Αγαπητοί φίλοι στην κοινότητα της νόσου του Huntington,

Θα θέλαμε να μοιραστούμε μια ενημέρωση σχετικά με τη συνεχιζόμενη έρευνα για το SKY-0515, ένα υπό έρευνα φάρμακο που μελετάται για τη νόσο του Huntington (HD). Ένα επιστημονικό δελτίο Τύπου κοινοποιήθηκε σήμερα και η παρούσα επιστολή έχει σκοπό να εξηγήσει τα νέα με έναν πιο κοινοτικό και πιο εύληπτο τρόπο. γνωρίζουμε πόσο σημαντικό είναι για τις οικογένειες και τα άτομα που πάσχουν από HD να λαμβάνουν σαφείς και ειλικρινείς ενημερώσεις και εκτιμούμε ότι αφιερώνετε χρόνο για να διαβάσετε αυτό το δελτίο.

Τι είναι το SKY-0515;

Το SKY-0515 είναι ένα ερευνητικό, από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο που χορηγείται μία φορά την ημέρα και είναι προς το παρόν διαθέσιμο μόνο μέσω κλινικών δοκιμών. Δεν έχει εγκριθεί για χρήση σε καμία ασθένεια ή σε καμία χώρα. Το ερευνητικό φάρμακο έχει σχεδιαστεί για να επηρεάσει δύο βιολογικούς παράγοντες που εμπλέκονται στη νόσο του Huntington:

• Μεταλλαγμένη χουντινγκτίνη (mHTT), η ανώμαλη πρωτεΐνη που προκαλεί την HD
• PMS1, μια πρωτεΐνη που μπορεί να εμπλέκεται σε διαδικασίες που συνδέονται με την εξέλιξη της νόσου
• Οι ερευνητές μελετούν κατά πόσον οι αλλαγές σε αυτούς τους βιολογικούς δείκτες θα μπορούσαν να σχετίζονται με την HD με την πάροδο του χρόνου.

Τι ανακοινώθηκε στην ανακοίνωση της 27ης Ιανουαρίου;

Η ανακοίνωση περιελάμβανε αποτελέσματα από μια ενδιάμεση ανάλυση εννέα μηνών σε άτομα με HD αρχικού σταδίου που συμμετέχουν σε κλινική μελέτη Φάσης 1. Η μελέτη αυτή επικεντρώνεται κυρίως στην ασφάλεια και στην κατανόηση του τρόπου με τον οποίο το υπό έρευνα φάρμακο συμπεριφέρεται στον οργανισμό. Ακολουθούν όσα παρατηρήθηκαν μέχρι στιγμής:

• Αλλαγές στους βιολογικούς δείκτες
• Τα άτομα που έλαβαν το SKY-0515 παρουσίασαν δοσοεξαρτώμενες μειώσεις των επιπέδων μεταλλαγμένης χουντιγκτίνης στο αίμα
• Στην υψηλότερη δόση που μελετήθηκε, παρατηρήθηκαν μέσες μειώσεις περίπου 62%
• Παρατηρήθηκαν επίσης μειώσεις του mRNA PMS1 κατά περίπου 26%
• Το υπό έρευνα φάρμακο αποδείχθηκε ότι φτάνει στον εγκέφαλο, κάτι που είναι απαραίτητο για τη θεραπεία της HD

Τα ευρήματα αυτά υποδηλώνουν ότι το SKY-0515 αλληλεπιδρά με τους προβλεπόμενους βιολογικούς στόχους του. Σε αυτό το στάδιο, δεν είναι γνωστό πώς αυτές οι αλλαγές σχετίζονται με τα συμπτώματα ή τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα.

