0 μονάδα στους 12 μήνες.   
    
• Οι ασθενείς στην ομάδα ελέγχου παρουσίασαν επιδείνωση του Total Motor Score στους 12 μήνες σε σύγκριση με την αρχική τιμή και τη φυσική ιστορία. Η TFC και η cUHDRS διατηρήθηκαν στους ασθενείς ελέγχου στους 12 μήνες.

Βιοδείκτες

Ελαφριά αλυσίδα νευροϊνιδίου (NfL)   

• Όπως αναμενόταν και όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMT-130 παρουσίασαν παροδική αύξηση της NfL του ΕΝΥ που σχετίζεται με τη διαδικασία και κορυφώθηκε περίπου ένα μήνα μετά τη χορήγηση. Αυτές οι παροδικές αυξήσεις δεν ήταν δοσοεξαρτώμενες και όλοι οι ασθενείς παρουσίασαν επακόλουθη μείωση της NfL του ΕΝΥ.
  
• Ο μέσος όρος του CSF NfL για την ομάδα χαμηλής δόσης ήταν 12,9% κάτω από την αρχική τιμή σε σύγκριση με την προβλεπόμενη αύξηση κατά 22,9% στη φυσική ιστορία, με τέσσερις από τους πέντε ασθενείς με χαμηλή δόση να έχουν επίπεδα CSF NfL κάτω από την αρχική τιμή.
  
• Τα επίπεδα NfL στο ΕΝΥ στην ομάδα με υψηλή δόση ήταν πιο μεταβλητά κατά τη διάρκεια των 12 μηνών, με μέση αύξηση 51,5% σε σύγκριση με την αρχική τιμή. Τέσσερις από τους οκτώ ασθενείς με υψηλή δόση με τουλάχιστον 12 μήνες παρακολούθησης είχαν επίπεδα NfL κάτω από την αρχική τιμή. Δύο ασθενείς με υψηλή δόση με 18 μήνες παρακολούθησης παρουσίασαν συνεχή μείωση της NfL του ΕΝΥ σε 27,4% πάνω από την αρχική τιμή.
  
• Στην ομάδα ελέγχου, η μέση NfL του ΕΝΥ ήταν σχετικά σταθερή και ήταν 6,83% κάτω από την αρχική τιμή στους 12 μήνες.

Μεταλλαγμένη πρωτεΐνη Huntingtin (mHTT)

• Η mHTT του ΕΝΥ για την ομάδα χαμηλής δόσης παρέμεινε κάτω από την αρχική τιμή με μέση μείωση 8,1% στους 24 μήνες. Η CSF mHTT για την ομάδα υψηλής δόσης ήταν σημαντικά πιο μεταβλητή με μέση αύξηση 39,7% πάνω από την αρχική τιμή στους 12 μήνες σε σύγκριση με μια αύξηση 4,7% στην ομάδα ελέγχου. Τρεις από τους εννέα αξιολογήσιμους ασθενείς στην ομάδα υψηλής δόσης είχαν μείωση του CSF mHTT κάτω από την αρχική τιμή κατά την τελευταία μέτρηση.

Συνολικός όγκος εγκεφάλου

• Ο μέσος συνολικός όγκος του εγκεφάλου για τις ομάδες ελέγχου, χαμηλής δόσης και υψηλής δόσης μειώθηκε κατά 0,74%, 1,02% και 1,23%, αντίστοιχα, στους 12 μήνες και δεν διέφερε σημαντικά μεταξύ τους ή από τη φυσική ιστορία.

Επόμενα βήματα

Με βάση τα πολλά υποσχόμενα δεδομένα αυτής της ενδιάμεσης ανάλυσης, η uniQure θα προωθήσει την κλινική ανάπτυξη του AMT-130 και αναμένει τα ακόλουθα επόμενα βήματα:

• Στις αρχές του τρίτου τριμήνου του 2023, η uniQure αναμένει να ολοκληρώσει την εγγραφή ασθενών στην ομάδα υψηλής δόσης της ευρωπαϊκής κλινικής δοκιμής.
  
• Κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2023, η uniQure αναμένει να ξεκινήσει μια τρίτη ομάδα στην τρέχουσα κλινική δοκιμή στις ΗΠΑ για την περαιτέρω διερεύνηση και των δύο δόσεων σε συνδυασμό με περιεγχειρητική ανοσοκαταστολή με έμφαση στην αξιολόγηση της βραχυπρόθεσμης ασφάλειας. Στην τρίτη κοόρτη θα ενταχθούν έως και 10 ασθενείς, οι οποίοι θα λάβουν όλοι το AMT-130 χρησιμοποιώντας την τρέχουσα, καθιερωμένη διαδικασία στερεοτακτικής νευροχειρουργικής χορήγησης.
  
