Η UniQure ανακοινώνει ευθυγράμμιση με τον FDA σχετικά με τα βασικά στοιχεία της οδού ταχείας έγκρισης για το AMT-130

Χθες, η uniQure εξέδωσε δελτίο Τύπου με το οποίο ανακοίνωσε την ευθυγράμμιση με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με τα βασικά στοιχεία μιας επιταχυνόμενης οδού έγκρισης για το πρόγραμμα AMT-130 της uniQure στη νόσο του Huntington. Τα βασικά συμπεράσματα είναι τα εξής: Η ανακοίνωση της ΑQU είναι η ακόλουθη:

- Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) συμφωνεί ότι τα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες φάσης Ι/ΙΙΙ σε σύγκριση με ένα φυσικό ιστορικό εξωτερικού ελέγχου μπορούν να χρησιμεύσουν ως κύρια βάση για μια αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων (BLA) για επιταχυνόμενη έγκριση.

- Ο FDA συμφωνεί ότι η σύνθετη ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS) μπορεί να χρησιμεύσει ως ενδιάμεσο κλινικό καταληκτικό σημείο για επιταχυνόμενη έγκριση.

Μπορείτε να διαβάσετε το πλήρες δελτίο τύπου εδώ.