Μια ενημέρωση από το LoQus23

Η LoQus23 Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την παθογόνο επέκταση τριπλέτας που είναι η αιτία και η κινητήρια δύναμη της νόσου του Huntington (HD), της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1 και άλλων ασθενειών με επέκταση τριπλέτας. Σήμερα, ανακοίνωσε ότι έχει ορίσει και εξελίσσεται το LQT-23, ένα υποψήφιο φάρμακο που έχει πρωτοποριακές δυνατότητες να επιβραδύνει ή να σταματήσει την εξέλιξη της HD.

Προηγουμένως, το 2024, η LoQus23 ανακοίνωσε χρηματοδότηση και εστίαση στην ανάπτυξη μιας σειράς αναστολέων του MutSβ, με σχέδια να εισέλθει στην κλινική μέχρι το 2026. Τώρα, έχουν ορίσει επίσημα το LQT-23 ως τον επικεφαλής υποψήφιό τους -τον πιο προηγμένο και ισχυρό αναστολέα μέχρι στιγμής- με προκλινικά δεδομένα που δείχνουν ότι εμποδίζει τη σωματική επέκταση σε μοντέλα HD. Σχεδιάζουν επίσης να καταθέσουν αίτηση για IND/CTA αργότερα φέτος, σηματοδοτώντας την ετοιμότητα για πρώτες δοκιμές στον άνθρωπο.

Η ανάδειξη του LQT-23 ως υποψήφιου για ανάπτυξη αποτελεί σημαντική στιγμή για τη LoQus23 και επιβεβαιώνει τη στρατηγική μας για την προώθηση του αγωγού μας με αναστολείς MSH3/MutSβ για να μεταμορφώσουμε τη ζωή των ασθενών.

Dr David Reynolds, Διευθύνων Σύμβουλος της LoQus23

-...ΔΕΛΤΊΟ ΤΎΠΟΥ...

Η LoQus23 Therapeutics προτείνει το LQT-23 ως πρώτο στην κατηγορία του, από του στόματος υποψήφιο φάρμακο για τη νόσο του Huntington

• Το LQT-23 είναι ένας ισχυρός, εξαιρετικά διαφοροποιημένος, πρώτος στην κατηγορία αλλοστερικός αναστολέας μικρού μορίου του MSH3/MutSβ
• Μοναδικός μηχανισμός δράσης με δυνατότητα επιβράδυνσης ή διακοπής της εξέλιξης της HD

CAMBRIDGE, Αγγλία, 6 Ιανουαρίου 2026 /PRNewswire/ - Η LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την παθογενετική επέκταση τριπλέτας που είναι η αιτία και η κινητήρια δύναμη της νόσου του Huntington (HD), της μυοτονικής δυστροφίας τύπου 1 και άλλων ασθενειών με επέκταση τριπλέτας, ανακοινώνει σήμερα ότι έχει ορίσει και εξελίσσεται το LQT-23, ένα υποψήφιο φάρμακο που έχει πρωτοποριακές δυνατότητες να επιβραδύνει ή να σταματήσει την εξέλιξη της HD.

Η επιδιόρθωση της αναντιστοιχίας του DNA έχει αποδειχθεί ως βασικός παράγοντας της HD και άλλων ασθενειών με τριπλές επαναλήψεις. Συγκλίνουσες ενδείξεις από την ανθρώπινη γενετική, μεταθανάτιες μελέτες και μηχανιστικές έρευνες προσδιορίζουν το MSH3/MutSβ ως τον πιο υποσχόμενο στόχο της οδού επιδιόρθωσης της αναντιστοιχίας του DNA. Ωστόσο, η πρωτεΐνη αποτελεί έναν εξαιρετικά δύσκολο στόχο για θεραπευτική παρέμβαση με μικρά μόρια.

Αξιοποιώντας τη βαθιά τεχνογνωσία της σχετικά με το μονοπάτι και την ασθένεια, η LoQus23 έχει δημιουργήσει μια πλατφόρμα δοκιμών και πολλαπλές σειρές αναστολέων μικρών μορίων MutSβ. Η LQT-23 αντιπροσωπεύει μια πρωτοποριακή πρόοδο στη διαμόρφωση του MutSβ για τη θεραπεία της HD, χρησιμοποιώντας έναν νέο μηχανισμό δράσης για την αναστολή αυτού του πολύπλοκου στόχου. Το LQT-23 είναι ο πιο προηγμένος και ισχυρός αλλοστερικός αναστολέας μικρού μορίου της MutSβ μέχρι σήμερα.

Ο Dr David Reynolds, διευθύνων σύμβουλος της LoQus23 Therapeutics, σχολίασε: “Η ανάδειξη του LQT-23 ως υποψήφιου για ανάπτυξη είναι μια σημαντική στιγμή για τη LoQus23 και επιβεβαιώνει τη στρατηγική μας για την προώθηση του αγωγού μας με αναστολείς MSH3/MutSβ για να μεταμορφώσουμε τη ζωή των ασθενών. Θέλω να χαιρετίσω την αφοσίωση της ομάδας μας, η οποία εργάστηκε ακούραστα επί πολλά χρόνια για τον εντοπισμό αυτού του υποψηφίου για έναν τόσο δύσκολο στόχο, και προσβλέπουμε στην προώθησή του για την υποβολή αίτησης IND/CTA αργότερα φέτος”.”