• Κατά το τέταρτο τρίμηνο του 2023, η uniQure αναμένει να παρουσιάσει νέα κλινικά δεδομένα από τις μελέτες Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων δεδομένων παρακολούθησης από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στη μελέτη των ΗΠΑ και δεδομένων 12μηνης παρακολούθησης από τους ασθενείς με χαμηλή δόση στη μελέτη της ΕΕ.
  
• Μέχρι το πρώτο τρίμηνο του 2024, η uniQure αναμένει τη διεξαγωγή ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων για να συζητήσει τα δεδομένα από τις μελέτες στις ΗΠΑ και την ΕΕ και την πορεία για την περαιτέρω προώθηση της κλινικής ανάπτυξης του AMT-130.

Πληροφορίες για την τηλεδιάσκεψη επενδυτών και τη διαδικτυακή μετάδοση

Η διοίκηση της uniQure θα διοργανώσει σήμερα Τετάρτη 21 Ιουνίου 2023, στις 8:30 π.μ. ET, τηλεδιάσκεψη με τους επενδυτές και διαδικτυακή μετάδοση. Η εκδήλωση θα μεταδοθεί μέσω διαδικτύου στην ενότητα Εκδηλώσεις και παρουσιάσεις του δικτυακού τόπου της uniQure στη διεύθυνση https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations και μετά την εκδήλωση θα αρχειοθετηθεί μια επανάληψη για 90 ημέρες. Οι ενδιαφερόμενοι που θα συμμετάσχουν τηλεφωνικά θα πρέπει να εγγραφούν χρησιμοποιώντας τη διεύθυνση αυτή την ηλεκτρονική φόρμα. Μετά την εγγραφή για τις λεπτομέρειες κλήσης, όλοι οι τηλεφωνικοί συμμετέχοντες θα λάβουν ένα αυτόματα δημιουργούμενο ηλεκτρονικό μήνυμα που θα περιέχει έναν σύνδεσμο για τον αριθμό κλήσης μαζί με έναν προσωπικό αριθμό PIN για να χρησιμοποιήσουν την πρόσβαση στην εκδήλωση μέσω τηλεφώνου. Εάν συμμετέχετε στην τηλεδιάσκεψη, παρακαλείστε να συνδεθείτε 15 λεπτά πριν από την ώρα έναρξης.

Σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130

Η κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙ στις ΗΠΑ του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington διερευνά τα σήματα ασφάλειας, ανεκτικότητας και αποτελεσματικότητας σε 26 συνολικά ασθενείς με πρώιμη εκδηλωμένη νόσο του Huntington, οι οποίοι χωρίζονται σε μια ομάδα 10 ασθενών, χαμηλής δόσης, ακολουθούμενη από μια ομάδα 16 ασθενών, υψηλής δόσης- οι ασθενείς τυχαιοποιούνται σε θεραπεία με AMT-130 ή σε μια χειρουργική επέμβαση απομίμησης (εικονική). Η πολυκεντρική δοκιμή αποτελείται από μια τυφλή 12μηνη περίοδο βασικής μελέτης που ακολουθείται από μη τυφλή μακροπρόθεσμη παρακολούθηση για πέντε έτη. Συνολικά 16 ασθενείς στην κλινική δοκιμή τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία και έλαβαν εφάπαξ χορήγηση AMT-130 μέσω καθοδηγούμενης με μαγνητική τομογραφία, στερεοτακτικής νευροχειρουργικής χορήγησης με συναγωγή απευθείας στο ραβδωτό σώμα (ουραίο σώμα και putamen). Επιπλέον τέσσερις ασθενείς ελέγχου στην ομάδα υψηλής δόσης πέρασαν στη θεραπεία. Πρόσθετες λεπτομέρειες είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

Η ευρωπαϊκή, ανοικτή μελέτη φάσης Ib/II του AMT-130 θα συμπεριλάβει 15 ασθενείς με πρώιμη εκδηλωμένη νόσο του Huntington σε δύο δοσολογικές ομάδες. Η κοόρτη χαμηλής δόσης έξι ασθενών έχει ολοκληρώσει την εγγραφή, ενώ η υπόλοιπη κοόρτη υψηλής δόσης αναμένεται να ολοκληρώσει την εγγραφή στα μέσα του 2023. Μαζί με τη μελέτη στις ΗΠΑ, η ευρωπαϊκή μελέτη έχει ως στόχο να καθορίσει την ασφάλεια, την απόδειξη της έννοιας και τη βέλτιστη δόση του AMT-130 για να προχωρήσει στην ανάπτυξη φάσης ΙΙΙ ή σε μια επιβεβαιωτική μελέτη σε περίπτωση που είναι εφικτή μια επιταχυνόμενη οδός καταχώρισης. 

