ADORE-DH - Πιθανή θεραπεία με βλαστοκύτταρα

Το ADORE-DH ήταν μια δοκιμή φάσης ΙΙ μιας πιθανής θεραπείας με βλαστοκύτταρα για την HD.

Με τη χορηγία της AZIDUS Brasil (ένας οργανισμός κλινικών ερευνών πλήρους εξυπηρέτησης), αυτή η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη είχε ως στόχο να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του NestaCell® σε ασθενείς με HD. Το NestaCell® είναι μια θεραπεία με βάση τα ανθρώπινα βλαστικά κύτταρα του οδοντικού πολφού (hDPSC), που περιέχει βλαστικά κύτταρα από τον οδοντικό πολφό των δοντιών γάλακτος από υγιή παιδιά. Ο οδοντικός πολφός είναι το εσωτερικότερο στρώμα ενός δοντιού, που περιέχει βλαστικά κύτταρα τα οποία μπορούν να ωριμάσουν σε διάφορους τύπους κυττάρων, συμπεριλαμβανομένων των νευρικών κυττάρων. Η ADORE-DH χρηματοδοτήθηκε από την εταιρεία ανάπτυξης της NestaCell® Cellavita.

35 συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν σε αυτή τη δοκιμή, η οποία διεξήχθη σε μία μόνο τοποθεσία στη Βραζιλία. Οι συμμετέχοντες ανατέθηκαν σε αναλογία 2:2:1 να λάβουν είτε hDPSCs σε χαμηλότερη δόση (1 εκατομμύριο κύτταρα/kg), είτε hDPSCs σε υψηλότερη δόση (2 εκατομμύρια κύτταρα/kg), είτε εικονικό φάρμακο. Εννέα εγχύσεις του προϊόντος της μελέτης χορηγήθηκαν ενδοφλεβίως σε διάστημα 11 μηνών. 32 συμμετέχοντες ολοκλήρωσαν τη δοκιμή.

Το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της δοκιμής ήταν η μεταβολή στην Ενιαία Κλίμακα Αξιολόγησης της Νόσου του Huntington (UHDRS) Ολική Κινητική Βαθμολογία (TMS). Οι δευτερεύουσες εκβάσεις περιλάμβαναν τη Συνολική Λειτουργική Ικανότητα UHDRS (TFC), τη Συνολική Βαθμολογία Χορείας (TCS), τον Κατάλογο Λειτουργικού Ελέγχου (FC) και την ποσοτικοποίηση της λευκής ουσίας με βάση τη μαγνητική τομογραφία (MRI). Η ασφάλεια αξιολογήθηκε με την παρακολούθηση των ανεπιθύμητων ενεργειών και των εργαστηριακών παραμέτρων.

Και οι δύο δόσεις επέδειξαν ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας, χωρίς αυξημένη συχνότητα ανεπιθύμητων ενεργειών σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Κανένα σοβαρό ανεπιθύμητο συμβάν δεν θεωρήθηκε ότι σχετίζεται με τη θεραπεία.

Και οι δύο δόσεις παρουσίασαν βελτιώσεις στο UHDRS-TMS σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, ενώ η ομάδα υψηλότερης δόσης παρουσίασε επίσης βελτιώσεις στο UHDRS-TFC. Πρόσθετες βελτιώσεις παρατηρήθηκαν στην TCS και την FC. Η ανάλυση μαγνητικής τομογραφίας έδειξε μια τάση προς βραδύτερη μείωση της λευκής και φαιάς ουσίας του κεντρικού νευρικού συστήματος στους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία.

Συνολικά, το NestaCell® ήταν καλά ανεκτό και παρουσίασε βελτιώσεις στις κινητικές και λειτουργικές εκβάσεις σε ασθενείς με HD. Σχεδιάζεται μια δοκιμή Φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της μακροπρόθεσμης ασφάλειας σε μεγαλύτερη ομάδα συμμετεχόντων.