Τι γνωρίζουμε για την ασφάλεια;

• Το SKY-0515 ήταν γενικά καλά ανεκτό στη μελέτη μέχρι στιγμής.
• Δεν εντοπίστηκαν σημαντικές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια στα δεδομένα που αναφέρθηκαν.
• Η ασφάλεια συνεχίζει να παρακολουθείται στενά καθώς οι μελέτες προχωρούν

Μετρήθηκαν τα συμπτώματα ή η λειτουργία;

• Οι ερευνητές συνέλεξαν επίσης διερευνητικές κλινικές αξιολογήσεις, συμπεριλαμβανομένης μιας συνδυασμένης βαθμολογίας που ονομάζεται σύνθετη ενοποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS), η οποία εξετάζει την κίνηση, τη σκέψη και την καθημερινή λειτουργία.
• Οι μέσες βαθμολογίες ήταν γενικά σταθερές με την πάροδο του χρόνου, με μικρές αλλαγές που παρατηρήθηκαν.
• Μετά από εννέα μήνες, οι συμμετέχοντες στο SKY-0515 παρουσίασαν μικρές μέσες βελτιώσεις σε σχέση με την αρχική τιμή.
• Επειδή πρόκειται για μια μελέτη αρχικής φάσης με περιορισμένο αριθμό συμμετεχόντων, τα ευρήματα αυτά πρέπει να ερμηνεύονται με προσοχή.
• Χρειάζονται μεγαλύτερες και μακροχρόνιες μελέτες για να κατανοήσουμε καλύτερα εάν το SKY-0515 μπορεί να έχει επίδραση στα συμπτώματα ή στην εξέλιξη της νόσου.

Ποιες μελέτες πραγματοποιούνται τώρα;

Μελέτη φάσης 1

• Η εγγραφή ολοκληρώθηκε
• Οι συμμετέχοντες συνεχίζουν σε τυφλή περίοδο παράτασης
• Πρόσθετα δεδομένα αναμένονται στα μέσα του 2026

Μελέτη φάσης 2/3 FALCON-HD

• Αυτή τη στιγμή εγγράφονται στην Αυστραλία, τη Νέα Ζηλανδία και τη Γεωργία. Σύντομα θα προστεθούν και άλλες χώρες
• Οι συμμετέχοντες θα λάβουν θεραπεία ή εικονικό φάρμακο για τουλάχιστον 12-18 μήνες.
• Η μελέτη αυτή θα αξιολογήσει περαιτέρω την ασφάλεια, τους βιολογικούς δείκτες και τα κλινικά μέτρα

Περισσότερες λεπτομέρειες είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση ClinicalTrials.gov NCT06873334 και www.FALCON-HD.com.

Τι σημαίνει αυτή η ενημέρωση για την κοινότητα HD;

Τα αποτελέσματα αυτά αντιπροσωπεύουν πρώιμη αλλά σημαντική πρόοδο στην κλινική ανάπτυξη του SKY-0515. Τα ευρήματα δείχνουν ότι το φάρμακο έχει μετρήσιμα βιολογικά αποτελέσματα, αλλά είναι ακόμη πολύ νωρίς για να γνωρίζουμε τι μπορεί να σημαίνει αυτό για τα άτομα που πάσχουν από HD. Το SKY-0515 παραμένει μια ερευνητική θεραπεία και απαιτείται περαιτέρω έρευνα προτού εξαχθούν συμπεράσματα σχετικά με τον πιθανό ρόλο του στη φροντίδα της HD. Παραμένουμε δεσμευμένοι να μοιραζόμαστε με διαφάνεια τις ενημερώσεις καθώς εξελίσσεται η επιστήμη.

Μείνετε ενεργοί Κατά τους επόμενους μήνες, μέλη της ομάδας Skyhawk θα συμμετάσχουν σε εκδηλώσεις της κοινότητας, συνέδρια και διαδικτυακά σεμινάρια που διοργανώνονται από διάφορες οργανώσεις υπεράσπισης ασθενών, όπως η Huntington Australia, η Huntington Victoria, η Huntington Disease Association of Auckland, η Huntington Disease Association of America, η Huntington Society of Canada, η Huntington Disease Youth Organization, η Factor-H, η Association Huntington France και η Huntington Disease Association of England and Whales. Αυτές οι οργανώσεις θα μοιραστούν λεπτομέρειες σχετικά με τις ημερομηνίες, τις ώρες και τον τρόπο συμμετοχής μέσω των συνηθισμένων καναλιών τους, οπότε σας ενθαρρύνουμε να τις ακολουθήσετε για τις τελευταίες ενημερώσεις.

