Ο FDA χορηγεί χαρακτηρισμό ταχείας παρακολούθησης στο πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

Το PTC518 είναι ένα από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο που μειώνει την παραγωγή της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin που προκαλεί την εξέλιξη της νόσου. Τα προγράμματα με χαρακτηρισμό Fast Track μπορούν να επωφεληθούν από την έγκαιρη αλληλεπίδραση με τον FDA και ενδέχεται να είναι επιλέξιμα για εξέταση κατά προτεραιότητα και ταχύτερη έγκριση. Αυτό ακολουθεί τη δημοσίευση ενδιάμεσων δεδομένων 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 της PTC, τα οποία έδειξαν ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν PTC518 είχαν δοσοεξαρτώμενη μείωση έως και 43% της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin στο αίμα. 

 "Η χορήγηση του χαρακτηρισμού Fast Track στο πρόγραμμα PTC518 υποστηρίζει περαιτέρω τη δυνατότητα του PTC518 να παρέχει μια θεραπεία που τροποποιεί τη νόσο στους ασθενείς με νόσο του Huntington", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. 

Διαβάστε το δελτίο τύπου εδώ.