Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση της Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε το βραβείο Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)
"Ο χαρακτηρισμός για την ερευνητική γονιδιακή θεραπεία AMT-130 στη νόσο του Huntington είναι κάτι παραπάνω από ελπιδοφόρος", λέει ο πρόεδρος του IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια κυκλοφορίας" της RMAT βασίζεται σε τρία κριτήρια. Το τρίτο κριτήριο είναι αυτό που παρατηρούμε στην οικογένεια της νόσου Huntington, δηλαδή ότι τα μέχρι τώρα αποτελέσματα της δοκιμής πρέπει να είναι πολλά υποσχόμενα. Γνωρίζουμε ότι η ανακοίνωση και η απόφαση του FDA βασίζονται σε 29 άτομα που συμμετείχαν σε κλινική δοκιμή όπου ο ασθενής έχει λάβει ένεση απευθείας στον εγκέφαλο και στην περιοχή όπου "ρημάζει" η νόσος Huntington στην αρχή της ανάπτυξης της νόσου. Είχαμε πολλά πισωγυρίσματα όλα αυτά τα χρόνια.
"Ας ελπίσουμε ότι η ανακοίνωση της uniQure είναι η αρχή της καλής ανταπόκρισης από τη φαρμακευτική βιομηχανία. Στην πραγματικότητα, το αξίζουμε", λέει ο Svein.
Κατά την ανακοίνωση, ο Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy της uniQure, δήλωσε: "Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη συνεργασία μας με την κοινότητα HD για να προχωρήσουμε το πρόγραμμα AMT-130 όσο το δυνατόν πιο γρήγορα!".
Greek 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian