Η uniQure ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη βασική μελέτη φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 σε ασθενείς με νόσο του Huntington

24 Σεπτεμβρίου 2025

Έκδοση PDF

~ Η βασική μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο- η υψηλή δόση AMT-130 κατέδειξε στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της νόσου 75% στους 36 μήνες, όπως μετρήθηκε με το cUHDRS, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο που αντιστοιχούσε στο σκορ προτίμησης ~

~ Η υψηλή δόση AMT-130 κατέδειξε επίσης στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, όπως μετρήθηκε με το TFC, ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο, και ευνοϊκές τάσεις σε πρόσθετα κλινικά μέτρα ~

~ Τα μέσα επίπεδα NfL εγκεφαλονωτιαίου υγρού ήταν κάτω από την αρχική τιμή στους 36 μήνες ~

~ Το AMT-130 συνέχισε να είναι γενικά καλά ανεκτό με διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας ~

~ Η uniQure σχεδιάζει να υποβάλει BLA το πρώτο τρίμηνο του 2026, με αναμενόμενη κυκλοφορία στις ΗΠΑ αργότερα το ίδιο έτος, εν αναμονή της έγκρισης ~

~ Τηλεδιάσκεψη για επενδυτές και διαδικτυακή μετάδοση σήμερα στις 8:30 π.μ. ET ~

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 24 Σεπτεμβρίου 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα θετικά στοιχεία από τη βασική μελέτη Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Η μελέτη πέτυχε το προκαθορισμένο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, με την υψηλή δόση AMT-130 να επιδεικνύει στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, όπως μετράται με τη σύνθετη ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS) στους 36 μήνες σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο που αντιστοιχούσε στο σκορ προτίμησης. Η μελέτη πέτυχε επίσης ένα βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο, επιτυγχάνοντας στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, όπως μετρήθηκε με βάση την ολική λειτουργική ικανότητα (TFC) στους 36 μήνες, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προτίμησης.

"Είμαι ενθουσιασμένη που αυτή η βασική μελέτη του AMT-130 έδειξε στατιστικά σημαντικές επιδράσεις τόσο στο cUHDRS όσο και στο TFC στους 36 μήνες, υποστηριζόμενες από τη μέση CSF NfL που παρέμεινε κάτω από την αρχική τιμή", δήλωσε η Sarah Tabrizi, M.D., FRCP, FRS, FMedSci, Ph.D., καθηγήτρια κλινικής νευρολογίας, διευθύντρια του University College London Huntington's Disease Center και κοινή επικεφαλής του τμήματος νευροεκφυλιστικών ασθενειών. "Πιστεύω ότι αυτά τα πρωτοποριακά δεδομένα είναι τα πιο πειστικά στον τομέα μέχρι σήμερα και υπογραμμίζουν τα πιθανά αποτελέσματα τροποποίησης της νόσου στη νόσο του Huntington, όπου εξακολουθεί να υπάρχει επείγουσα ανάγκη. Τα δεδομένα αυτά δείχνουν ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της νόσου - προσφέροντας πολυαναμενόμενη ελπίδα στα άτομα και τις οικογένειες που επηρεάζονται από αυτή την καταστροφική ασθένεια".

Σύμφωνα με το προοπτικά καθορισμένο σχέδιο στατιστικής ανάλυσης που ευθυγραμμίστηκε και υποβλήθηκε στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για αυτή τη βασική μελέτη Φάσης Ι/ΙΙ, η uniQure ανέλυσε τις κλινικές εκβάσεις για 29 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMT-130 (n=17 υψηλή δόση, n=12 χαμηλή δόση), εκ των οποίων 12 ασθενείς ανά ομάδα δόσεων είχαν συμπληρώσει 36 μήνες παρακολούθησης και αξιολογήθηκαν σε αυτό το χρονικό σημείο. Τα αποτελέσματα για κάθε ομάδα δόσης συγκρίθηκαν με έναν εξωτερικό έλεγχο που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία ροπής και προερχόταν από το σύνολο δεδομένων φυσικής ιστορίας του Enroll-HD (n=940 για υψηλή δόση- n=626 για χαμηλή δόση).

Τα βασικά αποτελέσματα αποτελεσματικότητας 36 μηνών για τους ασθενείς που έλαβαν υψηλή δόση AMT-130 έχουν ως εξής (αποκοπή δεδομένων στις 30 Ιουνίου 2025):

• Στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου 75%, όπως μετρήθηκε με το cUHDRS (p=0,003), η οποία ικανοποίησε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία είχαν μια μέση μεταβολή στο cUHDRS από την αρχική τιμή -0,38 σε σύγκριση με μια μεταβολή -1,52 για τους ασθενείς του εξωτερικού ελέγχου που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προτίμησης.
  
• Στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου από το 60%, όπως μετρήθηκε με την TFC (p=0,033), η οποία ικανοποίησε ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο της μελέτης. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία είχαν μια μέση μεταβολή στην TFC από την αρχική τιμή -0,36 σε σύγκριση με μια μεταβολή -0,88 για τους ασθενείς του εξωτερικού ελέγχου που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προτίμησης.
  
• Ευνοϊκές τάσεις σε άλλα δευτερεύοντα τελικά σημεία μέτρησης της κινητικής και γνωστικής λειτουργίας, συμπεριλαμβανομένης της Δοκιμασίας Συμβολικών Ψηφιακών Μονάδων (SDMT), της Δοκιμασίας Ανάγνωσης Λέξεων Stroop (SWRT) και της Συνολικής Κινητικής Βαθμολογίας (TMS).
  
  • Επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου κατά 88%, όπως μετρήθηκε με την SDMT (p=0,057), με μια μέση μεταβολή της SDMT από την αρχική τιμή -0,44 σε σύγκριση με μια μεταβολή -3,73 για τους ασθενείς του εξωτερικού ελέγχου που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προτίμησης.
    
  • Μια επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου 113%, όπως μετρήθηκε με τη SWRT (p=0,002¹), με μια μέση μεταβολή της SWRT από την αρχική τιμή 0,88 σε σύγκριση με μια μεταβολή -6,98 για τους ασθενείς του εξωτερικού ελέγχου που αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προτίμησης.
    
  • Μια 59% επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, όπως μετρήθηκε με TMS (p=0,174¹), με μια μέση μεταβολή στην TMS από την αρχική τιμή 2,01 σε σύγκριση με μια μεταβολή 4,88 για τους ασθενείς του εξωτερικού ελέγχου που αντιστοιχούσε σε σκορ προτίμησης.
    
• Μέση μείωση από την αρχική τιμή της εγκεφαλονωτιαίας πρωτεΐνης ελαφρού νευροϊνιδίου (CSF NfL) κατά -8,2%. Η NfL του ΕΝΥ είναι ένας καλά χαρακτηρισμένος, υποστηρικτικός βιοδείκτης της νευροεκφύλισης. Έχει αποδειχθεί ότι η αύξηση της CSF NfL συνδέεται στενά με μεγαλύτερη κλινική βαρύτητα της νόσου του Huntington.

Η εταιρεία πιστεύει ότι τα σταθερά ευνοϊκά αποτελέσματα στα λειτουργικά, κινητικά και γνωστικά τελικά σημεία στους 36 μήνες που παρατηρήθηκαν στην ομάδα υψηλής δόσης, σε σύγκριση με τις μεταβλητές τάσεις που παρατηρήθηκαν στην ομάδα χαμηλής δόσης, αντανακλούν μια δοσοεξαρτώμενη ανταπόκριση στο AMT-130.

Διάφορες άλλες υποστηρικτικές αναλύσεις των αποτελεσμάτων από την ομάδα θεραπείας με υψηλή δόση AMT-130, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που χρησιμοποίησαν έναν εξωτερικό έλεγχο σταθμισμένο με βάση το σκορ προτίμησης και συγκρίσεις με τα σύνολα δεδομένων TRACK-HD και PREDICT-HD, ήταν συνεπείς με την πρωτογενή ανάλυση.

Το AMT-130 ήταν γενικά καλά ανεκτό, με διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και στις δύο δόσεις. Από τις 30 Ιουνίου 2025, δεν έχουν παρατηρηθεί νέα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με το φάρμακο από τον Δεκέμβριο του 2022. Τα πιο συχνά ανεπιθύμητα συμβάντα στις ομάδες θεραπείας σχετίζονταν με τη διαδικασία χορήγησης, τα οποία όλα υποχώρησαν.

"Είμαστε απίστευτα ενθουσιασμένοι με αυτά τα πρώτα αποτελέσματα και με το τι μπορεί να αντιπροσωπεύουν για τα άτομα και τις οικογένειες που πάσχουν από τη νόσο του Huntington", δήλωσε ο Walid Abi-Saab, M.D., επικεφαλής ιατρός της uniQure. "Τα ευρήματα αυτά ενισχύουν την πεποίθησή μας ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει ριζικά το θεραπευτικό τοπίο για τη νόσο του Huntington, ενώ παράλληλα παρέχει σημαντικά στοιχεία που υποστηρίζουν τις γονιδιακές θεραπείες που χορηγούνται με ακρίβεια για τη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών. Το σημερινό αποτέλεσμα αντικατοπτρίζει την ακούραστη δέσμευση τόσων πολλών ανθρώπων στη uniQure και θέλω να εκφράσω τη βαθιά μου ευγνωμοσύνη στην ομάδα, καθώς και στους ερευνητές, το προσωπικό της περιοχής, τους ασθενείς και τις οικογένειες που το κατέστησαν δυνατό. Ανυπομονούμε να συζητήσουμε τα δεδομένα με τον FDA στην προ-BLA συνάντησή μας που αναμένεται αργότερα μέσα στο έτος, με στόχο την υποβολή BLA το πρώτο τρίμηνο του 2026".

