Η uniQure ανακοινώνει συνάντηση με το FDA

9 Ιανουαρίου 2026 7:05 π.μ. EST

Η uniQure ανακοινώνει προγραμματισμένη συνάντηση τύπου Α με το FDA

LEXINGTON, Mass. και ΑΜΣΤΕΡΝΤΑΜ, 09 Ιανουαρίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Η uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα μια συνάντηση τύπου Α με την U.S. Food and Drug Administration (FDA) έχει προγραμματιστεί για να συζητηθεί το πακέτο δεδομένων της Αίτησης Αδειοδότησης Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για την υποστήριξη της επιταχυνόμενης έγκρισης του AMT-130, της ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας της εταιρείας για τη θεραπεία της νόσου του Huntington.

“Προσβλέπουμε σε μια εποικοδομητική συζήτηση με τον FDA, καθώς εργαζόμαστε προς την κατεύθυνση μιας έγκαιρης επίλυσης σχετικά με την ταχεία έγκριση του AMT-130”, δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure. “Η κοινότητα της νόσου του Huntington, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών και των κλινικών ιατρών, έχει τονίσει τη βαθιά ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και τη σημασία της έγκαιρης πρόσβασης σε δυνητικά τροποποιητικές της νόσου θεραπείες όπως το AMT-130. Παραμένουμε βαθιά προσηλωμένοι στην πρόσβαση των ασθενών, ενώ συνεχίζουμε να συνεργαζόμαστε στενά με τον FDA”.”

Η Εταιρεία αναμένει να παράσχει μια κανονιστική ενημέρωση μετά την παραλαβή των επίσημων πρακτικών της συνεδρίασης.

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αποτελούν σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εγκαινιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. Η uniQure προωθεί τώρα μια σειρά ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με τη νόσο του Huntington, την ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, την ALS, τη νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις για το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως “προβλέπω”, “πιστεύω”, “θα μπορούσα”, “καθιερώσω”, “εκτιμώ”, “αναμένω”, “στόχος”, “σκοπεύω”, “προσβλέπω”, “μπορεί”, “σχεδιάζω”, “δυνητικά”, “προβλέπω”, “σχέδιο”, “επιδιώκω”, “πρέπει”, “θα”, “θα”, “θα” και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις παραδοχές της διοίκησης και στις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της η διοίκηση κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με: τα σχέδια της Εταιρείας να πραγματοποιήσει συνάντηση Τύπου Α με τον FDA και να εργαστεί προς την κατεύθυνση μιας έγκαιρης επίλυσης σχετικά με μια επιταχυνόμενη πορεία έγκρισης για το AMT-130- το AMT-130 ως μια δυνητικά τροποποιητική της νόσου θεραπεία- και τα σχέδια της Εταιρείας να παράσχει μια ρυθμιστική ενημέρωση μετά την παραλαβή των επίσημων πρακτικών της συνάντησης από την προγραμματισμένη συνάντηση Τύπου Α. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από εκείνα που αναμένονται σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: τους κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/ll της Εταιρείας για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν θα μπορέσουν να καταδείξουν επαρκή δεδομένα για την υποστήριξη περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης ή κανονιστικής έγκρισης- τον κίνδυνο ότι ο FDA θα καταλήξει τελικά στο συμπέρασμα ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν είναι επαρκείς και καλά ελεγχόμενες ώστε να παρέχουν τα κύρια αποδεικτικά στοιχεία για την υποστήριξη μιας BLA, ο κίνδυνος να καταστούν διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα ασθενών τα οποία θα οδηγήσουν σε διαφορετική ερμηνεία από εκείνη που προκύπτει από τα πρώτα δεδομένα- κίνδυνοι που σχετίζονται με τις αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών και την πορεία προς τη ρυθμιστική έγκριση- το κατά πόσον οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία θεωρούνται αξιόπιστες και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου, εάν ο χαρακτηρισμός RMAT, ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy ή οποιαδήποτε επιταχυνόμενη οδός, εάν χορηγηθεί, θα οδηγήσει σε κανονιστική έγκριση- η ικανότητα της Εταιρείας να διεξάγει και να χρηματοδοτήσει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ ή μια επιβεβαιωτική μελέτη για το AMT-130, εάν χρειαστεί- η ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να δημιουργεί και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτούνται για την επίτευξη των στόχων της- η αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των κανονιστικών διαδικασιών, η ικανότητα της Εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές- η συνεχής ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει, να διατηρήσει και να προστατεύσει την πνευματική της ιδιοκτησία- και η ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλεί πρόσθετα κεφάλαια, όπως απαιτείται και με αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα υπό τον τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC), συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσης με Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην SEC στις 27 Φεβρουαρίου 2025, των Τριμηνιαίων Εκθέσεων με Έντυπο 10-Q που κατατέθηκαν στην SEC στις 9 Μαΐου 2025, 29 Ιουλίου 2025 και 10 Νοεμβρίου 2025 και σε άλλες καταθέσεις που η Εταιρεία υποβάλλει κατά καιρούς στην SEC. Δεδομένων αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και άλλων παραγόντων, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, ακόμη και αν στο μέλλον γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

uniQure Επαφές:

ΓΙΑ ΕΠΕΝΔΥΤΕΣ:

Chiara Russo Direct: 781-491-4371 Mobile: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ΓΙΑ ΤΑ ΜΜΕ:

Tom Malone Απευθείας: 339-970-7558 Κινητό: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com