Ο Dr Cyrus Mozayeni, πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου της LoQus23, πρόσθεσε: “Η MSH3/MutSβ είναι ο πιο υποσχόμενος και καλύτερα επικυρωμένος στόχος για την HD, αλλά είναι δύσκολο να χορηγηθεί φάρμακο. Η ομάδα έχει σημειώσει εξαιρετική πρόοδο από τη χρηματοδότηση του 2024 και ο διορισμός του LQT-23 ως κύριου υποψηφίου ανάπτυξης υπογραμμίζει τη βαθιά τεχνογνωσία μας στον τομέα, ενώ τοποθετεί το LoQus23 στην πρώτη γραμμή των αναδυόμενων θεραπειών για τη θεραπεία της HD”.”

Προκλινικές μελέτες του LQT-23 έχουν καταδείξει ισχυρή και επιλεκτική διαμόρφωση της MSH3/MutSβ, η οποία οδηγεί σε ισχυρό αποκλεισμό της σωματικής επέκτασης σε κυτταρικά συστήματα HD και ζωικά μοντέλα. Η προκλινική ανάπτυξη θα συνεχιστεί έως το 2026.

Η νόσος του Huntington είναι μια αυτοσωμική επικρατούσα νευροεκφυλιστική διαταραχή για την οποία δεν υπάρχει επί του παρόντος εγκεκριμένη θεραπεία που να τροποποιεί τη νόσο και η οποία έχει 30.000 ασθενείς μόνο στις ΗΠΑ. Στοχεύοντας στη σωματική επέκταση, η LoQus23 ελπίζει να επιβραδύνει ή ακόμη και να σταματήσει την εμφάνιση και την εξέλιξη της νόσου του Huntington. Το 2024, η LoQus23 ανακοίνωσε την επιτυχή ολοκλήρωση του γύρου χρηματοδότησης σειράς Α ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών υπό την ηγεσία της Forbion, μαζί με τους υφιστάμενους επενδυτές SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund και Novartis Venture Fund.

Σημειώσεις προς τους συντάκτες

Σχετικά με την LoQus23 Therapeutics Ltd

Η LoQus23 είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα το Κέιμπριτζ του Ηνωμένου Βασιλείου, η οποία αναπτύσσει μικρούς μοριακούς αναστολείς σωματικής επέκτασης για τη θεραπεία της νόσου του Χάντινγκτον και άλλων ασθενειών επέκτασης τριπλής επανάληψης. Η νόσος του Huntington είναι μια αυτοσωμική επικρατούσα νευροεκφυλιστική διαταραχή για την οποία δεν υπάρχει επί του παρόντος εγκεκριμένη θεραπεία που να τροποποιεί τη νόσο και η οποία έχει σήμερα 30.000 ασθενείς μόνο στις ΗΠΑ.

Η προσέγγιση της LoQus23 έχει τη δυνατότητα να σταματήσει την αστάθεια του DNA και, επομένως, να επιβραδύνει τον νευροεκφυλισμό σε αυτές τις ασθένειες. Η LoQus23 επικεντρώνεται στη χρήση μιας προσέγγισης βασισμένης στη δομή για το σχεδιασμό μικρών μοριακών φαρμάκων, τα οποία μπορούν να προσφέρουν πιο βολική χορήγηση από άλλες προσεγγίσεις. Τα από του στόματος χορηγούμενα φάρμακα μικρών μορίων έχουν ισχυρό ιστορικό στη θεραπεία πολύπλοκων εγκεφαλικών ασθενειών και παρέχουν μεγαλύτερη ευκολία για τους ασθενείς σε σύγκριση με άλλες προηγμένες μεθόδους θεραπείας. Το κύριο πρόγραμμα της LoQus23, ένας ισχυρός αλλοστερικός αναστολέας μικρού μορίου MSH3, μέρος του συμπλόκου MutSβ, ο οποίος εισέρχεται τώρα σε προκλινική ανάπτυξη.

Η LoQus23 διαθέτει μια εξαιρετικά έμπειρη ηγετική ομάδα, η οποία βασίζεται σε επιστήμη παγκόσμιας κλάσης. Ιδρύθηκε αρχικά το 2019 από τους Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn και Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence στο SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, το οποίο λειτούργησε επίσης ως αρχικός επενδυτής σποράς. Τον Οκτώβριο του 2024, η εταιρεία έκλεισε έναν επιτυχημένο γύρο χρηματοδότησης σειράς Α ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών υπό την ηγεσία της Forbion, μαζί με τους υφιστάμενους επενδυτές SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund και Novartis Venture Fund.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση: www.loqus23.com