Η Prilenia και η Ferrer παρέχουν ενημέρωση σχετικά με την ευρωπαϊκή ρυθμιστική διαδικασία για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

25 Ιουλίου 2025

NAARDEN, Ολλανδία & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Ισπανία-(BUSINESS WIRE)- Η Prilenia Therapeutics B.V. και η Ferrer ανακοίνωσαν σήμερα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την απόρριψη της αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας της πριδοπιδίνης για τη νόσο του Huntington (HD).

Είμαστε απογοητευμένοι, αλλά δεν πτοούμαστε από τη δέσμευσή μας να προσφέρουμε στους ασθενείς αυτό που πιστεύουμε ότι είναι μια αποτελεσματική θεραπεία και θα διερευνήσουμε όλες τις επιλογές σε συνεργασία με τις ρυθμιστικές αρχές.

Η Prilenia και η Ferrer επικεντρώνονται στην ταχύτερη δυνατή διάθεση της πριδοπιδίνης σε άτομα που ζουν με HD και αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) παγκοσμίως. Τα βραχυπρόθεσμα σχέδια προβλέπουν την έναρξη μιας δυνητικά καταχωριστικής παγκόσμιας μελέτης για την HD, προκειμένου να υπάρξει επιβεβαίωση των αποτελεσμάτων της πριδοπιδίνης που παρατηρήθηκαν προηγουμένως, και μιας σημαντικής παγκόσμιας μελέτης Φάσης 3 για την ALS, με την πρόσληψη για αμφότερες να αναμένεται να ξεκινήσει το συντομότερο δυνατό.

Σχετικά με την πριδοπιδίνη

Η πριδοπιδίνη (45 mg δύο φορές ημερησίως) είναι ένας ισχυρός και εκλεκτικός, χορηγούμενος από το στόμα αγωνιστής του υποδοχέα σίγμα-1 (S1R), ο οποίος διεγείρει βασικούς νευροπροστατευτικούς μηχανισμούς που συχνά εξασθενούν σε νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως η HD και η ALSi.

Στο εκτεταμένο πρόγραμμα ανάπτυξης της πριδοπιδίνης συμμετείχαν περίπου 1.600 άτομα, καταδεικνύοντας κλινικά σημαντικά και διατηρήσιμα οφέλη στην εξέλιξη της νόσου, τη νόηση, την κινητική ικανότητα και την ποιότητα ζωής των ασθενών, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας.

Εκτός από την HD, η πριδοπιδίνη βρίσκεται σε προχωρημένο στάδιο κλινικής ανάπτυξης για την ALS, με την Prilenia και τη Ferrer να σχεδιάζουν να ξεκινήσουν μια ενιαία, βασική δοκιμή Φάσης 3 στην ALS το συντομότερο δυνατό, βασιζόμενες στα ευρήματα στον πληθυσμό με πρώιμη και ταχεία εξέλιξη της νόσου από τη δοκιμή Φάσης 2 HEALEY ALS Platform Trial.

Η πριδοπιδίνη έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο για την HD και την ALS στις ΗΠΑ και την ΕΕ και έχει χαρακτηριστεί από τον FDA ως Fast Track για τη θεραπεία της HDii.

Το Nurzigma® (πριδοπιδίνη) είναι σήμα κατατεθέν της Prilenia.

Σχετικά με τη νόσο του Huntington

Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια σπάνια, κληρονομική, αυτοσωμική επικρατούσα, νευροεκφυλιστική νόσος που οδηγεί σε λειτουργικά, κινητικά, γνωστικά και συμπεριφορικά συμπτώματα. Η HD προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο huntingtiniii, και κάθε παιδί ενός γονέα με HD έχει 50% πιθανότητα να αναπτύξει τη νόσο.iv

Η HD επηρεάζει περίπου 4,88 στους 100.000 ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, ενώ επιπλέον 300.000 άνθρωποι διατρέχουν κίνδυνο να αναπτύξουν HDv,vi. Συνήθως διαγιγνώσκεται μεταξύ των ηλικιών 30 και 50 ετών, αν και η HD μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συμπεριλαμβανομένων των παιδιών και των νεαρών ενηλίκων (γνωστή ως νεανική HD ή JHD). Η νόσος εξελίσσεται αργά σε διάστημα 15 έως 20 ετών, με τους ασθενείς να χάνουν σιγά-σιγά την ικανότητά τους να εργάζονται, να επικοινωνούν, να διαχειρίζονται την καθημερινή ζωή και να φροντίζουν τον εαυτό τους. Αυτή η αυξανόμενη αναπηρία οδηγεί στην πλήρη εξάρτηση από έναν φροντιστή και, τελικά, στο θάνατο.

Οι μόνες διαθέσιμες σήμερα θεραπείες για την HD επικεντρώνονται στη συμπτωματική ανακούφιση και την παρηγορητική φροντίδα, χωρίς να επηρεάζουν τις μετρήσεις της συνολικής εξέλιξης.

Σχετικά με την Prilenia

Η Prilenia είναι μια ιδιωτική βιοφαρμακευτική εταιρεία με γνώμονα την ακλόνητη δέσμευση για επιστημονική αριστεία και επιτάχυνση της προόδου για τους ανθρώπους που πάσχουν από τη νόσο του Huntington (HD), την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) και άλλα παιδιά και ενήλικες με νευροεκφυλιστικές διαταραχές. Η αποστολή μας είναι απλή αλλά επείγουσα: να αναπτύξουμε και να παρέχουμε βιώσιμη πρόσβαση σε μετασχηματιστικά φάρμακα για τους ανθρώπους που πάσχουν από καταστροφικές νευροεκφυλιστικές ασθένειες.

Στις 28 Απριλίου 2025, η Prilenia σύναψε συμφωνία συνεργασίας και αδειοδότησης με τη Ferrer για την εμπορική διάθεση και τη συν-ανάπτυξη της πριδοπιδίνης στην Ευρώπη και σε άλλες επιλεγμένες αγορές, διατηρώντας τα πλήρη δικαιώματα εμπορικής διάθεσης και ανάπτυξης της πριδοπιδίνης στη Βόρεια Αμερική, την Ιαπωνία και την Ασία-Ειρηνικό.

Η εταιρεία έχει συσταθεί στις Κάτω Χώρες και υποστηρίζεται από κορυφαίους επενδυτές στον τομέα των βιοεπιστημών.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.prilenia.com και συνδεθείτε μαζί μας στο LinkedIn ή στο X (Twitter).

Σχετικά με την Ferrer

Στη Ferrer χρησιμοποιούμε τις επιχειρήσεις για να αγωνιστούμε για την κοινωνική δικαιοσύνη. Είμαστε εδώ και καιρό μια εταιρεία που θέλει να κάνει τα πράγματα διαφορετικά- αντί να μεγιστοποιούμε τις αποδόσεις των μετόχων, επανεπενδύουμε μεγάλο μέρος των κερδών μας σε πρωτοβουλίες που επιστρέφουν στην κοινωνία. Πίσω εκεί που ανήκει. Ξεπερνάμε τη συμμόρφωση και καθοδηγούμαστε από τα υψηλότερα πρότυπα βιωσιμότητας, ηθικής και ακεραιότητας. Ως εκ τούτου, από το 2022, είμαστε μια B Corp.

Η Ferrer ιδρύθηκε στη Βαρκελώνη το 1959 και προσφέρει μετασχηματιστικές λύσεις για απειλητικές για τη ζωή ασθένειες σε περισσότερες από εκατό χώρες. Σύμφωνα με τον σκοπό μας, εστιάζουμε όλο και περισσότερο στις πνευμονικές αγγειακές και διάμεσες πνευμονικές παθήσεις και στις σπάνιες νευρολογικές διαταραχές σε ενήλικες και παιδιά. Η 1.800μελής ομάδα μας καθοδηγείται από μια ξεκάθαρη πεποίθηση: η επιχείρησή μας δεν είναι αυτοσκοπός, αλλά ένας τρόπος για να αλλάξουμε ζωές.

Είμαστε ο Ferrer. Ferrer για πάντα. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Η πριδοπιδίνη προστατεύει τους νευρώνες από την τοξικότητα της μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης μέσω του υποδοχέα σίγμα-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Γενετική της νόσου του Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics (Από την παθογένεια στη θεραπευτική): Μια ανασκόπηση 150 ετών έρευνας για τη νόσο του Huntington. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Επαφές με τα μέσα ενημέρωσης:

Prilenia Επικοινωνήστε με την ομάδα επικοινωνίας info@prilenia.com

Ferrer Επικοινωνήστε με την Alba Soler, Διευθύντρια Επικοινωνίας asolerc@ferrer.com

Πηγή: Πηγή: Prilenia Therapeutics B.V.