Η PTC Therapeutics συνάπτει παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis για το πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

2 Δεκεμβρίου 2024

- Η PTC θα λάβει $1.0B σε μετρητά κατά το κλείσιμο -
- Η PTC δικαιούται να λάβει έως και $1,9B σε ορόσημα ανάπτυξης, κανονιστικών ρυθμίσεων και πωλήσεων -
- Η PTC θα μοιραστεί τα κέρδη στις ΗΠΑ και θα καταβάλει κλιμακωτά διψήφια δικαιώματα επί των καθαρών πωλήσεων εκτός ΗΠΑ -
- Η Novartis θα αναλάβει τις παγκόσμιες ευθύνες ανάπτυξης, παραγωγής και εμπορίας μετά την ολοκλήρωση του ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο τμήματος της τρέχουσας μελέτης PIVOT-HD -
- Η PTC θα διοργανώσει μια τηλεδιάσκεψη στις 2 Δεκεμβρίου 2024, στις 8:30 π.μ. EST-

WARREN, N.J., 2 Δεκεμβρίου 2024 /PRNewswire/ - Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα την υπογραφή μιας αποκλειστικής παγκόσμιας συμφωνίας άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis Pharmaceuticals Corporation, θυγατρική της Novartis AG (NYSE: NVS), για το πρόγραμμα PTC518 Huntington's disease, το οποίο περιλαμβάνει συναφή μόρια. Βάσει της συμφωνίας, η PTC θα λάβει προκαταβολή ύψους $1,0 δισ. ευρώ, έως και $1,9 δισ. ευρώ σε ορόσημα ανάπτυξης, κανονιστικών ρυθμίσεων και πωλήσεων, μερίδιο κέρδους στις ΗΠΑ και διψήφια κλιμακωτά δικαιώματα επί των πωλήσεων εκτός ΗΠΑ.

"Το PTC518 είναι η κορυφαία από του στόματος θεραπεία τροποποίησης της νόσου που βρίσκεται σε εξέλιξη για τη νόσο του Huntington και τα οικονομικά στοιχεία αυτής της συμφωνίας συνάδουν με την υπόσχεση αυτής της θεραπείας", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Αυτή η συνεργασία συνδυάζει την τεχνογνωσία της PTC στην ανάπτυξη μικρών μοριακών θεραπειών συγκόλλησης με την τεχνογνωσία της Novartis στην παγκόσμια ανάπτυξη και εμπορία νευροεπιστημονικών θεραπειών. Είμαστε ενθουσιασμένοι που θα συνεργαστούμε με τη Novartis για να επιταχύνουμε τις δυνατότητες του PTC518 για τις εκατοντάδες χιλιάδες ασθενείς με HD παγκοσμίως που έχουν ανάγκη από μια θεραπεία σχεδιασμένη να είναι καλά ανεκτή και να αποτελεί μια αποτελεσματική θεραπεία τροποποίησης της νόσου. Η PTC θα χρησιμοποιήσει τα έσοδα από αυτή τη συναλλαγή για την επέκταση της πλατφόρμας μας για την ωρίμανση, καθώς και για την υποστήριξη των δραστηριοτήτων του εμπορικού και αναπτυξιακού χαρτοφυλακίου".

"Η νόσος του Huntington είναι μια καταστροφική, θανατηφόρα, οικογενής νόσος. Αυτή η συμφωνία με την PTC αποσκοπεί στην ενίσχυση του νευροεπιστημονικού μας αγωγού και αντικατοπτρίζει τη στρατηγική μας εστίαση και δέσμευση για τη διερεύνηση νέων και δυνητικά μετασχηματιστικών προσεγγίσεων για νευροεκφυλιστικές ασθένειες με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες", δήλωσε ο Vas Narasimhan, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis. "Ανυπομονούμε να αξιοποιήσουμε την τεχνογνωσία μας στις νευροεκφυλιστικές νόσους και την εμπειρία μας στην HD με την πρόθεση να προωθήσουμε αυτή τη δυνητικά πρώτη στην κατηγορία της από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία για την κοινότητα της HD".

Το PTC518 ανακαλύφθηκε από την επικυρωμένη πλατφόρμα ωρίμανσης της PTC και επί του παρόντος μελετάται στη συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 2 PIVOT-HD. Τα ενδιάμεσα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν τον Ιούνιο του 2024 κατέδειξαν ότι η θεραπεία με PTC518 οδήγησε σε ανθεκτική, δοσοεξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin (HTT) στο αίμα και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ), καθώς και σε πρώιμα σήματα δοσοεξαρτώμενου οφέλους σε βασικές κλινικές μετρήσεις στους 12 μήνες.¹ Είναι σημαντικό ότι το PTC518 συνεχίζει να επιδεικνύει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας.¹

Η Novartis θα αναλάβει την ευθύνη για την ανάπτυξη, την παραγωγή και την εμπορική διάθεση του PTC518, μετά την ολοκλήρωση του εν εξελίξει ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο τμήματος του PIVOT-HD, το οποίο αναμένεται να πραγματοποιηθεί το πρώτο εξάμηνο του 2025.  

Οι εταιρείες θα μοιραστούν τα κέρδη και τις ζημίες στις ΗΠΑ, σε ποσοστό 40/60 (40% PTC και 60% Novartis).

Η ολοκλήρωση της συναλλαγής υπόκειται στις συνήθεις προϋποθέσεις ολοκλήρωσης, συμπεριλαμβανομένης της έγκρισης των ρυθμιστικών αρχών. Τα μέρη αναμένουν ότι η συμφωνία θα ολοκληρωθεί το πρώτο τρίμηνο του 2025.