Το AMT-130 είναι το πρώτο κλινικό πρόγραμμα της uniQure που επικεντρώνεται στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) και ενσωματώνει το ιδιόκτητο miQURE^® πλατφόρμα.

Σχετικά με τη νόσο του Huntington

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε κινητικά συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της χορείας, καθώς και σε ανωμαλίες συμπεριφοράς και γνωστική παρακμή με αποτέλεσμα την προοδευτική σωματική και πνευματική φθορά. Η νόσος είναι μια αυτοσωμική επικρατούσα κατάσταση με μια επέκταση της επανάληψης CAG που προκαλεί την ασθένεια στο πρώτο εξώνιο του γονιδίου της χουντινγκτίνης, η οποία οδηγεί στην παραγωγή και τη συσσώρευση μη φυσιολογικής πρωτεΐνης στον εγκέφαλο. Παρά τη σαφή αιτιολογία της νόσου του Huntington, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση της εμφάνισης ή την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι πρόσφατες εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αποτελεί σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εγκαινιάζει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. η uniQure αξιοποιεί τώρα την αρθρωτή και επικυρωμένη τεχνολογική της πλατφόρμα για να προωθήσει μια αγωγός ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, ALS, νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον κατά την έννοια του άρθρου 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε, και του άρθρου 21Ε του νόμου περί χρηματιστηρίου αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις για το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως "προβλέπω", "πιστεύω", "θα μπορούσα", "καθιερώσω", "εκτιμώ", "αναμένω", "στόχος", "σκοπεύω", "προσβλέπω", "μπορεί", "σχεδιάζω", "δυνητικά", "προβλέπω", "σχέδιο", "επιδιώκω", "πρέπει", "θα", "θα", "θα" και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις της διοίκησης και σε πληροφορίες που είναι διαθέσιμες στη διοίκηση μόνο κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου. Αυτές οι δηλώσεις για το μέλλον περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις πιθανές κλινικές και λειτουργικές επιδράσεις του AMT-130, μεταξύ άλλων ως σημαντική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με νόσο του Huntington, την αναμενόμενη ολοκλήρωση της εγγραφής στην ευρωπαϊκή, ανοικτή μελέτη Φάσης Ib/II του AMT-130 και την έναρξη μιας τρίτης κοόρτης στην εν εξελίξει κλινική Φάσης I/II στις ΗΠΑ. Τα πραγματικά αποτελέσματα της uniQure ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από εκείνα που αναμένονται σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον για πολλούς λόγους, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων που σχετίζονται με τη διεξαγωγή της κλινικής δοκιμής για τη νόσο του Huntington, των επιπτώσεων των οικονομικών και γεωπολιτικών γεγονότων στη uniQure και στην ευρύτερη οικονομία και το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης, των δραστηριοτήτων κλινικής ανάπτυξης της uniQure, των κλινικών αποτελεσμάτων, των συμφωνιών συνεργασίας, της ρυθμιστικής εποπτείας, της εμπορίας των προϊόντων και των αξιώσεων πνευματικής ιδιοκτησίας, καθώς και των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων που περιγράφονται κάτω από τον τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στις περιοδικές καταθέσεις της uniQure για κινητές αξίες, συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης στο Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην SEC στις 27 Φεβρουαρίου 2023 και της Τριμηνιαίας Έκθεσης στο Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην SEC στις 9 Μαΐου 2023. Λαμβάνοντας υπόψη αυτούς τους κινδύνους, τις αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, και η uniQure δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, ακόμη και αν γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες στο μέλλον.

uniQure Επαφές:

ΓΙΑ ΕΠΕΝΔΥΤΕΣ:				ΓΙΑ ΤΑ ΜΜΕ:
Maria E. Cantor Απευθείας: 339-970-7536 Κινητό: 617-680-9452 m.cantor@uniQure.com		Chiara Russo Απευθείας: 617-306-9137 Κινητό: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com		Tom Malone Απευθείας: 339-970-7558 Κινητό:339-223-8541 t.malone@uniQure.com

Οι φωτογραφίες που συνοδεύουν την παρούσα ανακοίνωση είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/b4b22dda-4970-4ea5-bf8e-07bfb2b1faca
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/e8da9727-930c-46a5-8f09-5b1df481db08