Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη πρωτεΐνη huntingtin (mHTT) και διατηρεί την υγιή, άγριου τύπου πρωτεΐνη huntingtin (wtHTT) για τα άτομα με νόσο του Huntington.
Αποτελέσματα της δοκιμής
Στην ανάλυση, συγκρίθηκαν οι συμμετέχοντες που έλαβαν τρεις ενδοκοιλιακές δόσεις των 30 mg του WVE-003
κάθε 8 εβδομάδες σε σχέση με τους συμμετέχοντες που έλαβαν εικονικό φάρμακο και είδαν τα εξής:
- Σημαντική, ανθεκτική μείωση του mHTT έως και 46%.
- Διατήρηση υγιών, wtHTT.
- Το WVE-003 ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό.
- Στατιστικά σημαντική συσχέτιση της μείωσης της mHTT με την επιβράδυνση της απώλειας του ουραίου σώματος, η οποία
είναι ένας απεικονιστικός βιοδείκτης που προβλέπει κλινικά αποτελέσματα. - Αν και η μελέτη αυτή δεν ήταν ενεργή για κλινικά αποτελέσματα, η επιβράδυνση της παρακμής ήταν
παρατηρήθηκε για το συνολικό κινητικό αποτέλεσμα (TMS).
Τι θα συμβεί στη συνέχεια;
Με βάση την επιτυχή μελέτη SELECT-HD, τα επόμενα βήματα για την WVE-003 θα ενημερωθούν από συναντήσεις
με τις ρυθμιστικές αρχές για να συζητήσουν την πορεία ανάπτυξης του WVE-003, η οποία θα περιλαμβάνει μια πιθανή
επιταχυνόμενη έγκριση καθώς και μια μελέτη επέκτασης ανοικτής επισήμανσης (OLE) για το SELECT-HD.
0 σχόλια