Η uniQure παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση για το AMT-130 για τη νόσο του Huntington

3 Νοεμβρίου 2025

Αγαπητή κοινότητα της νόσου του Huntington,

Εκδώσαμε σήμερα ένα δελτίο τύπου ανακοινώνοντας ότι η uniQure έλαβε ανατροφοδότηση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης συνάντησης πριν από την υποβολή της αίτησης βιολογικής άδειας (BLA) σχετικά με το AMT-130, μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο του Huntington (HD). Ο FDA ορίζει μια BLA ως “μια ολοκληρωμένη υποβολή στον FDA με την οποία ζητείται έγκριση για την εμπορική διανομή ενός βιολογικού προϊόντος”. Η συνάντηση πριν από την έκδοση της άδειας έχει ως στόχο η εταιρεία και ο FDA να ευθυγραμμιστούν σχετικά με τις απαιτήσεις και τις προσδοκίες για την αίτηση.

Αν και δεν έχουν παραληφθεί τα τελικά πρακτικά της συνεδρίασης, η uniQure πιστεύει ότι ο FDA ανέφερε ότι τα δεδομένα από την τρέχουσα μελέτη φάσης Ι/ΙΙ του AMT-130 σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο δεν μπορούν πλέον να χρησιμεύσουν ως κύρια βάση για την υποβολή BLA. Αν και ο χρόνος υποβολής της αίτησης BLA για το AMT-130 είναι πλέον ασαφής, Η uniQure παραμένει πλήρως δεσμευμένη να συνεργαστεί με τον FDA για να καθορίσει την καλύτερη δυνατή πορεία προς τα εμπρός, ώστε το AMT-130 να φτάσει στους ασθενείς και τις οικογένειές τους.

“Μας εξέπληξε η προκαταρκτική ανατροφοδότηση του FDA κατά τη συνάντηση πριν από την έκδοση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποτελεί δραστική αλλαγή σε σχέση με την καθοδήγηση που παρείχε ο FDA τον Νοέμβριο του 2024, όπου συμφώνησε ότι τα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες φάσης Ι/ΙΙ, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο φυσικής ιστορίας, μπορούν να χρησιμεύσουν ως κύρια βάση για την υποβολή άδειας κυκλοφορίας στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης”, δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure. “Η είδηση αυτή είναι απροσδόκητη και είμαστε πραγματικά απογοητευμένοι για τους ανθρώπους που ζουν με HD, οι οποίοι δεν έχουν θεραπευτικές επιλογές για αυτή την καταστροφική ασθένεια. Πιστεύουμε ακράδαντα ότι το AMT-130 μπορεί να προσφέρει σημαντικό όφελος στους ασθενείς και παραμένουμε πλήρως δεσμευμένοι να συνεργαστούμε με τον FDA για να καθορίσουμε την καλύτερη δυνατή πορεία για την ταχεία διάθεση του AMT-130 στους ασθενείς και τις οικογένειές τους στις ΗΠΑ”.”

Καταλαβαίνουμε πόσο δύσκολο θα είναι για τους ασθενείς και τις οικογένειες να ακούσουν αυτά τα απροσδόκητα νέα, σας διαβεβαιώνουμε ότι θα εργαστούμε ακούραστα για να συνεργαστούμε με τον FDA για να καθορίσουμε μια πορεία προς τα εμπρός για το AMT-130. Έχουμε συνεργαστεί με την κοινότητα της HD καθ' όλη τη διάρκεια αυτού του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης και εκτιμούμε βαθύτατα αυτή τη συνεργασία. Θα συνεχίσουμε να επικοινωνούμε με διαφάνεια και να συνεργαζόμαστε με την κοινότητα καθώς θα επεξεργαζόμαστε αυτή τη δύσκολη κατάσταση.

Εάν υπάρχουν πρόσθετες ερωτήσεις, μπορείτε να στείλετε email στο medinfo@uniqure.com ή καλέστε το 1-866-520-1257.

Ειλικρινά, Daniel Leonard Εκτελεστικός Διευθυντής της Παγκόσμιας Προάσπισης των Ασθενών

-Δελτίο Τύπου-

3 Νοεμβρίου 2025

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 03 Νοεμβρίου 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Η uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα ότι έλαβε ανατροφοδότηση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης συνάντησης πριν από την υποβολή της αίτησης βιολογικής άδειας (BLA) σχετικά με το AMT-130, μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο του Huntington (HD).

Αν και δεν έχουν ακόμη παραληφθεί τα τελικά πρακτικά της συνεδρίασης, με βάση τις συζητήσεις στη συνεδρίαση, η uniQure πιστεύει ότι ο FDA δεν συμφωνεί πλέον ότι τα δεδομένα από τις μελέτες φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο, σύμφωνα με τα προκαθορισμένα πρωτόκολλα και τα σχέδια στατιστικής ανάλυσης που μοιράστηκαν με τον FDA πριν από τις αναλύσεις, μπορεί να είναι επαρκή για την παροχή των πρωταρχικών αποδεικτικών στοιχείων προς υποστήριξη της υποβολής BLA. Πρόκειται για μια σημαντική αλλαγή σε σχέση με τις προηγούμενες επικοινωνίες με τον FDA σε πολλαπλές συναντήσεις τύπου Β κατά το προηγούμενο έτος. Κατά συνέπεια, ο χρόνος υποβολής της BLA για το AMT-130 είναι πλέον ασαφής..

Η uniQure αναμένει να λάβει τα τελικά πρακτικά εντός 30 ημερών από τη συνάντηση και σχεδιάζει να αλληλεπιδράσει επειγόντως με τον FDA για να βρει μια πορεία προς τα εμπρός για την έγκαιρη επιτάχυνση της έγκρισης του AMT-130.

Ο FDA χορήγησε στο AMT-130 τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy με βάση τα δεδομένα από τις μελέτες φάσης I/II σε σύγκριση με εξωτερικούς ελέγχους τον Απρίλιο του 2025 και τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) τον Μάιο του 2024.

“Μας εξέπληξε η ανατροφοδότηση του FDA κατά την πρόσφατη συνάντηση πριν από τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποτελεί δραστική αλλαγή σε σχέση με την καθοδήγηση που παρείχε ο FDA τον Νοέμβριο του 2024, σύμφωνα με την οποία τα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες φάσης Ι/ΙΙ, σε σύγκριση με ένα φυσικό ιστορικό εξωτερικού ελέγχου, μπορούν να χρησιμεύσουν ως κύρια βάση για την υποβολή άδειας κυκλοφορίας στο πλαίσιο της οδού της ταχείας έγκρισης”, δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure. “Η είδηση αυτή είναι απροσδόκητη και είμαστε πραγματικά απογοητευμένοι για τους ανθρώπους που ζουν με HD, οι οποίοι δεν έχουν καμία επιλογή θεραπείας που να τροποποιεί τη νόσο για αυτή την καταστροφική ασθένεια. Πιστεύουμε ακράδαντα ότι το AMT-130 έχει τη δυνατότητα να αποφέρει σημαντικό όφελος στους ασθενείς και παραμένουμε πλήρως δεσμευμένοι να συνεργαστούμε με τον FDA για να καθορίσουμε την καλύτερη δυνατή πορεία προς τα εμπρός, ώστε να φέρουμε γρήγορα το AMT-130 στους ασθενείς και τις οικογένειές τους στις ΗΠΑ”.”

Εκτός από τη συνέχιση της συνεργασίας με τον FDA για την προώθηση του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington, η uniQure σχεδιάζει παράλληλα να προχωρήσει τις συζητήσεις με άλλους ρυθμιστικούς φορείς, μεταξύ άλλων στην Ευρωπαϊκή Ένωση και το Ηνωμένο Βασίλειο.

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αποτελούν σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εγκαινιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. Η uniQure προωθεί τώρα μια σειρά ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, ALS, νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις για το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως “προβλέπω”, “πιστεύω”, “θα μπορούσα”, “καθιερώσω”, “εκτιμώ”, “αναμένω”, “στόχος”, “σκοπεύω”, “προσβλέπω”, “μπορεί”, “σχεδιάζω”, “δυνητικά”, “προβλέπω”, “σχέδιο”, “επιδιώκω”, “πρέπει”, “θα”, “θα” και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις παραδοχές της διοίκησης και στις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της η διοίκηση κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με: τα σχέδια της Εταιρείας για την πρόοδο του AMT-130 στις ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένων των σχεδίων της Εταιρείας να αλληλεπιδράσει με τον FDA για να βρει μια πορεία προς τα εμπρός για την έγκαιρη επιτάχυνση της έγκρισης του AMT-130 και την ταχεία διάθεση του AMT-130 στους ασθενείς και τις οικογένειές τους στις ΗΠΑ.; το χρονοδιάγραμμα και την έκβαση των ρυθμιστικών αλληλεπιδράσεων σε σχέση με το πρόγραμμα AMT-130, συμπεριλαμβανομένων των σχεδίων της Εταιρείας να προχωρήσει τις συζητήσεις με άλλους ρυθμιστικούς φορείς, μεταξύ άλλων στην Ευρωπαϊκή Ένωση και το Ηνωμένο Βασίλειο, παράλληλα με τις ρυθμιστικές συζητήσεις με τον FDA- την παραλαβή των τελικών πρακτικών από την προ-BLA συνάντηση με τον FDA εντός 30 ημερών από τη συνάντηση, το χρονοδιάγραμμα της υποβολής BLA από την Εταιρεία για το AMT-130- την πεποίθηση της Εταιρείας ότι ο FDA δεν συμφωνεί πλέον ότι τα δεδομένα από τις μελέτες Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο μπορεί να είναι επαρκή για την παροχή των πρωταρχικών αποδεικτικών στοιχείων προς υποστήριξη της υποβολής BLA- και τη δυνατότητα του AMT-130 να επιφέρει σημαντικό όφελος στους ασθενείς. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από εκείνα που αναμένονται σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: τους κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/ll της Εταιρείας για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν θα είναι σε θέση να καταδείξουν επαρκή δεδομένα για την υποστήριξη της περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης ή της κανονιστικής έγκρισης- τον κίνδυνο να καταστούν διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα ασθενών που οδηγούν σε διαφορετική ερμηνεία από εκείνη που προκύπτει από τα πρώτα δεδομένα, κίνδυνοι που σχετίζονται με τις αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών και την πορεία προς τη ρυθμιστική έγκριση- εάν οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία θεωρούνται ως ισχυρές και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου- εάν ο χαρακτηρισμός RMAT, ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy ή οποιαδήποτε επιταχυνόμενη πορεία, εάν χορηγηθεί, θα οδηγήσει σε ρυθμιστική έγκριση, η ικανότητα της Εταιρείας να διεξάγει και να χρηματοδοτήσει μια μελέτη Φάσης ΙΙΙ ή επιβεβαιωτική μελέτη για την AMT-130, εάν χρειαστεί- η ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να δημιουργεί και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτούνται για την επίτευξη των στόχων της- η αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των κανονιστικών διαδικασιών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές- η συνεχής ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει, να διατηρήσει και να προστατεύσει την πνευματική της ιδιοκτησία- και η ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλεί πρόσθετα κεφάλαια, εφόσον απαιτείται και με αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα υπό τον τίτλο “Παράγοντες κινδύνου” στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC), συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης με Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην SEC στις 27 Φεβρουαρίου 2025, των Τριμηνιαίων Εκθέσεων με Έντυπο 10-Q που κατατέθηκαν στην SEC στις 9 Μαΐου 2025 και στις 29 Ιουλίου 2025, καθώς και σε άλλες καταθέσεις που η Εταιρεία υποβάλλει κατά καιρούς στην SEC. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, ακόμη και αν στο μέλλον γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

uniQure Επαφές:

ΓΙΑ ΕΠΕΝΔΥΤΕΣ:

Chiara Russo
Απευθείας: 781-491-4371
Κινητό: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ΓΙΑ ΤΑ ΜΜΕ:

Tom Malone Απευθείας: 339-970-7558 Κινητό: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com