Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου η mHTT μειώθηκε κατά 21% και 43% αντίστοιχα, για δόσεις 5mg και 10mg. Επιπλέον, η θεραπεία με PTC518 οδήγησε σε αξιοσημείωτη επιβράδυνση της εξέλιξης των κινητικών συμπτωμάτων τον 12ο μήνα, όπως εκτιμήθηκε από το Total Motor Score (επιδείνωση κατά 2,0 μονάδες για τα 5mg και 1,3 μονάδες για τα 10mg έναντι επιδείνωσης κατά 4,9 μονάδες για το εικονικό φάρμακο).

Ο πρόεδρος του IHA Svein Olaf Olsen λέει: "Αυτά είναι πραγματικά συναρπαστικά νέα! Είναι υπέροχο να βλέπουμε αποτελέσματα αυτού του μεγέθους, και μάλιστα επειδή το PTC518 είναι ένα εύκολα χορηγούμενο από του στόματος φάρμακο με ευνοϊκή ανεκτικότητα. Συγχαρητήρια και ευχαριστίες στην PTC Therapeutics για το έργο που επιτελεί. Ανυπομονούμε για τη μελέτη αποτελεσματικότητας της φάσης 3. Δεν μπορεί να συμβεί αρκετά σύντομα".

Διαβάστε το πλήρες δελτίο