Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση της Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε το βραβείο Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"Ο χαρακτηρισμός για την ερευνητική γονιδιακή θεραπεία AMT-130 στη νόσο του Huntington είναι κάτι παραπάνω από ελπιδοφόρος", λέει ο πρόεδρος του IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια κυκλοφορίας" της RMAT βασίζεται σε τρία κριτήρια. Το τρίτο κριτήριο είναι αυτό που παρατηρούμε στην οικογένεια της νόσου Huntington, δηλαδή ότι τα μέχρι τώρα αποτελέσματα της δοκιμής πρέπει να είναι πολλά υποσχόμενα. Γνωρίζουμε ότι η ανακοίνωση και η απόφαση του FDA βασίζονται σε 29 άτομα που συμμετείχαν σε κλινική δοκιμή όπου ο ασθενής έχει λάβει ένεση απευθείας στον εγκέφαλο και στην περιοχή όπου "ρημάζει" η νόσος Huntington στην αρχή της ανάπτυξης της νόσου. Είχαμε πολλά πισωγυρίσματα όλα αυτά τα χρόνια. 

"Ας ελπίσουμε ότι η ανακοίνωση της uniQure είναι η αρχή της καλής ανταπόκρισης από τη φαρμακευτική βιομηχανία. Στην πραγματικότητα, το αξίζουμε", λέει ο Svein.

Κατά την ανακοίνωση, ο Daniel Leonard, Senior Director of Global Patient Advocacy της uniQure, δήλωσε: "Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη συνεργασία μας με την κοινότητα HD για να προχωρήσουμε το πρόγραμμα AMT-130 όσο το δυνατόν πιο γρήγορα!".

Κάντε κλικ εδώ για να διαβάσετε το πλήρες δελτίο τύπου

Κατηγορίες: ΝέαΈρευνα

0 σχόλια

Αφήστε μια απάντηση

Σύμβολο κράτησης θέσης avatar

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *

elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο