Η Skyhawk αναφέρει στοιχεία για τη συνομοταξία C

Νωρίτερα σήμερα, η Skyhawk παρείχε την παρακάτω ενημέρωση σχετικά με το μέρος Γ της δοκιμής φάσης 1 του SKY-0515.

-Κοινοτική Επιστολή-

Αγαπητοί φίλοι και συνάδελφοι του Skyhawk,

Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε σήμερα τα πρώτα ενδιάμεσα αποτελέσματα από την ομάδα ασθενών του Μέρους Γ της κλινικής δοκιμής Φάσης 1 SKY-0515 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Παρακάτω και με σύνδεσμο εδώ είναι τα δελτίο τύπου.

Όπως φαίνεται στην παραπάνω εικόνα, την ημέρα 84 οι ασθενείς που λαμβάνουν SKY-0515 παρουσιάζουν δοσοεξαρτώμενες μειώσεις της πρωτεΐνης mHTT στο αίμα, συμπεριλαμβανομένης της 62% στην ημερήσια δόση των 9mg από το στόμα, με τη θεραπεία να συνεχίζεται.

Η θεραπεία με SKY-0515 οδηγεί επίσης σε σημαντική δοσοεξαρτώμενη μείωση του mRNA του PMS1 και επιδεικνύει εξαιρετική διείσδυση στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Το φάρμακο ήταν γενικά καλά ανεκτό και στα δύο δοσολογικά επίπεδα που δοκιμάστηκαν, υποστηρίζοντας τη συνέχιση της κλινικής ανάπτυξης, και η δοκιμή Φάσης 2/3 FALCON-HD σε ασθενείς εγγράφεται τώρα στην Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία.

"Το SKY-0515 μειώνει την πρωτεΐνη mHTT στον πιο εντυπωσιακό βαθμό που έχουμε δει μέχρι στιγμής σε ασθενείς, και το σημαντικότερο είναι ότι τα κλινικά δεδομένα και τα δεδομένα βιοδεικτών δεν δείχνουν καμία ανησυχία για την ασφάλεια μέχρι στιγμής σε οποιαδήποτε δόση που δοκιμάστηκε", δήλωσε ο Ed Wild, καθηγητής Νευρολογίας στο University College του Λονδίνου. "Είναι σπουδαίο ότι βλέπουμε επίσης σημαντική μείωση του PMS1, γεγονός που θα πρέπει να αποτελεί έναν ισχυρό συνδυασμό για τη θεραπεία της νόσου του Huntington μέσω δύο από τους βασικούς παθογενετικούς μηχανισμούς της. Έτσι μοιάζει η επιτυχία στο χρονικό σημείο των 3 μηνών, δημιουργώντας τις προϋποθέσεις για ουσιαστικό αντίκτυπο για τους ανθρώπους που ζουν με HD σε όλο τον κόσμο - για τους οποίους μια από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία μείωσης της χουντινγκτίνης, όπως το SKY-0515, θα ήταν πραγματικά μεταμορφωτική".

"Η ισχυρή ανταπόκριση των βιοδεικτών του SKY-0515 μετά από μόλις 84 ημέρες θεραπείας υπογραμμίζει τη δυναμική του ως μετασχηματιστική θεραπεία για την HD", δήλωσε ο Sergey Paushkin, επικεφαλής της Ε&Α της Skyhawk Therapeutics. "Αυτά τα προσωρινά δεδομένα αποτελούν σημαντικό ορόσημο για το SKY-0515 και υπογραμμίζουν τη δύναμη της πλατφόρμας της Skyhawk να παρέχει μικρά μόρια πρώτης κατηγορίας για καταστροφικές ασθένειες χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου".

Η Skyhawk σχεδιάζει να θέσει σε κλινική εφαρμογή μια σειρά από πρόσθετα νέα φάρμακα για σπάνιες νευρολογικές παθήσεις χωρίς θεραπείες τροποποίησης της νόσου μέχρι το τέλος του 2027. Το πρώτο είναι σε τροχιά έναρξης δοκιμών στα μέσα του 2026.

Είμαστε ενθουσιασμένοι με την πρόοδο προς την κατεύθυνση της βοήθειας των ασθενών και είμαστε ευγνώμονες για την υποστήριξή σας!

Με τους καλύτερους χαιρετισμούς μας,

Maura & η ομάδα Skyhawk~