Είμαστε βαθιά ευγνώμονες στα άτομα και τις οικογένειες που συμμετέχουν σε ερευνητικές μελέτες, καθώς και στις οργανώσεις υπεράσπισης και τα μέλη της κοινότητας που συνεχίζουν να υποστηρίζουν την έρευνα για την HD. Γνωρίζουμε ότι η κοινότητα περιμένει πολύ καιρό την πρόοδο και είμαστε ευγνώμονες που συνεχίζετε να συμμετέχετε μαζί μας παρά τις αβεβαιότητες. Σας ευχαριστούμε που εναποθέσατε την ελπίδα και την εμπιστοσύνη σας στην έρευνα.

Παραμένουμε προσηλωμένοι στο να μοιραζόμαστε ενημερώσεις καθώς η έρευνα εξελίσσεται.

Με εκτίμηση, Η ομάδα Skyhawk Therapeutics

-- ΔΕΛΤΊΟ ΤΎΠΟΥ--

Η Skyhawk Therapeutics ανακοινώνει Εννεάμηνα ενδιάμεσα αποτελέσματα σε ασθενείς από την κλινική δοκιμή Φάσης 1 του SKY-0515 ως θεραπεία για τη νόσο του Huntington

Τα ευρήματα των εννέα μηνών δείχνουν μέση βελτίωση της σύνθετης ενοποιημένης κλίμακας αξιολόγησης της νόσου του Huntington από την αρχική τιμή κατά +0,64 μονάδες, σε σύγκριση με την αναμενόμενη επιδείνωση της φυσικής ιστορίας της cUHDRS σε συμπτωματικούς ασθενείς κατά -0,73 μονάδες σε διάστημα εννέα μηνών, με βάση τη στάθμιση της βαθμολογίας προτίμησης. Η Skyhawk ανακοινώνει επίσης ότι η δοκιμή φάσης 2/3 FALCON-HD του SKY-0515 επεκτάθηκε παγκοσμίως. Η Skyhawk έχει πλέον χορηγήσει δόσεις σε περισσότερους από 90 ασθενείς.

BOSTON, MA., 27 Ιανουαρίου 2026 - Η Skyhawk Therapeutics, Inc., μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει νέες θεραπείες μικρών μορίων για τη διαμόρφωση κρίσιμων στόχων RNA, ανακοινώνει σήμερα θετικά αποτελέσματα από την ενδιάμεση ανάλυση εννέα μηνών της ερευνητικής θεραπείας της εταιρείας για τη νόσο του Huntington (HD) με το SKY-0515.

Η θεραπεία με SKY-0515 έχει ως αποτέλεσμα δοσοεξαρτώμενες μειώσεις της πρωτεΐνης mHTT στο αίμα κατά 62% στη δόση των 9mg και δοσοεξαρτώμενη μείωση του mRNA PMS1 κατά 26%. Το PMS1 είναι βασικός οδηγός της σωματικής επέκτασης των επαναλήψεων CAG και της παθολογίας της HD. Το SKY-0515 έχει επίσης επιδείξει εξαιρετική έκθεση στο κεντρικό νευρικό σύστημα και ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό.

Στους τρεις, έξι και εννέα μήνες, οι ασθενείς που έλαβαν το SKY-0515 στην ομάδα ασθενών του Μέρους Γ της κλινικής δοκιμής Φάσης 1 του SKY-0515 παρουσιάζουν μέση βελτίωση της σύνθετης ενοποιημένης κλίμακας αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS) σε σχέση με την αρχική τιμή. Στους εννέα μήνες, σε μια συγκεντρωτική ανάλυση, η βελτίωση αυτή είναι +0,64 μονάδες σε σύγκριση με την αναμενόμενη επιδείνωση στους εννέα μήνες της cUHDRS σε συμπτωματικούς ασθενείς κατά -0,73 μονάδες, με βάση τη στάθμιση της βαθμολογίας καταλληλότητας (propensity score weighting) χρησιμοποιώντας το Enroll-HD και το TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Φάση 1 μέρος C της ομάδας ασθενών cUHDRS και τα συστατικά της στους 3, 6 και 9 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν το SKY-0515 συνεχώς για 9 μήνες, μία φορά την ημέρα, με τα δεδομένα στα 4mg και 9mg συγκεντρωτικά (n=17)’, Ιανουάριος 2026. Σημείωση: Οι ράβδοι σφάλματος αντιπροσωπεύουν το τυπικό σφάλμα του μέσου όρου- Η στάθμιση της βαθμολογίας προδιάθεσης (n=325) πραγματοποιήθηκε με τη χρήση των Enroll-HD και TRACK-HD.

