Η LoQus23 Therapeutics ανακοινώνει χρηματοδότηση ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών για την προώθηση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην αναστολή της σωματικής επέκτασης στη νόσο του Huntington

• Χρηματοδότηση με επικεφαλής την κορυφαία εταιρεία επιχειρηματικών κεφαλαίων βιοεπιστημών Forbion, με τη συμμετοχή των υφιστάμενων επενδυτών SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) και Novartis Venture Fund (NVF).
• Το κορυφαίο πρόγραμμα που στοχεύει στο MutSβ πρόκειται να εισέλθει στην κλινική το 2026, προσφέροντας μια δυνητικά τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη νόσο του Huntington
• Ο γενικός εταίρος της Forbion Rogier Rooswinkel συμμετέχει στο Διοικητικό Συμβούλιο

Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο, 2 Οκτωβρίου 2024 - Η LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την αστάθεια του DNA και να επιβραδύνουν τον νευροεκφυλισμό στη νόσο του Huntington, τη μυοτονική δυστροφία τύπου 1 και παρόμοιες ασθένειες επέκτασης τριπλετών επαναλήψεων, ανακοινώνει σήμερα την επιτυχή ολοκλήρωση της χρηματοδότησης Σειράς Α ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών (περίπου $43 εκατομμύρια). Του γύρου χρηματοδότησης ηγήθηκε η Forbion, μαζί με τους υφιστάμενους επενδυτές SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) και Novartis Venture Fund (NVF). Ο γενικός εταίρος της Forbion Rogier Rooswinkel θα ενταχθεί στο διοικητικό συμβούλιο της LoQus23.

Η LoQus23 ιδρύθηκε το 2019 από τους Entrepreneurs in Residence στο DDF Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn και Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci και χρηματοδοτήθηκε από το Dementia Discovery Fund της SV. Έλαβε πρόσθετη χρηματοδότηση εκκίνησης από το NVF το 2021. Έκτοτε η εταιρεία έχει δημιουργήσει μια πλατφόρμα δοκιμών και μια σειρά μικρών μορίων αναστολέων MutSα και MutSβ, οι οποίοι είναι θεραπευτικά σχετικοί με έως και 30 ασθένειες τριπλής επανάληψης, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Huntington.

Οι κλάδοι επιδιόρθωσης αναντιστοιχιών (MMR) του συστήματος επιδιόρθωσης βλαβών DNA (DDR) επιδιορθώνουν τις εισαγωγές, τις διαγραφές και τα σφάλματα λανθασμένης ενσωμάτωσης DNA κατά τη διάρκεια της μεταγραφής ή/και της κυτταρικής αντιγραφής, με δύο κύριες οδούς που εξαρτώνται από το μέγεθος της αναντιστοιχίας - MutSα για μικρές αναντιστοιχίες και MutSβ για μεγαλύτερους βρόχους εισαγωγής/διαγραφής.

Η νόσος του Huntington είναι μια αυτοσωμική επικρατούσα νευροεκφυλιστική διαταραχή για την οποία δεν υπάρχει επί του παρόντος διαθέσιμη θεραπεία που να τροποποιεί τη νόσο και η οποία έχει 30.000 ασθενείς μόνο στις ΗΠΑ. Στοχεύοντας στη σωματική επέκταση, η LoQus23 ελπίζει να επιβραδύνει ή ακόμη και να σταματήσει την έναρξη και την εξέλιξη της νόσου του Huntington, μια ιδέα που υποστηρίζεται από γενετικές μελέτες και ενισχύθηκε πρόσφατα από προκλινικά μοντέλα.

Τα έσοδα από τη χρηματοδότηση της σειράς Α θα χρησιμοποιηθούν κυρίως για τη στήριξη της προκλινικής ανάπτυξης και των αρχικών κλινικών μελετών του κύριου προγράμματος της LoQus23, ενός αλλοστερικού μικρού μοριακού αναστολέα MutSβ. Η εταιρεία προετοιμάζει το κύριο πρόγραμμά της για να εισέλθει στην κλινική το 2026.

Ο Δρ David Reynolds, διευθύνων σύμβουλος της LoQus23 Therapeutics, δήλωσε: "Αυτή η χρηματοδότηση θα μας επιτρέψει να αναπτύξουμε βασικά κλινικά δεδομένα για να υποστηρίξουμε την ανάπτυξη του συναρπαστικού κύριου προγράμματός μας. Ο συνεχώς αυξανόμενος όγκος δεδομένων που υποδεικνύει τη σωματική επέκταση, η οποία προκαλείται από την παρεκκλίνουσα επιδιόρθωση της αναντιστοιχίας του DNA, ως τον κύριο ένοχο για τη νόσο του Huntington παρέχει μεγάλη υποστήριξη ότι η προσέγγισή μας για την ανάπτυξη από του στόματος μικρών μοριακών θεραπειών θα είναι μεταμορφωτική για τους ασθενείς με αυτή τη φοβερή κληρονομική νόσο. Καλωσορίζουμε τη Forbion ως επικεφαλής επενδυτή αυτού του γύρου, μαζί με τους υφιστάμενους υψηλού επιπέδου επενδυτές μας, και ανυπομονούμε να επωφεληθούμε από την υποστήριξη και την τεχνογνωσία τους".

Ο Rogier Rooswinkel, γενικός εταίρος της Forbion και νεοδιορισθέν μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της LoQus23, σχολίασε: "Η σωματική επέκταση αποτελεί βασικό παράγοντα των ασθενειών με τριπλές επαναλήψεις, όπως η νόσος του Huntington. Στη σωματική επέκταση, ο MutSβ φαίνεται να είναι ο πιο υποσχόμενος και καλύτερα επικυρωμένος στόχος, με τη δυνατότητα να σταματήσει η εξέλιξη της νόσου. Η LoQus23 πρωτοστατεί στην ανάπτυξη αλλοστερικών μικρών μορίων κατά του MutSβ και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε μαζί της για την πρόοδο των μορίων της προς την κλινική και τελικά προς όφελος των ασθενών".

Ελέγξτε το δελτίο τύπου εδώ