Το AMT-130 έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy και τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) από τον FDA.

Πληροφορίες για την τηλεδιάσκεψη επενδυτών και τη διαδικτυακή μετάδοση

Η διοίκηση της uniQure θα διοργανώσει σήμερα Τετάρτη 24 Σεπτεμβρίου στις 8:30 π.μ. ώρα Ελλάδος μια τηλεδιάσκεψη με τους επενδυτές και διαδικτυακή μετάδοση. Η εκδήλωση θα μεταδοθεί μέσω διαδικτύου στην ενότητα Εκδηλώσεις και παρουσιάσεις του δικτυακού τόπου της uniQure στη διεύθυνση https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations, και μετά την εκδήλωση θα αρχειοθετηθεί μια επανάληψη για 90 ημέρες. Οι ενδιαφερόμενοι που θα συμμετάσχουν τηλεφωνικά θα πρέπει να εγγραφούν μέσω αυτή την ηλεκτρονική φόρμα. Μετά την εγγραφή για τις λεπτομέρειες κλήσης, όλοι οι τηλεφωνικοί συμμετέχοντες θα λάβουν ένα αυτόματα δημιουργούμενο ηλεκτρονικό μήνυμα που θα περιέχει έναν σύνδεσμο για τον αριθμό κλήσης μαζί με έναν προσωπικό αριθμό PIN για να χρησιμοποιήσουν την πρόσβαση στην εκδήλωση μέσω τηλεφώνου. Εάν συμμετέχετε στην τηλεδιάσκεψη, παρακαλείστε να συνδεθείτε 15 λεπτά πριν από την ώρα έναρξης.

Σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130

Η uniQure διεξάγει δύο πολυκεντρικές κλιμακούμενες κλιμακούμενες κλινικές μελέτες φάσης Ι/ΙΙ για τη διερεύνηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και των διερευνητικών σημάτων αποτελεσματικότητας του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Με βάση τις αλληλεπιδράσεις με τον FDA, συμφωνήθηκε ότι τα δεδομένα από τις κοόρτες 1 και 2 των μελετών Φάσης Ι/ΙΙΙ θα μπορούσαν να συγκριθούν με έναν εξωτερικό έλεγχο που θα αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προδιάθεσης και θα προερχόταν από το σύνολο δεδομένων φυσικής ιστορίας του Enroll-HD, βάσει ενός προκαθορισμένου σχεδίου στατιστικής ανάλυσης, το οποίο μπορεί να χρησιμεύσει ως κύρια βάση για την υποβολή BLA.

Στην αμερικανική μελέτη, συνολικά 26 ασθενείς με πρώιμη εκδήλωση της νόσου του Huntington τυχαιοποιήθηκαν σε θεραπεία (n=6 χαμηλή δόση, n=10 υψηλή δόση) ή σε διαδικασία απομίμησης (εικονική) (n=10). Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία έλαβαν εφάπαξ χορήγηση του AMT-130 μέσω καθοδηγούμενης με μαγνητική τομογραφία, στερεοτακτικής νευροχειρουργικής χορήγησης με συναγωγή απευθείας στο ραβδωτό σώμα (caudate και putamen). Η μελέτη αποτελείται από μια τυφλή 12μηνη περίοδο βασικής μελέτης, ακολουθούμενη από μη τυφλή μακροχρόνια παρακολούθηση των θεραπευμένων ασθενών για πέντε έτη. Επιπλέον τέσσερις ασθενείς ελέγχου πέρασαν στη θεραπεία. Στην ευρωπαϊκή ανοικτή μελέτη Φάσης 1b/2 του AMT-130 συμμετείχαν 13 ασθενείς με πρώιμη εκδηλωμένη νόσο του Huntington (n=6 χαμηλή δόση- n=7 υψηλή δόση).

Σε μια τρίτη ομάδα συμμετείχαν επιπλέον 12 ασθενείς σε διάφορες τοποθεσίες στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Αυτή η ομάδα τυχαιοποιήθηκε για να διερευνήσει και τις δύο δόσεις του AMT-130 σε συνδυασμό με ανοσοκαταστολή, χρησιμοποιώντας την τρέχουσα, καθιερωμένη διαδικασία στερεοτακτικής χορήγησης.  

Μια τέταρτη κοόρτη με έδρα τις ΗΠΑ, που αξιολογεί την υψηλή δόση AMT-130 σε έως και 6 ασθενείς με μικρότερο όγκο ραβδωτού σώματος σε σύγκριση με τους ασθενείς που συμμετείχαν σε προηγούμενες κοόρτες, βρίσκεται σε φάση εγγραφής.

Πρόσθετες λεπτομέρειες είναι διαθέσιμες στο www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

Σχετικά με τη νόσο του Huntington

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε κινητικά συμπτώματα, όπως χορεία, ανωμαλίες συμπεριφοράς και γνωστική παρακμή με αποτέλεσμα την προοδευτική σωματική και πνευματική φθορά. Η νόσος είναι μια αυτοσωμική επικρατούσα πάθηση με μια επέκταση της επανάληψης CAG που προκαλεί τη νόσο στο πρώτο εξώνιο του γονιδίου της χουντινγκτίνης, η οποία οδηγεί στην παραγωγή και τη συσσώρευση ανώμαλης πρωτεΐνης στον εγκέφαλο. Περίπου 75.000 άτομα πάσχουν από τη νόσο του Huntington στις ΗΠΑ.², ΕΕ³, και το Ηνωμένο Βασίλειο⁴, ενώ εκατοντάδες χιλιάδες άλλοι κινδυνεύουν να κληρονομήσουν την ασθένεια. Παρά τη σαφή αιτιολογία της νόσου του Huntington, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση της εμφάνισης ή την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αποτελούν σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εγκαινιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. η uniQure προωθεί τώρα μια αγωγός ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, ALS, νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις για το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως "προβλέπω", "πιστεύω", "θα μπορούσα", "καθιερώσω", "εκτιμώ", "αναμένω", "στόχος", "σκοπεύω", "προσβλέπω", "μπορεί", "σχεδιάζω", "δυνητικά", "προβλέπω", "σχέδιο", "επιδιώκω", "πρέπει", "θα", "θα" και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις παραδοχές της διοίκησης και στις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της η διοίκηση κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με: τις πιθανές κλινικές και λειτουργικές επιδράσεις του AMT-130- την πεποίθηση της Εταιρείας ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει το τοπίο της θεραπείας της νόσου του Huntington- το χρονοδιάγραμμα και την έκβαση των ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων σε σχέση με το πρόγραμμα AMT-130, συμπεριλαμβανομένης της αναμενόμενης συνάντησης της Εταιρείας πριν από τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας αργότερα φέτος και το χρονοδιάγραμμα της προγραμματισμένης υποβολής άδειας κυκλοφορίας της Εταιρείας το πρώτο τρίμηνο του 2026- και την πιθανή κυκλοφορία του AMT-130 στις ΗΠΑ το 2026. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από εκείνα που αναμένονται σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/ll της Εταιρείας για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν θα μπορέσουν να αποδείξουν επαρκή δεδομένα για την υποστήριξη περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης ή κανονιστικής έγκρισης, ο κίνδυνος να καταστούν διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα ασθενών που θα οδηγήσουν σε διαφορετική ερμηνεία από εκείνη που προκύπτει από τα πρώτα δεδομένα- κίνδυνοι που σχετίζονται με τις αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών και την πορεία προς την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές, εάν οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία εξακολουθούν να θεωρούνται ως ισχυρές και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου- εάν ο χαρακτηρισμός RMAT, ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy ή οποιαδήποτε επιταχυνόμενη οδός, εάν χορηγηθεί, θα οδηγήσει σε κανονιστική έγκριση- η ικανότητα της Εταιρείας να διεξάγει και να χρηματοδοτήσει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ ή μια επιβεβαιωτική μελέτη για το AMT-130, εάν χρειαστεί, η ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να δημιουργεί και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτούνται για την επίτευξη των στόχων της- η αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των κανονιστικών διαδικασιών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές- η συνεχής ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει, να διατηρήσει και να προστατεύσει την πνευματική της ιδιοκτησία- και η ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλεί πρόσθετα κεφάλαια, εφόσον απαιτείται και με αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα υπό τον τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC), συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης με Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην SEC στις 27 Φεβρουαρίου 2025, των Τριμηνιαίων Εκθέσεων με Έντυπο 10-Q που κατατέθηκαν στην SEC στις 9 Μαΐου 2025 και στις 29 Ιουλίου 2025, καθώς και σε άλλες καταθέσεις που η Εταιρεία υποβάλλει κατά καιρούς στην SEC. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, ακόμη και αν στο μέλλον γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

_____________________________________

¹ Η τιμή P-value είναι ονομαστική.        
² Yohrling G, et al. Neurology 2020;94(15 Suppl):954.
³ Medina A, et al. Mov Disord 2022;37(12):2327-2335
⁴ Furby H, et al. Eur J Neurol 2022;29(8):2249-2257.