“Είμαι πολύ ενθαρρυμένος από αυτά τα δεδομένα ασφάλειας και πρώιμης αποτελεσματικότητας από τη δοκιμή Φάσης 1 Μέρος Γ του SKY-0515 σε ασθενείς, που δείχνουν απόκλιση του cUHDRS από την αναμενόμενη επιδείνωση της φυσικής ιστορίας στις προκαθορισμένες αναλύσεις των τριών, έξι και εννέα μηνών’, δήλωσε ο Ed Wild, καθηγητής Νευρολογίας στο University College του Λονδίνου. ”Το SKY-0515 συνεχίζει να μειώνει την πρωτεΐνη mHTT στο μεγαλύτερο βαθμό που έχει καταδειχθεί από οποιοδήποτε θεραπευτικό που έχει δοκιμαστεί μέχρι σήμερα σε ασθενείς, με κλινικά δεδομένα και δεδομένα βιοδεικτών που δείχνουν ότι το φάρμακο είναι καλά ανεκτό σε όλες τις δόσεις που δοκιμάστηκαν. Η ικανότητα του SKY-0515 να μειώνει τόσο την mHTT όσο και την PMS1 προσφέρει έναν ισχυρό συνδυασμό για τη θεραπεία της νόσου του Huntington μέσω δύο βασικών παθογενετικών μηχανισμών της. Αυτά τα αποτελέσματα της ανοικτής δοκιμής, τα οποία πρόκειται να επικυρωθούν στη συνεχιζόμενη ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή FALCON-HD, δίνουν την προσδοκία ουσιαστικού αντίκτυπου για τα άτομα που ζουν με HD σε όλο τον κόσμο - για τα οποία μια από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία μείωσης της χουντινγκτίνης όπως το SKY-0515 θα είναι πραγματικά μεταμορφωτική“.’

“Ο στόχος μας για τη μελέτη Φάσης 1 ήταν να τεκμηριώσουμε την ασφάλεια και τη δραστικότητα των βιοδεικτών”, δήλωσε ο Sergey Paushkin, επικεφαλής του τμήματος Έρευνας και Ανάπτυξης της Skyhawk Therapeutics, “και η συνεχιζόμενη ισχύς της ανταπόκρισης των βιοδεικτών του SKY-0515 στην ενδιάμεση ανάλυση των δεδομένων των εννέα μηνών - και η βελτίωση του δυνητικού τελικού σημείου, cUHDRS, σε σύγκριση με την επιδείνωση της βαθμολογίας cUHDRS στα δεδομένα φυσικής ιστορίας των ασθενών - υπογραμμίζει τη δυναμική του SKY-0515 ως καλύτερη στην κατηγορία της θεραπείας τροποποίησης της νόσου για την HD. Αυτά τα ενδιάμεσα δεδομένα αποτελούν σημαντικό ορόσημο για το SKY-0515 και αναδεικνύουν τη δύναμη της πλατφόρμας της Skyhawk να παρέχει μικρά μόρια πρώτης κατηγορίας για καταστροφικές ασθένειες χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου’.’

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική και τελικά θανατηφόρα νευροεκφυλιστική διαταραχή που προσβάλλει πάνω από 40.000 συμπτωματικούς ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες, ενώ εκτιμάται ότι εκατοντάδες χιλιάδες ασθενείς πάσχουν παγκοσμίως. Προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να επιβραδύνουν ή να σταματούν την εξέλιξη της νόσου. Το SKY-0515 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, ερευνητικός διαμορφωτής μικρού μορίου RNA που αναπτύχθηκε μέσω της νέας πλατφόρμας διαμόρφωσης RNA της εταιρείας, SKYSTAR®. Το SKY-0515 μειώνει θεραπευτικά τόσο την πρωτεΐνη HTT όσο και την πρωτεΐνη PMS1. Η PMS1 είναι ένας πρόσθετος βασικός παράγοντας επέκτασης της σωματικής επανάληψης CAG και της παθολογίας της HD και θα πρέπει να συμπληρώνει τα οφέλη από τη μείωση του μεταλλαγμένου HTT.

