Η UniQure ανακοινώνει ότι ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy βασίζεται σε κλινικά στοιχεία από δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ που δείχνουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου ~

~ Πρόσθετη ρυθμιστική ενημέρωση και καθοδήγηση σχετικά με την υποβολή αίτησης για άδεια βιολογικών προϊόντων 

αναμένεται το δεύτερο τρίμηνο του 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 17 Απριλίου 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στην AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington, μιας σπάνιας, κληρονομικής νευροεκφυλιστικής διαταραχής για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος διαθέσιμες θεραπείες που να τροποποιούν τη νόσο. Ο χαρακτηρισμός αυτός προστίθεται στον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), στον χαρακτηρισμό Orphan Drug και στον χαρακτηρισμό Fast Track, που όλα έχουν χορηγηθεί προηγουμένως από τον FDA στο AMT-130.

"Ο χαρακτηρισμός ως Breakthrough Therapy υπογραμμίζει τόσο την επείγουσα ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες για τη νόσο του Huntington όσο και τα ενθαρρυντικά προσωρινά δεδομένα που αποδεικνύουν ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου", δήλωσε ο Walid Abi-Saab, M.D., επικεφαλής ιατρός της uniQure. "Είναι μια ισχυρή αναγνώριση της υπόσχεσης του AMT-130 και της σημαντικής προόδου που έχουμε σημειώσει. Εκτιμούμε βαθύτατα τη συνεχή δέσμευση του FDA για την προώθηση καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών για ασθενείς με κρίσιμες ανεκπλήρωτες ανάγκες και προσβλέπουμε στη στενή συνεργασία με τον οργανισμό για να προσφέρουμε το AMT-130 στην κοινότητα των ασθενών με νόσο του Huntington το συντομότερο δυνατό".

Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy υποστηρίζεται από κλινικά δεδομένα από τις τρέχουσες δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Τον Ιούλιο του 2024, η uniQure παρουσίασε ενδιάμεσα δεδομένα στους 24 μήνες, τα οποία έδειξαν δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου με βάση το cUHDRS των ασθενών που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με μια σταθμισμένη ως προς την προδιάθεση φυσική ιστορία. Μέχρι σήμερα, συνολικά 45 ασθενείς έχουν λάβει το AMT-130.

Ο χαρακτηρισμός "Breakthrough Therapy" αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της εξέτασης ερευνητικών θεραπευτικών υποψηφίων που προορίζονται για τη θεραπεία μιας σοβαρής πάθησης και τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία δείχνουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει ουσιαστική βελτίωση σε σχέση με τη διαθέσιμη θεραπεία σε ένα ή περισσότερα κλινικά σημαντικά τελικά σημεία. Γενικά, τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία πρέπει να δείχνουν σαφές πλεονέκτημα έναντι της διαθέσιμης θεραπείας. Ένα φάρμακο που λαμβάνει τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy είναι επιλέξιμο για όλα τα χαρακτηριστικά του χαρακτηρισμού Fast Track, εντατική καθοδήγηση για ένα αποτελεσματικό πρόγραμμα ανάπτυξης φαρμάκων και δέσμευση του FDA με τη συμμετοχή ανώτερων στελεχών.¹.

Διαβάστε ολόκληρο το δελτίο τύπου εδώ.

ως