Επιστήμονες από το Ινστιτούτο Weizmann στο Ισραήλ δημοσίευσαν τα αποτελέσματα μιας μελέτης σε ζώα, η οποία υπόσχεται πολλά για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Ανακάλυψαν ότι δύο μικρά μόρια, τα οποία ονομάζονται SPI-24 και SPI-77, μπορούν να μειώσουν αποτελεσματικά την έκφραση της μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης στον εγκέφαλο, αφήνοντας ανεπηρέαστη τη φυσιολογική γονιδιακή έκφραση. Οι ενώσεις αυτές διαπερνούν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, γεγονός που τις καθιστά κατάλληλες για άμεση χορήγηση στον εγκέφαλο μέσω χορήγησης από το στόμα ή υποδόριας ένεσης. 

Σε ένα μοντέλο ποντικού η χορήγηση SPI-24 και SPI-77 είχε ως αποτέλεσμα βελτίωση των κινητικών και συναισθηματικών λειτουργιών καθώς και καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου. Είναι σημαντικό ότι η μακροχρόνια χρήση δεν έχει δείξει ανεπιθύμητες παρενέργειες ή συνολικές αλλαγές στη γονιδιακή έκφραση. 

Ανακοινώνοντας τα αποτελέσματα, η καθηγήτρια Rivka Dikstein του Ινστιτούτου Weizmann δήλωσε: "Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν ότι οι SPIs υπερτερούν έναντι άλλων προσεγγίσεων μείωσης της Htt όσον αφορά την επιλεκτικότητα του μεταλλαγμένου αλληλόμορφου, τις μεθόδους χορήγησης (χωρίς χειρουργική επέμβαση) και το κόστος". Ο παριστάμενος του IHA Svein Olaf Olsen εξέφρασε την ικανοποίησή του για τα αποτελέσματα, λέγοντας: "Αυτά είναι πράγματι σπουδαία νέα. Αν και είναι νωρίς, τα ευρήματα αυτά είναι εξαιρετικά σημαντικά και θα δώσουν τεράστια ελπίδα στις οικογένειες των ασθενών με HD".   

Σύνδεση με το δελτίο τύπου: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Σύνδεση με το ερευνητικό άρθρο: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y

Κατηγορίες: ΝέαΈρευνα

0 σχόλια

Αφήστε μια απάντηση

Σύμβολο κράτησης θέσης avatar

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *

elGreek