Η Skyhawk ανακοινώνει επίσης σήμερα ότι η δοκιμή SKY-0515 Φάσης 2/3 FALCON-HD, η οποία είναι ανοικτή σε δώδεκα κέντρα στην Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία, έχει επεκταθεί παγκοσμίως. Η Skyhawk έχει πλέον χορηγήσει δόσεις σε περισσότερους από 90 ασθενείς με το SKY-0515. Το SKY-0515 είναι το πρώτο φάρμακο της Skyhawk σε κλινικές δοκιμές.

Η Skyhawk αναμένει να θέσει σε κλινική εφαρμογή πρόσθετα φάρμακα μικρού μορίου για τη θεραπεία σπάνιων νευρολογικών ασθενειών χωρίς εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου μέχρι το τέλος του 2027.

Σχετικά με την κλινική μελέτη Φάσης 1 του SKY-0515

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1 του SKY-0515 είναι μια πρώτη δοκιμή στον άνθρωπο που έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του SKY-0515 σε υγιείς εθελοντές και άτομα με νόσο του Huntington (HD) σε πρώιμο στάδιο. Η δοκιμή χωρίζεται σε τρία μέρη. Τα μέρη Α και Β αξιολόγησαν το SKY-0515 σε υγιείς εθελοντές. Το Μέρος Γ είναι μια διπλά τυφλή μελέτη παράλληλου σχεδιασμού ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δύο επιπέδων δόσεων του SKY-0515 και εικονικού φαρμάκου σε άτομα με HD αρχικού σταδίου (HD-ISS Στάδιο 1, 2 ή ήπιο Στάδιο 3) για 84 ημέρες, ακολουθούμενη από μια 12μηνη παράταση της ενεργού θεραπείας, όπου όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν είτε χαμηλή είτε υψηλή δόση του SKY-0515 με τυφλό τρόπο. Οι στόχοι της μελέτης περιλαμβάνουν την αξιολόγηση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης HTT και του mRNA PMS1. Οι πρώτοι ασθενείς έλαβαν δόση στο μέρος Γ του SKY-0515 τον Ιανουάριο του 2025. Η εγγραφή στη φάση 1C της μελέτης SKY-0515 έχει πλέον ολοκληρωθεί.

Σχετικά με την κλινική μελέτη φάσης 2/3 FALCON-HD του SKY-0515

Η μελέτη FALCON-HD (NCT06873334) είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 2/3, με εύρος δόσεων για την αξιολόγηση της φαρμακοδυναμικής, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του SKY-0515 σε 120 συμμετέχοντες με HD σταδίου 2 και πρώιμου σταδίου 3 σε 12 περιοχές στην Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία και σε 400 συμμετέχοντες με HD σταδίου 2 και πρώιμου σταδίου 3 σε 40+ περιοχές παγκοσμίως. Οι επιλέξιμοι ασθενείς θα λαμβάνουν μία φορά ημερησίως από το στόμα δόση του SKY-0515 σε ένα από τα τρία επίπεδα δόσης ή εικονικό φάρμακο, για περίοδο θεραπείας τουλάχιστον 12 μηνών. Η δοκιμή αποσκοπεί στην αξιολόγηση της δυνατότητας του SKY-0515 να διαμορφώνει το μάτισμα του RNA και να μειώνει τις πρωτεΐνες mHTT και PMS1, οι οποίες εμπλέκονται στην παθολογία της νόσου του Huntington. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη FALCON-HD, συμπεριλαμβανομένων των συμμετεχόντων κέντρων και των κριτηρίων επιλεξιμότητας, μπορείτε να βρείτε στο ClinicalTrials.gov και στο www.FALCON-HD.com.

Σχετικά με την Skyhawk Therapeutics

Η Skyhawk Therapeutics είναι μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου, η οποία χρησιμοποιεί την ιδιόκτητη πλατφόρμα της, SKYSTAR®, για να ανακαλύψει και να αναπτύξει θεραπείες με μικρά μόρια που ρυθμίζουν το RNA για τις πιο δύσκολες ασθένειες στον κόσμο. Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.skyhawktx.com.

Skyhawk Επικοινωνία Maura McCarthy Επικεφαλής Εταιρικής Ανάπτυξης maura@skyhawktx.com