Η PTC Therapeutics ανακοινώνει θετικά ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική δοκιμή PIVOT-HD σε ασθενείς με νόσο του Huntington

21 Ιουνίου 2023

Έκδοση PDF

- Dose-εξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης Huntingtin (HTT) στο αίμα σε 12 εβδομάδες –
- Ευνοϊκό προφίλ ανεκτικότητας χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία ή Αιχμές NfL – 

- Τηλεδιάσκεψη και διαδικτυακή μετάδοση 21 Ιουνίου^st στις 8:00 π.μ. EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα τα ενδιάμεσα δεδομένα από το τμήμα 12 εβδομάδων της μελέτης Φάσης 2 PIVOT-HD του PTC518 σε ασθενείς με νόσο του Huntington (HD). Η μελέτη κατέδειξε δοσοεξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης Huntingtin (HTT) στα κύτταρα του περιφερικού αίματος, φθάνοντας σε μια μέση μείωση των επιπέδων της μεταλλαγμένης HTT κατά 30% στο επίπεδο της δόσης των 10mg. Επιπλέον, η έκθεση του PTC518 στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) ήταν σύμφωνη ή υψηλότερη από τα επίπεδα του μη δεσμευμένου φαρμάκου στο πλάσμα.

Η θεραπεία με PTC518 αποδείχθηκε επίσης καλά ανεκτή, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία, χωρίς αναφορές περιφερικής νευροπάθειας ή τοξικότητας που να περιορίζει τη δόση. Επιπλέον, δεν υπήρξαν αιχμές της πρωτεΐνης ελαφριάς αλυσίδας νευροϊνιδίου του ΕΝΥ (NfL) που να σχετίζονται με τη θεραπεία, με μια συνολική τάση μείωσης των επιπέδων της NfL του ΕΝΥ μετά από 12 εβδομάδες θεραπείας με PTC518.

"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με τα ενθαρρυντικά δεδομένα από την ενδιάμεση ανάλυση του PIVOT-HD που καταδεικνύουν δοσοεξαρτώμενη μείωση του HTT, επιθυμητή έκθεση στο ΕΝΥ και ευνοϊκό προφίλ ανεκτικότητας χωρίς ενδείξεις σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με τη θεραπεία ή αιχμές NfL στο ΕΝΥ", δήλωσε ο Dr. Matthew Klein, Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics, Inc.

Η PIVOT-HD είναι μια συνολική, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη και αποτελείται από δύο μέρη: μια αρχική ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο φάση 12 εβδομάδων που επικεντρώνεται στη φαρμακολογία και τη φαρμακοδυναμική επίδραση του PTC518, ακολουθούμενη από ένα ελεγχόμενο με εικονικό φάρμακο τμήμα 9 μηνών. Η μελέτη θα περιλαμβάνει αρχικά δύο επίπεδα δόσεων, 5 χιλιοστόγραμμα και 10 χιλιοστόγραμμα, με τη δυνατότητα να συμπεριλάβει ένα τρίτο επίπεδο δόσης έως και 20 χιλιοστόγραμμα.

Σημερινή τηλεδιάσκεψη και διαδικτυακή μετάδοση 
Η PTC θα πραγματοποιήσει τηλεδιάσκεψη στις 8:00 π.μ. EDT σήμερα για να συζητήσει τα νέα αυτά. Για τηλεφωνική πρόσβαση στην κλήση, παρακαλούμε κάντε κλικ εδώ για να εγγραφείτε και θα σας δοθούν τα στοιχεία κλήσης. Για να αποφύγετε καθυστερήσεις, συνιστούμε στους συμμετέχοντες να συνδεθούν στην τηλεδιάσκεψη 15 λεπτά πριν από την έναρξη της κλήσης. Η διαδικτυακή μετάδοση της τηλεδιάσκεψης είναι προσβάσιμη στην ενότητα "Επενδυτές" του δικτυακού τόπου της PTC στη διεύθυνση https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Η επανάληψη της κλήσης θα είναι διαθέσιμη περίπου δύο ώρες μετά την ολοκλήρωσή της και θα αρχειοθετηθεί στην ιστοσελίδα της εταιρείας για 30 ημέρες μετά την κλήση.

