"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με αυτά τα νέα δεδομένα που καταδεικνύουν μια στατιστικά σημαντική, δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Huntington και μείωση της NfL στο ΕΝΥ στους 24 μήνες", δήλωσε ο Walid Abi-Saab, M.D., επικεφαλής ιατρός της uniQure. "Πιστεύουμε ότι αυτή είναι η πρώτη κλινική δοκιμή οποιουδήποτε ερευνητικού φαρμάκου για τη νόσο του Huntington που δείχνει στοιχεία για πιθανό μακροπρόθεσμο κλινικό όφελος και μείωση ενός βασικού δείκτη νευροεκφυλισμού. Επιπλέον, δεδομένης της εφάπαξ χορήγησης του AMT-130, είμαστε σε μοναδική θέση να συνεχίσουμε να συσσωρεύουμε μακροπρόθεσμα αποτελέσματα ασθενών από τις μελέτες Φάσης Ι/ΙΙΙ για να υποστηρίξουμε το αναδυόμενο θεραπευτικό όφελος. Προσβλέπουμε στη διεξαγωγή μιας αρχικής, διεπιστημονικής συνάντησης RMAT με τον FDA αργότερα εντός του έτους για να συζητήσουμε το ενδεχόμενο ταχείας κλινικής ανάπτυξης του AMT-130".
Διαβάστε ολόκληρο το δελτίο τύπου εδώ.
0 σχόλια