Σχετικά με το PTC518
Η PTC αναπτύσσει μια πιθανή θεραπεία για τη νόσο του Huntington με βάση την τεχνολογία της πλατφόρμας συγκόλλησης. Το PTC518, ένα μικρό μόριο που μπορεί να λαμβάνεται από το στόμα, μειώνει την παραγωγή της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin που οδηγεί σε τραυματισμό και θάνατο του νευρώνα, γεγονός που έχει ως αποτέλεσμα την εξέλιξη της νόσου. Το βιοδιαθέσιμο από το στόμα μικρό μόριο διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, είναι επιλεκτικό, τιτλοποιήσιμο και δεν εκροφάται - οι οποίες αποτελούν βασικές ιδιότητες διαφοροποίησης.

Σχετικά με τη νόσο του Huntington
Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια σπάνια, κληρονομική, γενετική διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος.¹ Προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο. Το γονίδιο αυτό παράγει μια πρωτεΐνη, που ονομάζεται Huntingtin, η οποία εμπλέκεται στη λειτουργία των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου (νευρώνες). Όταν το γονίδιο είναι ελαττωματικό, παράγει μια μη φυσιολογική (ή μεταλλαγμένη) πρωτεΐνη Huntingtin που είναι τοξική και προκαλεί βλάβη των νευρώνων και θάνατο των νευρώνων.² Η HD εμφανίζεται συνήθως σε άτομα ηλικίας 30 ή 40 ετών. Τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν και νωρίτερα στη ζωή, και αυτό ονομάζεται νεανική HD.^2,3 Υπάρχουν επίσης περιπτώσεις παιδικής HD, όταν τα συμπτώματα αναπτύσσονται σε παιδιά ηλικίας μικρότερης των 10 ετών.² Αν και τα συμπτώματα διαφέρουν από άτομο σε άτομο, η νόσος επηρεάζει κυρίως τον εγκέφαλο και έχει ως αποτέλεσμα ανώμαλες κινήσεις, δυσκολίες στην ομιλία, την κατάποση και το περπάτημα, καθώς και μια σειρά άλλων συμπτωμάτων, συμπεριλαμβανομένων συμπεριφορικών, γνωστικών και κινητικών συμπτωμάτων. ^4,5 Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για συγκεκριμένα συμπτώματα της νόσου, επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για την HD και δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα που να καθυστερούν την έναρξη ή να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου.

Σχετικά με την PTC Therapeutics, Inc.
Η PTC είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορία κλινικά διαφοροποιημένων φαρμάκων που προσφέρουν οφέλη σε ασθενείς με σπάνιες διαταραχές. Η ικανότητα της PTC να καινοτομεί για τον εντοπισμό νέων θεραπειών και να εμπορεύεται προϊόντα σε παγκόσμιο επίπεδο αποτελεί το θεμέλιο που οδηγεί τις επενδύσεις σε έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων. Αποστολή της PTC είναι να παρέχει πρόσβαση σε κορυφαίες θεραπείες για ασθενείς που έχουν ελάχιστες ή καθόλου θεραπευτικές επιλογές. Η στρατηγική της PTC είναι να αξιοποιήσει την ισχυρή επιστημονική και κλινική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική της υποδομή για να φέρει τις θεραπείες στους ασθενείς. Η PTC πιστεύει ότι αυτό της επιτρέπει να μεγιστοποιήσει την αξία για όλους τους ενδιαφερόμενους. Για να μάθετε περισσότερα για την PTC, επισκεφθείτε μας στη διεύθυνση www.ptcbio.com και ακολουθήστε μας στο Facebook, το Instagram, το LinkedIn και το Twitter στο @PTCBio.

Για περισσότερες πληροφορίες:
Επενδυτές:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Μέσα ενημέρωσης:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Δήλωση για το μέλλον
Το παρόν δελτίο Τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης της νομοθεσίας περί ιδιωτικών αγωγών επί κινητών αξιών (Private Securities Litigation Reform Act) του 1995. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις που αφορούν το μέλλον, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές της PTC, τη στρατηγική της PTC, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με τον αναμενόμενο χρόνο διεξαγωγής κλινικών δοκιμών και μελετών, τη διαθεσιμότητα δεδομένων, τις κανονιστικές υποβολές και απαντήσεις και άλλα θέματα, τις μελλοντικές δραστηριότητες, τη μελλοντική οικονομική θέση, τα μελλοντικά έσοδα, τις προβλεπόμενες δαπάνες και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες μελλοντικές δηλώσεις μπορεί να προσδιορίζονται από τις λέξεις, "καθοδήγηση", "σχέδιο", "προβλέπω", "πιστεύω", "εκτιμώ", "αναμένω", "σκοπεύω", "μπορεί", "στόχος", "δυνητικά", "θα", "θα", "θα", "θα μπορούσε", "θα έπρεπε", "συνεχίζω" και παρόμοιες εκφράσεις.

Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της PTC ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις δηλώσεις μελλοντικών προβλέψεων που κάνει ως αποτέλεσμα μιας ποικιλίας κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: την έκβαση των διαπραγματεύσεων τιμολόγησης, κάλυψης και αποζημίωσης με τρίτους φορείς πληρωμής για τα προϊόντα ή τα υποψήφια προϊόντα της PTC που η PTC εμπορεύεται ή μπορεί να εμπορεύεται στο μέλλον- σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων των συνθηκών του κλάδου, της αγοράς, της οικονομίας, της πολιτικής ή των κανονιστικών συνθηκών- αλλαγές στους φορολογικούς και άλλους νόμους, κανονισμούς, ποσοστά και πολιτικές- την επιλέξιμη βάση ασθενών και το εμπορικό δυναμικό των προϊόντων και των υποψήφιων προϊόντων της PTC, την επιστημονική προσέγγιση της PTC και τη γενική πρόοδο της ανάπτυξης- την επάρκεια των ταμειακών πόρων της PTC και την ικανότητά της να αποκτήσει επαρκή χρηματοδότηση στο μέλλον για τις προβλέψιμες και μη προβλέψιμες λειτουργικές δαπάνες και κεφαλαιουχικές δαπάνες- και τους παράγοντες που αναφέρονται στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" της πιο πρόσφατης ετήσιας έκθεσης της PTC στο έντυπο 10-K, καθώς και οποιεσδήποτε επικαιροποιήσεις αυτών των παραγόντων κινδύνου που κατατίθενται κατά καιρούς σε άλλες καταθέσεις της PTC στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Σας προτρέπουμε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως συμβαίνει με κάθε υπό ανάπτυξη φαρμακευτικό προϊόν, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι κατά την ανάπτυξη, τη ρυθμιστική έγκριση και την εμπορική διάθεση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει τη ρυθμιστική έγκριση σε οποιαδήποτε περιοχή ή ότι θα αποδειχθεί εμπορικά επιτυχές. 

Οι δηλώσεις μελλοντικών προβλέψεων που περιέχονται στο παρόν αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της PTC μόνο κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνει ούτε σχεδιάζει να επικαιροποιήσει ή να αναθεωρήσει οποιεσδήποτε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικών προβλέψεων για να αντικατοπτρίζουν τα πραγματικά αποτελέσματα ή αλλαγές στα σχέδια, τις προοπτικές, τις υποθέσεις, τις εκτιμήσεις ή τις προβλέψεις ή άλλες περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο. 

Αναφορές:

1. Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας, 2020. 8A01.10 Νόσος του Huntington. Διαθέσιμο στη διεύθυνση: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Πρόσβαση Οκτώβριος 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Δείτε το αρχικό περιεχόμενο:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ΠΗΓΗ PTC Therapeutics, Inc.